ziftomenib药物相关情况 - 公司认为ziftomenib有潜力治疗约35%的急性髓系白血病，KMT2A重排白血病在所有年龄段急性白血病中约占10%，在婴儿白血病中占比为70 - 80%[58] - 截至2020年11月2日，KOMET - 001试验已招募12名复发或难治性AML患者，其中10人可评估安全性和耐受性，8人可评估疗效，8名疗效可评估患者中有6人有临床或生物学活性[61] - KOMET - 001试验的Phase 1b扩展队列分为200mg低剂量组和600mg高剂量组，预计每组招募12名可评估患者，选定队列最多可招募30名患者[63] - 公司预计在2022年下半年确定ziftomenib的RP2D并公布顶线数据[65] tipifarnib药物相关情况 - tipifarnib此前已在超5000名癌症患者中进行研究[67] - 2021年2月24日，tipifarnib获FDA突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后疾病进展、变异等位基因频率≥20%的复发或转移性HRAS突变头颈部鳞状细胞癌患者[71] - KURRENT - HN试验预计招募约40名头颈部鳞状细胞癌患者进入两个生物标志物定义队列[73] - 公司计划在2022年第三季度启动tipifarnib与osimertinib联合用于初治局部晚期/转移性EGFR突变非小细胞肺癌的KURRENT - LUNG 1期临床试验[74] KO - 2806药物相关情况 - 2021年6月，公司提名开发候选药物KO - 2806并推进其进行IND启用研究[75] - 公司预计2022年第四季度提交KO - 2806的研究性新药申请（IND）[76] 财务数据关键指标变化 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4.503亿美元[77] - 2022年2月，公司与SVB Securities LLC等签订普通股销售协议，可酌情出售最高1.5亿美元的普通股，目前尚未出售[77] - 2022年第二季度研发费用为2425.8万美元，较2021年同期增加318.4万美元；上半年研发费用为4517.1万美元，较2021年同期增加377.3万美元[85] - 2022年第二季度行政及管理费用为1107.5万美元，较2021年同期减少149.8万美元；上半年行政及管理费用为2294.4万美元，较2021年同期减少20.1万美元[85] - 2022年第二季度其他收入（支出）净额为56.4万美元，较2021年同期增加58万美元；上半年其他收入（支出）净额为89.3万美元，较2021年同期增加70.7万美元[85] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损5.002亿美元[95] - 公司目前尚未从产品销售中获得任何收入，也没有获批产品[77] - 基于当前计划，公司现有现金、现金等价物和短期投资足以支持到2024年的运营费用和资本支出需求[96] - 公司预计未来需大量额外资金，可能通过股票发行、债务融资等方式筹集[97] - 2022年上半年经营活动净现金使用量为62522000美元，2021年同期为56591000美元，增加了5931000美元[98] - 2022年上半年投资活动净现金流入为8135000美元，2021年同期净现金使用量为223441000美元，变化为231576000美元[98] - 2022年上半年融资活动净现金流入为2972000美元，2021年同期净现金使用量为6487000美元，变化为9459000美元[98] - 2022年上半年经营活动净现金使用量增加主要因预付费用和其他流动资产增加300万美元、应付账款和应计费用增加290万美元、净亏损增加280万美元，部分被非现金股份支付费用增加210万美元抵消[98][99] - 2022年上半年投资活动净现金流入主要因有价证券到期，2021年同期净现金使用主要因购买有价证券[99] - 2022年上半年融资活动净现金流入源于股权计划发行股票所得300万美元，2021年同期净现金使用包括偿还定期贷款790万美元，被股权计划发行股票所得140万美元抵消[100] 公司其他相关情况 - 公司的许可协议可在180天内书面通知取消，若达到监管和商业里程碑，可能需支付高达约8000万美元的里程碑付款及销售特许权使用费[103] - 公司认为2022年6月30日利率若有10.0%的变化，不会对投资组合公允价值产生重大影响[107] - 通货膨胀通常会增加公司临床试验成本，但在报告期内未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[108] - 公司关键会计政策和估计与2021财年年度报告相比无重大变化[105]