Plus Therapeutics(PSTV)

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Plus Therapeutics Provides US Launch Update for its CNSide® Diagnostic
Globenewswire· 2025-07-31 19:30
核心观点 - CNSide Diagnostics将于2025年8月在德克萨斯州商业化推出CNSide脑脊液(CSF)检测平台及服务[2] - 初期商业重点为美国国家癌症研究所(NCI)指定的癌症中心及大型私立医疗系统[2] - 未来12个月内将扩大检测服务范围并提升区域覆盖[2] 商业布局 - 目标机构包括德克萨斯大学西南医学中心、MD安德森癌症中心等知名医疗机构[2] - 患者可通过上述机构或CNSide官网获取服务信息[3] - 医疗机构可通过官网联系CNSide获取合作详情[4] 技术优势 - CNSide是专有实验室开发项目,用于检测中枢神经系统转移肿瘤细胞[5] - 相比传统CSF细胞学检测,CNSide灵敏度达92%,特异性达95%[6] - 已影响90%以上病例的治疗决策[6] - 累计完成超11,000次检测,覆盖全美200多家癌症机构[6] 临床需求 - 约30%成年癌症患者会出现中枢神经系统转移[5] - 软脑膜转移(LM)占转移性癌症患者的5%,中位生存期仅2-6个月[7] - 目前约半数CSF转移患者仅接受姑息治疗或临终关怀[5] 公司背景 - CNSide Diagnostics是Plus Therapeutics全资子公司[8] - 母公司专注于中枢神经系统难治性癌症的靶向放射治疗开发[9] - 产品管线包括软脑膜转移(LM)和复发性胶质母细胞瘤(GBM)治疗项目[9]
Plus Therapeutics Announces $1.6 Million Advance Payment from CPRIT
Globenewswire· 2025-07-23 19:30
文章核心观点 公司收到得克萨斯癌症预防与研究机构(CPRIT)160万美元预付款,作为此前授予的1760万美元赠款一部分,资金支持公司临床开发,反映机构对其临床项目的承诺并加强资本状况 [1][2] 公司相关情况 公司概况 - 公司是临床阶段制药公司,总部位于得克萨斯州休斯顿,开发中枢神经系统(CNS)癌症靶向放射疗法,有供应链和产品管线,专注脑膜转移瘤(LM)和复发性胶质母细胞瘤(GBM) [7] 资金情况 - 公司收到CPRIT 160万美元预付款,后续12个月预计再获约600万美元,资金为非稀释性融资,结合美国国立卫生研究院(NIH)和国防部(DoD)赠款,加强公司资本状况,公司还在积极寻求更多赠款机会 [1][2] 产品管线 - REYOBIQ™是新型注射放疗药物,在ReSPECT - GBM、ReSPECT - LM、ReSPECT - PBC临床试验中被评估用于治疗复发性胶质母细胞瘤、脑膜转移瘤和儿童脑癌,ReSPECT - GBM获美国国立癌症研究所(NCI)资助,ReSPECT - LM获CPRIT三年1760万美元赠款,ReSPECT - PBC获美国国防部300万美元赠款 [4] 子公司情况 - CNSide Diagnostics, LLC是公司全资子公司,开发和商业化专有实验室检测,如CNSide,用于识别癌症患者中枢神经系统转移的肿瘤细胞,其脑脊液检测平台可分析脑脊液中肿瘤细胞和循环肿瘤DNA,改善脑膜转移瘤患者管理 [6] 行业相关情况 疾病情况 - 脑膜转移瘤是晚期癌症罕见但严重并发症,影响中枢神经系统,约5%转移性癌症患者会出现,常见来源为乳腺癌、肺癌和黑色素瘤,患者中位生存期2 - 6个月,有效治疗选择有限 [3] 资助机构情况 - CPRIT是得克萨斯州60亿美元癌症研究和预防倡议,是美国历史上最大州癌症研究投资,全球第二大癌症研究和预防项目,接受申请并授予癌症相关研究、产品开发及癌症预防项目和服务赠款,使命是投资得克萨斯州大学和研究组织、建设生命科学基础设施、加速研究创新 [5]
