财务数据和关键指标变化 无 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目标是到2025年将使用主要药物治疗的患者数量从目前的8000多名增加到超过25000名，即“25/25”目标 [8] - 预计实现“25/25”目标所需的约18000名患者增长中，约一半来自WHO第1组肺动脉高压患者，另一半来自WHO第3组肺动脉高压患者 [10] - 对于WHO第1组患者增长的9000名，预计分别来自Remodulin、Tyvaso和Orenitram产品各约3000名新患者 [11] - 预计到明年年底，使用Tyvaso的患者数量将大致翻倍 [31] 各个市场数据和关键指标变化 - 仅在美国，有45000名WHO第1组患者使用非联合治疗药物，每年约15%的患者病情进展 [14] - WHO第3组中有30000 - 40000名肺动脉高压患者，实际数量可能更多 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于“25/25”目标，通过现有产品拓展患者群体，并推进多个临床试验和新产品开发 [8] - 针对WHO第3组肺动脉高压，公司是唯一获批治疗IPF患者肺动脉高压的药物 [16] - 公司有多个处于III期临床试验的项目，包括Tyvaso用于COPD相关肺动脉高压、ralinepag用于第1组肺动脉高压、Tyvaso用于特发性肺纤维化等，还有生物类似药Orenitram和Remodulin计划在2025年推出 [18][24] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为市场可捕获性强，有大量新产品推向市场，目标现实，需求真实，公司能力不断增强，未来前景乐观 [25][63] 其他重要信息 - 今日是世界肺动脉高压日，全球各国关注肺动脉高压治疗 [9] - 公司发言包含前瞻性陈述，存在风险和不确定性，最新SEC文件有相关信息，公司无义务更新前瞻性陈述 [3] - 发言可能包含非GAAP财务指标，可在公司网站找到与GAAP指标的对账信息 [4] - 发言讨论产品临床试验进展，不用于医疗决策或暗示产品对未获批用途安全有效，产品完整处方信息可在公司网站获取 [5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 除了针对医生，公司是否计划针对患者，让患者主动寻求Tyvaso治疗？以及皮下注射Remodulin的试验与Sandoz和Liquidia合作，最早2022年年中开始，是否意味着Liquidia在试验结束前不能推出产品？ - 公司总裁Michael Benkowitz表示，对于PH - ILD的推出，预计到明年年底使用Tyvaso的患者数量将大致翻倍，目前推出的前三四周转诊活动情况良好，已有患者开始使用Tyvaso 公司自去年夏天开始与新治疗医生建立关系并进行疾病教育，现在可以更公开地谈论Tyvaso的好处和如何让患者开始使用 公司有多个患者参与和教育工作正在进行，但需遵循FDA指南和其他限制 [30][33][36] 问题2: 假设年底获批，公司将如何商业化Tyvaso溶液和Tyvaso DPI？ - Michael Benkowitz称，公司认为DPI为患者提供了更方便的给药方式，但公司的目标是为患者提供多种选择 预计大部分患者会转向干粉吸入器，但也会有患者因各种原因选择继续使用雾化器，公司将继续支持这两种产品，预计干粉和雾化器的患者比例约为70 - 30 [39][40][41] 问题3: 自FREEDOM - EV研究批准并添加到标签后，Orenitram产品增长轨迹大幅增加，强生的Uptravi平均每季度增长约20%，公司如何看待Orenitram增加额外3000名患者的情况？ - Michael Benkowitz表示，公司对医生对EV数据的反应感到满意，患者趋势良好 2019年10月获得标签扩展，2020年受疫情影响增长受限，现在开始恢复与医生的沟通并看到增长回升 未来，公司将继续利用EV数据、“治疗到压力”的理念以及即将推出的每日一次剂型OreniPro来推动Orenitram的增长 [45][47][52] 问题4: 在考虑增加更多试验和扩大Tyvaso机会时，是否可以单独研究DPI在某些试验中的效果，还是必须从雾化版本开始并进行PK研究以显示等效性？ - 公司高级副总裁Leigh Peterson称，一旦Tyvaso获得新适应症批准和Tyvaso DPI获得PAH批准，DPI的其他适应症将自动获批 目前不确定是否单独研究DPI，因为要考虑供应、易用性和患者偏好等因素 已对Tyvaso DPI在不同适应症中的人体因素进行了研究，但有些患者可能更喜欢雾化形式 TETON试验已在进行中，将使用Tyvaso进行招募 [57][58][59]