公司战略和项目进展 - 公司是一家临床阶段的基因组医学公司，致力于将开创性科学转化为能够改变患有严重疾病的患者和家庭生活的药物[65] - 公司在2023年3月宣布了一项运营重组和相应的员工减少，旨在降低成本并增加对三个关键战略重点的关注[67] - 公司的Fabry病临床项目STAAR研究的扩展阶段正在进行中，计划在2023年下半年启动第3期临床试验[70] - 公司的TX200肾脏移植排斥研究正在进行中，计划在2023年底分享第一组数据[72] - 公司的血友病A临床试验AFFINE的主要分析支持性剂量已经完成，预计在2024年上半年进行关键读数[73] - 公司的Nav 1.7通路被确定为新重点项目，预计2024年提交新药申请[75] - 公司与生物制药公司的多项合作为公司带来重要的财务和战略利益，强调了公司的ZF技术平台的价值[76] - 公司决定停止在加利福尼亚布里斯班设施进行细胞治疗制造，并将异基因细胞疗法研究转移到法国瓦尔邦[77] 财务状况和运营数据 - 公司的收入主要来自于前期许可费、研究服务补偿、里程碑成就和研究资助，预计收入将在不同期间波动[81] - 2023年第一季度营收为15.7957亿美元，同比增长460%[84] - 2023年第一季度研发支出为6,321.6万美元，同比增长8%[86] - 2023年第一季度总营运支出为13.9923亿美元，同比增长90%[87] 资本需求和财务风险 - 公司预计未来几年将继续发生营运亏损，并需要筹集大量额外资本[90] - 公司未来资本需求将取决于多个前瞻性因素，包括临床试验的进展、监管批准的结果和成本、合作协议的成功等[91] - 公司在2022年12月31日的未来最低合同义务已在2022年年度报告中披露[92] 投资组合和风险管理 - 公司的投资组合中的证券不是杠杆的，大部分是短期性质的，几乎没有利率风险[94] - 公司不在投资组合中使用衍生金融工具[95]