产品治疗潜力及市场情况 - 公司认为ziftomenib有潜力治疗约35%的急性髓系白血病，KMT2A重排白血病在所有年龄段急性白血病中约占10%，在婴儿白血病中占比为70 - 80%[63] KOMET - 001试验进展 - 截至2020年11月2日，KOMET - 001试验已招募12名复发或难治性AML患者，10人可评估安全性和耐受性，8人可评估疗效，8人中6人有临床或生物活性[66] - KOMET - 001试验的Phase 1b扩展队列每个队列预计招募12名可评估患者，选定队列最多可招募30名患者[68] - 截至2022年8月2日数据，KOMET - 001试验的abstract包括Phase 1a剂量递增部分的30名AML患者和Phase 1b部分的24名NPM1突变或KMT2A重排AML患者[72] - 公司预计在2023年上半年启动KOMET - 001的Phase 2注册导向部分[73] tipifarnib相关情况 - tipifarnib此前已在超5000名癌症患者中研究过[76] - 2021年2月24日，tipifarnib获FDA突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后疾病进展、变异等位基因频率≥20%的复发或转移性HRAS突变HNSCC患者[79] KURRENT - HN试验计划 - 公司预计招募约40名HNSCC患者进入KURRENT - HN试验的两个生物标志物定义队列[82] 公司产品权利及推进策略 - 公司拥有全球所有项目和候选产品的商业权利[62] - 公司计划通过内部开发和战略合作伙伴关系推进候选产品，同时保留重大开发和商业权利[62] 公司财务状况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为4.278亿美元[86] - 截至2022年9月30日，公司累计亏损5.357亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4.278亿美元[108][109] 公司融资情况 - 2022年2月，公司与SVB Securities LLC等签订普通股销售协议，可出售总价高达1.5亿美元的普通股，目前尚未出售[86] - 2022年11月2日，公司签订贷款和担保协议，借款1000万美元，在特定情况下可再借最多1.15亿美元[87] - 2022年11月2日，公司与Bristol - Myers Squibb Company签订证券购买协议，BMS将以每股约18.25美元的价格购买1370171股普通股，总收益约2500万美元[88] - 公司与BMS达成证券购买协议，BMS将以每股约18.25美元价格购买1370171股普通股，总收益约2500万美元[106] - 公司ATM融资安排下可出售最高1.5亿美元普通股，但尚未出售[107] 公司费用及收入变化 - 2022年第三季度，研发费用为2497.3万美元，较2021年同期增加260.6万美元；一般及行政费用为1162.1万美元，较2021年同期增加31.1万美元；其他收入（支出）净额为109万美元，较2021年同期增加77.9万美元[95] - 2022年前九个月，研发费用为7014.4万美元，较2021年同期增加637.9万美元；一般及行政费用为3456.5万美元，较2021年同期增加11万美元；其他收入（支出）净额为198.3万美元，较2021年同期增加148.6万美元[95] 产品研发成本变化 - 2022年第三季度，Ziftomenib相关研发成本为614.6万美元，较2021年同期减少25.3万美元；Tipifarnib相关研发成本为490.6万美元，较2021年同期减少210.1万美元[96] - 2022年前九个月，Ziftomenib相关研发成本为1750.3万美元，较2021年同期增加304.2万美元；Tipifarnib相关研发成本为1499.9万美元，较2021年同期减少973万美元[100] 公司临床试验及新药申请计划 - 公司已启动Tipifarnib与Osimertinib联合治疗的1期临床试验，预计2022年第四季度给首位患者用药[84] - 公司预计2022年第四季度为候选药物KO - 2806提交研究性新药申请[85] 公司现金流量情况 - 2022年前九个月，公司经营活动净现金使用量为8353.2万美元，较2021年增加234.7万美元[112] - 2022年前九个月，公司投资活动净现金流入7994.5万美元，2021年为净现金流出2.00896亿美元[112] - 2022年前九个月，公司融资活动净现金流入385.2万美元，2021年为净现金流出422.9万美元[112] 公司贷款费用情况 - 公司若在贷款协议日期三周年前提前还款，需支付提前还款金额1.50%的费用[105] - 公司需支付12.5万美元的贷款安排费，后续借款还需支付借款金额0.50%的费用[105] - 公司贷款协议期末费用为151.25万美元（首批贷款最高金额的6.05%）或实际贷款本金总额的6.05%中的较高者[105] 公司里程碑付款及特许权使用费情况 - 公司预计若监管和商业里程碑达成，需支付最高约8000万美元的里程碑付款及销售特许权使用费[118]