Plus Therapeutics Presents ReSPECT-LM Clinical Trial Results for REYOBIQ™ in Patients with Leptomeningeal Metastases
Globenewswire· 2025-07-15 19:30
文章核心观点 - 临床阶段制药公司Plus Therapeutics将在2025年SNO/ASCO中枢神经系统转移会议上进行ReSPECT - LM临床试验结果口头报告并举办教育研讨会,展示其靶向放射疗法在中枢神经系统癌症治疗方面的进展 [1] 会议相关信息 - 会议时间为2025年8月14 - 16日,地点在马里兰州巴尔的摩市巴尔的摩海滨万豪酒店 [1] - 公司首席开发官称此前ReSPECT - LM数据在软脑膜转移患者的安全性和响应信号方面令人鼓舞,此次会议目标是展示最终临床试验结果和临床开发路径 [2] - 报告标题为“铼(186Re)奥比贝美达(铼纳米脂质体,186RNL (REYOBIQ))治疗软脑膜转移(LM)的1期剂量递增:安全性和有效性临床研究结果”,报告人是Andrew Brenner医学博士、哲学博士,时间为8月15日下午3:25 - 4:50,地点在大宴会厅I - V [2][3] - 公司将在8月14日下午6:15 - 7:15在大宴会厅I - V举办主题为“重新构想软脑膜转移治疗方法”的教育研讨会,聚焦软脑膜转移的最新进展,包括REYOBIQ和CNSide的作用,将有五位领先神经肿瘤学家进行演讲 [3] 行业背景 - 软脑膜转移是晚期癌症的罕见但严重并发症,约5%的转移性癌症患者会出现,常见来源为乳腺癌、肺癌和黑色素瘤,患者中位生存期通常为2 - 6个月,有效治疗选择有限 [5] 公司产品 - REYOBIQ是一种新型注射放疗药物,可安全、有效、便捷地向中枢神经系统肿瘤提供直接靶向高剂量辐射,降低脱靶风险,在ReSPECT - GBM、ReSPECT - LM和ReSPECT - PBC临床试验中接受评估,ReSPECT - LM由德州癌症预防与研究机构提供1760万美元三年赠款资助 [6] - CNSide Diagnostics是公司全资子公司,开发和商业化专有实验室检测,如CNSide,可识别转移至中枢神经系统的肿瘤细胞,其脑脊液检测平台可对肿瘤细胞和循环肿瘤DNA进行定量分析和分子表征 [7] 公司概况 - 公司总部位于德克萨斯州休斯顿,是临床阶段制药公司,开发中枢神经系统难治性癌症的靶向放射疗法,通过战略合作伙伴建立供应链,推进软脑膜转移和复发性胶质母细胞瘤等产品候选管线 [8] 投资者联系方式 - 投资者联系邮箱为investor@plustherapeutics.com [12]
Plus Therapeutics Announces Two CNSide Presentations at the Upcoming SNO/ASCO CNS Metastases Conference
Globenewswire· 2025-07-10 19:30
文章核心观点 临床阶段制药公司Plus Therapeutics旗下子公司CNSide Diagnostics将在即将举行的SNO/ASCO CNS转移会议上展示两份报告,突出其CNSide脑脊液检测平台对中枢神经系统转移患者的临床实用性[1][2] 会议信息 - 会议名称为SNO/ASCO CNS Metastases Conference [1] - 会议时间为2025年8月14 - 16日 [1] - 会议地点在马里兰州巴尔的摩 [1] - 报告一标题为CSF Tumor Cell (CSF - TC) Detection, Quantification and Biomarker Assessment Helps in Clinical Management of Breast Cancer and Non - Small Cell Lung Cancer Patients Having