财务数据 - 2023年非GAAP运营费用指导范围更新为2.4亿至2.6亿美元，之前的指导范围为2.75亿至2.95亿美元[5] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可交易证券约为2.41亿美元[16] - 预计2023年GAAP基础上的运营费用将在3.15亿至3.35亿美元之间，包括3800万美元的商誉减值费用和高达2000万美元的长期资产减值费用[33] - Sangamo已从合作伙伴处获得8.15亿美元现金，未来潜在里程碑支付可达37亿美元[122] 临床试验与研发进展 - 公司预计在2023年底前开始Fabry疾病的第三阶段临床试验[28] - Hemophilia A项目与辉瑞的合作中，潜在里程碑金额高达2.4亿美元[11] - CAR-Treg的关键数据预计在2024年中期公布，BLA和MAA申请预计在2024年下半年提交[27] - 公司预计在2024年提交Nav 1.7的IND申请，2025年提交与Prion疾病相关的IND申请[47][48] - 公司已完成对TX200的第一阶段/第二阶段研究的患者给药，计划加速剂量递增[10] 产品效果与安全性 - Isaralgagene civaparvovec (ST-920)在Fabry病患者中，α-Galactosidase A (α-Gal A)活性在13名患者中持续超过2年，最长治疗患者的活性保持在超生理水平[78] - ST-920有效降低了naïve和pseudo-naïve参与者的血浆Lyso-Gb3水平，稳定时间长达25个月[100] - ST-920在参与者中清除了78%的Gb3包涵体，并减少了77%的尿液足细胞损失[105] - ST-920的安全性良好，所有剂量水平均被耐受，未观察到大于2级的治疗相关不良事件[79] - 参与者的Lyso-Gb3水平在ERT撤回后保持在正常范围内，未出现需要恢复ERT的症状[102] 市场与合作动态 - 公司在与Biogen和诺华的合作项目中决定暂停进一步开发，直至找到合适的递送载体[27] - TX200在HLA-A2不匹配的肾移植中，第三名患者已在第一/第二阶段研究中接受治疗[176] 未来展望 - 预计2024年将提交Nav 1.7用于慢性神经性疼痛的IND申请[177] - 预计2024年上半年将有关键数据发布，BLA和MAA申请预计在2024年下半年提交[143]