产品价格与竞争情况 - 公司产品价格涨幅通常为个位数百分比/年，Adcirca价格由礼来公司设定[91] - 截至2021年3月31日，美国市场上通用曲前列尼尔竞争对Remodulin销售影响极小[93] - 公司预计2026年和2027年美国市场上Tyvaso和Orenitram将面临仿制药竞争[97] - 2018年8月和2019年2月，多家公司推出Adcirca仿制药，对其净产品销售产生重大不利影响[99] - 2020年1月，Liquidia向FDA提交LIQ861的新药申请，若获批将与Tyvaso等产品竞争[98] 产品上市与获批情况 - 2021年2月公司在美国推出Remunity泵，用于皮下输送Remodulin[94] - 2021年3月Tyvaso获FDA批准用于改善间质性肺病相关肺动脉高压患者运动能力[94] - 2021年3月，FDA批准了Tyvaso新药申请的疗效补充申请，Tyvaso成为首个也是唯一获FDA批准治疗PH - ILD的疗法，美国至少有30000名患者受此影响[118] - 2018年7月30日，公司获得FDA对瑞莫杜林可植入系统在美国的批准，但基于FDA反馈，预计2021年无法推出该系统[108][110] - 2021年2月，公司推出Remunity泵的商业销售，该泵由DEKA研发，公司将报销DEKA及其附属公司制造该泵的所有成本[112] 产品销售数据 - 2021年和2020年第一季度，Remodulin非美国净产品销售额分别为2310万美元和2800万美元[96] - 2021年第一季度与2020年同期相比，总营收从3.563亿美元增长到3.791亿美元，增幅6%，其中瑞莫杜林销售额从1.453亿美元降至1.302亿美元，降幅10%；特维索从1.029亿美元增至1.23亿美元，增幅20%；奥雷诺从6900万美元增至7240万美元，增幅5%；尤尼妥辛从2660万美元增至4390万美元，增幅65%；阿昔卡从1250万美元降至960万美元，降幅23%[135] - 2021年第一季度与2020年同期相比，基于曲前列尼尔的产品净产品销售额增长840万美元[135] 产品退货准备金 - 2021年和2020年12月31日，公司产品退货准备金分别为1230万美元和1250万美元[99] 临床试验与研发情况 - 公司投入大量资源进行临床试验和研发，运营费用包含相关成本[101] - 2020年2月，Tyvaso的INCREASE 3期注册研究结果显示，与安慰剂相比，使用Tyvaso治疗16周后，六分钟步行距离增加21米（p=0.0043），采用混合模型重复测量分析增加31米（p<0.001）[116] - 2021年1月，INCREASE研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上[117] - 公司正在进行Tyvaso的PERFECT 3期注册研究，用于治疗与慢性阻塞性肺疾病相关的WHO 3组肺动脉高压（PH - COPD），美国约有100000名患者受此影响[119] - 公司正在进行一系列1期研究以开发瑞莫前列素（RemoPro），这是一种曲前列尼尔的新前药[114] - 公司正在与史密斯医疗合作开发用于瑞莫杜林的下一代泵RemoLife[115] - 公司开展TETON 3期项目，INCREASE研究中，特维索治疗使特发性间质性肺炎和特发性肺纤维化患者第8周和第16周预测用力肺活量百分比显著改善，分别为2.0%（p=0.0373）、2.9%（p=0.0096）和2.5%（p=0.0380）、3.5%（p=0.0147）[120] - 公司在加拿大开展基因疗法产品Aurora - GT的SAPPHIRE研究，公司在合作方Northern Therapeutics有49.7%投票权和71.8%财务权益[126] - 2021年2月公司因入组延迟终止Unexisome在早产儿支气管肺发育不良的1期安全研究[124] - 公司正在开展雷利帕格两项3期研究，分别为ADVANCE OUTCOMES和ADVANCE CAPACITY[125] 营收预测 - 公司预计2021年营收相比2020年增长，主要驱动因素为特维索标签扩展、奥雷诺处方患者数量增长和部分产品适度提价[132] - 公司认为未来五年关键治疗平台商业化将推动营收进一步增长[132] 设施运营情况 - 2019年公司与阿拉巴马大学伯明翰分校合作开发试点规模无特定病原体设施，2020年8月开始运营，2021年3月获再认证[128] 财务指标变化 - 2021年3月31日销售相关负债账户余额为7.67亿美元，2020年同期为7.38亿美元[139] - 2021年第一季度产品销售总成本为2.3亿美元，较2020年同期减少0.4亿美元，降幅2%[140] - 2021年第一季度研发总费用为3.037亿美元，较2020年同期增加2.305亿美元，增幅315%[141] - 2021年第一季度销售、一般和行政总费用为1.172亿美元，较2020年同期增加0.242亿美元，增幅26%[144] - 2021年第一季度股份支付总费用为4010万美元，较2020年同期增加930万美元，增幅30%[146] - 2021年第一季度出售投资获现金1.089亿美元，实现收益9190万美元[147] - 2021年和2020年第一季度对私人控股公司投资减值费用分别为0和560万美元[148] - 2021年和2020年第一季度所得税费用分别为420万美元和3390万美元，有效税率分别为13%和20%[149] - 截至2021年3月31日，现金及现金等价物和有价投资总额为31.648亿美元，较2020年12月31日增长6%[151] - 2021年第一季度经营活动净现金流入8980万美元，较2020年同期减少58%[152] - 2021年第一季度融资活动使用的净现金比2020年同期减少6030万美元[156] - 2021年第一季度公司未偿还信贷额度，2020年同期偿还了5000万美元[156] - 2021年第一季度行使股票期权所得款项比2020年同期增加1680万美元[156] 会计政策与市场风险 - 公司关键会计政策和估计与2020年年报披露相比无重大变化[157] - 公司自2020年12月31日以来市场风险敞口无重大变化[159] 其他事项 - 截至2021年3月31日，公司仍有大约190万份STAP奖励尚未兑现[106] - 公司将向美敦力支付相当于通过可植入系统给药的瑞莫杜林净销售额10%的特许权使用费[110] - 2021年1月公司花费1.05亿美元购买儿科疾病优先审评券，用于特维索DPI新药申请，预计将FDA审评时间从12个月缩短至8个月[121]