Leptomeningeal Disease (BIOM - 04), (FORESEE Study, NCT05414123),报告人是Priya Kumthekar, M.D.,时间为2025年8月14日晚上7:15 - 9:00 ET,地点在Grand Ballroom VI [2] - 报告二标题为The Oncogenic Flip in Patients with Leptomeningeal Metastatic Disease (LMD): Longitudinal Detection in Cerebrospinal Fluid Tumor Cells (CSF - TCs) Reveals Implications for Differential Treatment of the LMD Tumor, (BIOM - 03),报告人是Priya Kumthekar, M.D.,时间为2025年8月15日下午3:25 - 4:50 ET,地点在Grand Ballroom I - V [2] CNSide Diagnostics公司情况 - 是Plus Therapeutics的全资子公司 [3] - 开发和商业化专有实验室检测,如CNSide,用于识别癌症和黑色素瘤患者中枢神经系统转移的肿瘤细胞 [3] - CNSide脑脊液检测平台可对脑脊液中的肿瘤细胞和循环肿瘤DNA进行定量分析和分子表征,有助于改善软脑膜转移患者的管理 [3] 软脑膜转移(LM)情况 - 是晚期癌症罕见但严重的并发症,影响中枢神经系统的液性结构 [4] - 约5%的转移性癌症患者会发生,常见来源为乳腺癌、肺癌和黑色素瘤 [4] - 患者中位生存期通常为2 - 6个月,有效治疗选择有限 [4] Plus Therapeutics公司情况 - 总部位于德克萨斯州休斯顿,是临床阶段制药公司 [5] - 开发中枢神经系统难治性癌症的靶向放射疗法,有望改善临床结果 [5] - 结合图像引导局部β辐射和靶向药物递送方法,推进产品候选管线,主要项目针对软脑膜转移(LM)和复发性胶质母细胞瘤(GBM) [5] - 通过战略伙伴关系建立供应链,以支持产品开发、制造和未来商业化 [5]
Plus Therapeutics Announces Initial Patients Successfully Treated in ReSPECT-LM Dose Optimization Trial for REYOBIQ™ in Leptomeningeal Metastases
Globenewswire· 2025-07-08 19:30
文章核心观点 - 临床阶段制药公司Plus Therapeutics宣布其用于治疗软脑膜转移瘤(LM)的REYOBIQ剂量优化试验开始治疗首批患者,该试验基于此前一期试验的积极结果,有望快速招募患者,公司还计划展示数据并与FDA沟通后续临床开发计划 [1][2][5] 公司动态 - 公司宣布在ReSPECT - LM剂量优化试验中治疗首批患者,该试验基于已完成的一期单剂量递增研究的积极结果,与FDA的Project Optimus一致,旨在确定最佳给药方案 [1] - 公司预计在即将举行的SNO/ASCO CNS转移会议上展示已完成的单剂量递增试验的数据和更多信息,并将请求与FDA进行一期结束B类会议,以确定临床开发计划和潜在注册试验的设计 [5] 试验相关 - 基于一期单剂量递增研究的积极结果和缺乏FDA批准的LM疗法,预计试验招募将按协议快速进行,预计今年年底前完成队列1所需患者和剂量的招募 [2] - ReSPECT - LM剂量优化试验旨在优化治疗剂量以实现最大疗效和安全性,主要目标是确定多剂量REYOBIQ通过脑室内导管给药的安全性和耐受性,以及确定最大耐受剂量和最小有效剂量 [3] - 此前一期试验显示单剂量REYOBIQ可向颅蛛网膜下腔平均输送超过250 Gy的吸收剂量,7名患者中有5名脑脊液中LM肿瘤细胞减少超过80%且治疗后存活至少一年 [4] - ReSPECT - LM剂量优化试验获得了得克萨斯州癌症预防与研究机构(CPRIT)1760万美元的赠款 [6] 疾病介绍 - 软脑膜转移瘤(LM)是晚期癌症的罕见但严重并发症,影响中枢神经系统的液性结构,约5%的转移性癌症患者会发生,常见原发癌为乳腺癌、肺癌和黑色素瘤,中位生存期通常为2 - 6个月,有效治疗选择有限 [7] 产品介绍 - REYOBIQ是一种新型注射放疗药物,旨在以安全、有效和方便的方式向中枢神经系统肿瘤提供直接靶向高剂量辐射,与现有批准疗法相比,可降低脱靶风险并改善中枢神经系统癌症患者的预后,铼 - 186是其理想放射性同位素,正在三项临床试验中进行评估 [8] 资助机构介绍 - 得克萨斯州癌症预防与研究机构(CPRIT)是一项60亿美元的癌症研究和预防计划,是美国历史上最大的州癌症研究投资和世界第二大癌症研究和预防计划,有三部分使命 [10] 公司概况 - Plus Therapeutics总部位于得克萨斯州休斯顿,是一家临床阶段制药公司,正在开发针对中枢神经系统难治性癌症的靶向放射治疗药物,通过战略合作伙伴建立了供应链 [11]
Plus Therapeutics Announces FDA Agreement to Initiate ReSPECT-LM Dose Optimization Trial for REYOBIQ™ in Leptomeningeal Metastases
Globenewswire· 2025-06-30 19:30
文章核心观点 - 临床阶段制药公司Plus Therapeutics宣布启动ReSPECT - LM剂量优化试验,旨在确定REYOBIQ治疗软脑膜转移瘤的最佳给药方案,为后续注册试验提供数据支持 [1][2] 试验相关情况 试验背景 - 试验基于已完成的1期试验确定的2期推荐剂量开展,此前单剂量递增试验取得了有前景的结果 [1][3] - 试验获得德州癌症预防与研究机构1760万美元的资助 [1][7] 试验目的 - 确定通过脑室内导管按规定间隔多次给予REYOBIQ的安全性和耐受性,找出最大耐受剂量和最小有效剂量,以优化治疗剂量,实现最大疗效和安全性 [2] 试验设计 - 研究设计符合FDA的Project Optimus,初始限于德州的两个癌症中心,若有需要可能会扩展到更多地点 [2][3] - 最多招募24名患者,评估以44.1 mCi的2期推荐剂量给药的REYOBIQ,分三个给药间隔进行,每个间隔队列最多6名患者,分别为56天、28天、14天(两个队列) [4] - 评估安全性、药代动力学/剂量测定以及客观缓解率、神经无进展生存期、总生存期、神经状态变化等疗效相关终点 [4] - 通过公司的CNSide脑脊液检测平台分析脑脊液肿瘤细胞计数和其他药效学标志物,并与标准脑脊液细胞学进行比较 [4] 前期试验成果 - 队列4剂量(44.1 mCi)被确定为2期推荐剂量 [5] - 药效学和药代动力学数据显示,单剂量REYOBIQ在脑脊液中至少停留7天,在队列5中向颅蛛网膜下腔平均吸收剂量达253 Gy [5] - 神经影像学结果显示临床获益率为76%,17名患者中有5名(29%)达到部分缓解,8名(47%)在第112天病情稳定 [5] - 临床检查显示可评估患者的临床获益率为87%,15名患者中有13名根据医生评估显示部分缓解或病情稳定 [5] - 前四个队列未观察到剂量限制性毒性,队列5和6各发生1例4级剂量限制性毒性(血小板减少症) [5] 后续计划 - 公司预计在2025年8月14 - 16日的SNO/ASCO CNS转移会议上展示单剂量递增试验的数据和更多信息 [6] - 公司将请求与FDA进行1期结束B类会议,以确定临床开发计划和潜在注册试验的设计 [6] 软脑膜转移瘤(LM)情况 - 软脑膜转移瘤是晚期癌症的罕见但严重并发症,影响中枢神经系统的液性结构,约5%的转移性癌症患者会发生,常见来源为乳腺癌、肺癌和黑色素瘤,中位生存期通常为2 - 6个月,有效治疗选择有限 [8] REYOBIQ情况 - REYOBIQ是一种新型注射放疗药物,能以安全、有效和方便的方式向中枢神经系统肿瘤提供直接靶向高剂量辐射,与目前批准的疗法相比,有潜力降低脱靶风险并改善中枢神经系统癌症患者的预后 [9] - 铼 - 186是理想的中枢神经系统治疗用放射性同位素,因其半衰期短、有破坏癌组织的β能量和用于实时成像的γ能量 [9] - REYOBIQ正在ReSPECT - GBM、ReSPECT - LM和ReSPECT - PBC临床试验中评估治疗复发性胶质母细胞瘤、软脑膜转移瘤和儿童脑癌的效果,各试验分别获得不同机构资助 [9] 公司情况 - Plus Therapeutics是一家临床阶段制药公司,总部位于德州休斯顿,致力于开发针对中枢神经系统难治性癌症的靶向放射治疗药物,有望改善临床结果 [10] - 公司通过战略伙伴关系建立了供应链,能够开展产品的开发、制造和未来潜在商业化 [10]
Plus Therapeutics (PSTV) Update / Briefing Transcript
2025-06-26 22:00
纪要涉及的公司和行业 - **公司**:Plus Therapeutics及其子公司C Inside Diagnostics [1][3] - **行业**:中枢神经系统(CNS)癌症诊断行业 [4][6] 纪要提到的核心观点和论据 C Inside Diagnostics平台的价值和潜力 - **核心观点**:C Inside Diagnostic Assay在公司的临床开发中具有重要价值,能填补CNS癌症诊断的空白,有望改变当前CNS癌症护理模式 [4] - **论据**:自2022年起在RESPECT LM临床试验中使用该检测方法;临床数据显示其临床特异性为95%,灵敏度为92%,远超现有标准护理方法;能检测每5毫升脑脊液样本中仅一个癌细胞的浓度 [4][8] CNS癌症诊断市场现状 - **核心观点**:CNS转移瘤诊断和治疗面临挑战,现有标准护理方法过时且不足 [6] - **论据**:约30%的癌症患者受CNS转移影响,美国每年可能超100万人;当前主要诊断方法细胞学可追溯到1904年,MRI可追溯到70年代;约一半被诊断或疑似患有软脑膜转移的患者最终转向姑息或临终关怀护理,仅存活数周 [6][7] C Inside的商业计划和前景 - **核心观点**:公司计划推进C Inside的商业化,有望在CNS癌症诊断市场产生重大影响并带来收益 [13][18] - **论据**:此前所有者已投资超3亿美元推进核心技术;自2020年首次推出以来,已获得显著市场吸引力,超200位独特医生在120家不同机构下达超1.1万次检测订单;有8篇同行评审出版物和2024年完成的临床试验支持其临床实用性;估计美国每年有超50万CNS转移患者可受益,总潜在市场约60亿美元 [11][14] 商业策略和时间表 - **核心观点**:公司制定了明确的商业策略和时间表,逐步推进C Inside的商业化 [16][17][20] - **论据**:预计2025年第三季度在德克萨斯州推出,随后按州逐步扩展;2025年底至2027年全国扩张,优先考虑领先癌症中心并确保 payer 覆盖;2025年预测保守,2026年及以后有望实现有意义的收入和利润贡献 [17][20][18] 报销和定价策略 - **核心观点**:公司采用基于价值的定价策略,有信心获得有利的报销决策 [26][28] - **论据**:技术更成熟且有临床出版物支持;正在重新与之前的 payer 合作,并寻求新协议;追求特定的报销编码,参考市场上类似技术的报销情况 [26][27] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **C Inside技术的知识产权**:核心技术受14项专利和10项商标保护,包括样本收集和保存过程的关键技术专利以及微流体细胞捕获技术的设备专利 [12] - **市场需求和患者群体**:除了CNS转移患者,还有大量潜在患者,如患有黑色素瘤、胃肠道癌、乳腺癌、肺癌等原发性癌症且有神经系统异常症状的患者;C Inside检测还可用于疾病和治疗监测,扩大了市场范围 [33][35] - **国际市场机会**:公司已考虑国际扩张,计划明年开始探索,目前专注于美国市场 [57][58]
Plus Therapeutics Provides Business Update on CNSide Diagnostics Subsidiary
Globenewswire· 2025-06-26 19:30
文章核心观点 公司将为全资子公司CNSide Diagnostics提供业务更新,其专有的CNSide脑脊液检测平台具有高灵敏度,能诊断、监测和指导治疗,预计2025年下半年在美国德州率先推出,2026年对公司运营产生有意义的营收贡献 [2][5][6][9] 公司业务情况 CNSide平台介绍 - CNSide脑脊液检测平台专为疑似中枢神经系统癌症转移患者设计,首个商业化测试CNSide CSF肿瘤细胞计数在美国的潜在市场规模达60亿美元 [2] - CNSide技术开发者在核心技术上投入超3亿美元,该平台作为实验室开发测试曾被广泛采用,公司将通过全面商业准入战略使其今年进入市场,为公司带来营收和盈利 [3] CNSide平台优势 - 中枢神经系统转移影响多达30%的成年癌症患者,当前诊断标准脑脊液细胞学检测灵敏度欠佳,而CNSide脑脊液检测平台灵敏度高,能诊断、监测和指导治疗,优势显著 [4][5] - CNSide的卓越临床效用已在8篇同行评审出版物、一项已完成临床试验中得到证明,并通过实际应用在市场上得到验证,自2020年以来在美国200多家癌症机构进行了超1.1万次测试,灵敏度达92%,特异性达95%,影响了90%的治疗决策 [5] CNSide平台进展 - 公司自2024年收购CNSide后,在德州休斯顿建立了支持可扩展和集中检测实验室的基础设施,执行商业市场准入战略,包括优先获得州许可证、专有报销代码、商业和政府支付方覆盖以及基于价值的定价 [6] - 公司预计2025年下半年在德州率先推出CNSide平台,随后在2025年底和2026年迅速扩展到其他州,同时未来一年还将推出更多扩展的中枢神经系统检测能力 [6] - 此前CNSide脑脊液检测平台商业可用时市场接受度和采用率广泛,公司正与遗留支付方和医疗保健提供者联系,预计2025年推出时会有强劲临床需求 [7][9] CNSide财务与指导 - 公司首席财务官表示,预计CNSide 2025年按计划推出,但根据当前预测,CNSide子公司的营收贡献在2026财年才会对公司运营产生有意义的影响 [9] 相关疾病与产品介绍 软脑膜转移(LM) - LM是癌症的罕见并发症,原发癌扩散到脑脊液和脑脊髓膜,约5%的癌症患者会发生,通常是晚期,1年和2年生存率分别仅为7%和3%,发病率呈上升趋势,且无FDA批准的专门疗法 [12] REYOBIQ™ - REYOBIQ™是一种新型注射放疗药物,能以安全、有效和便捷的方式向中枢神经系统肿瘤提供直接靶向高剂量辐射,降低脱靶风险,改善患者预后,正在ReSPECT - GBM和ReSPECT - LM临床试验中评估治疗复发性胶质母细胞瘤和软脑膜转移的效果 [13] 公司概况 - 公司是临床阶段制药公司,致力于开发中枢神经系统难治性癌症的靶向放射治疗药物,结合图像引导局部β辐射和靶向药物递送方法,推进产品候选管线,通过战略合作伙伴关系建立了供应链 [14][15]
Plus Therapeutics to Provide Business Update and Host Conference Call on Thursday, June 26, 2025 at 9:00 A.M. ET
Globenewswire· 2025-06-26 04:15
公司业务更新安排 - 公司将于2025年6月26日周四美股开盘前提供业务更新 [1] - 公司管理团队将于美国东部时间上午9点召开电话会议和网络直播,讨论并提供更多细节 [1] 网络直播和电话会议信息 - 时间为2025年6月26日周四上午9点 [2] - 网络直播链接为https://edge.media-server.com/mmc/p/97egitn8 [2] - 拨入链接为https://register-conf.media-server.com/register/BI66b197347e6041329ab814378ea34059,鼓励参与者在通话前随时通过该链接预注册,完成后将获得拨入号码和个性化会议代码,需提前15分钟拨入 [2] 回放信息 - 直播结束后,回放将在公司网站“投资者”板块提供 [3] - 网络直播将在公司网站上保留90天 [3] 公司概况 - 公司总部位于德克萨斯州休斯顿,是一家临床阶段制药公司,开发针对中枢神经系统难治性癌症的靶向放射疗法,有望改善临床结果 [4] - 公司结合图像引导局部β辐射和靶向药物递送方法,推进一系列候选产品管线,主要项目针对软脑膜转移瘤和复发性胶质母细胞瘤 [4] - 公司通过战略合作伙伴建立了供应链,以支持产品的开发、制造和未来商业化 [4] - 公司官网为https://www.plustherapeutics.com [4] 投资者联系方式 - 投资者联系邮箱为investor@plustherapeutics.com [5]
Plus Therapeutics Announces FDA Clearance of its Investigational New Drug Application using REYOBIQTM for the Treatment of Childhood Brain Cancer
GlobeNewswire News Room· 2025-06-25 19:30
核心观点 - Plus Therapeutics公司宣布其新型放射性治疗药物REYOBIQ™获得FDA的IND批准,用于治疗儿童复发性、难治性或进展性高级别胶质瘤和室管膜瘤 [2] - 该临床试验由美国国防部提供300万美元资助,命名为ReSPECT-PBC试验 [1][2] - REYOBIQ™通过增强对流输送(CED)技术直接向肿瘤递送高剂量辐射,同时限制对正常发育脑组织的暴露 [3][5] - 该药物在成人复发性胶质母细胞瘤试验(ReSPECT-GBM)中显示出良好的安全性和临床反应,接受治疗剂量(>100 Gy)的患者总生存期翻倍 [5] 临床试验设计 - 试验分为两部分:1a/b期(剂量递增)和2a期(疗效评估) [7] - 1a/b期将招募约24名患者,采用改良的3+3剂量递增方案确定最大耐受剂量(MTD)和推荐2期剂量(RP2D) [7] - 2a期将在RP2D剂量下招募约32名患者(12名室管膜瘤和20名高级别胶质瘤) [7] - 试验对象为6-21岁儿童(个别病例可考虑至25岁) [4] 疾病背景 - 儿童高级别胶质瘤和室管膜瘤是罕见(约3.3例/10万人)但具有侵袭性的脑肿瘤 [4] - 标准治疗(手术切除和外照射放疗)往往无法防止复发,高级别胶质瘤的5年生存率低至22% [4] - 这些肿瘤治疗选择有限,预后差,几十年来治疗效果未有显著改善 [3][4] 技术特点 - REYOBIQ™是一种新型注射用放射性治疗药物,专门用于中枢神经系统肿瘤的靶向高剂量辐射治疗 [8] - 采用铼-186同位素,具有短半衰期、破坏癌组织的β能量和用于实时成像的γ能量 [8] - 通过CED技术绕过血脑屏障,直接向肿瘤递送辐射 [4][5] - 相比现有疗法,可能减少脱靶风险并提高治疗效果 [8] 公司背景 - Plus Therapeutics是一家临床阶段制药公司,专注于开发针对难治性中枢神经系统癌症的靶向放射性治疗药物 [9] - 公司总部位于德克萨斯州休斯顿,在纳斯达克上市(PSTV) [2][9] - 主要研发项目包括软脑膜转移瘤(LM)、复发性胶质母细胞瘤(GBM)和儿童脑癌(PBC) [9] - 已建立战略合作伙伴关系,支持产品开发、制造和未来潜在商业化 [9] 资金支持 - ReSPECT-PBC试验由美国国防部同行评审癌症研究计划提供300万美元资助 [1][8] - ReSPECT-GBM试验获得美国国家癌症研究所(NCI)资助 [8] - ReSPECT-LM试验获得德克萨斯州癌症预防与研究所(CPRIT)三年1760万美元资助 [8]