公司业务基本情况 - 公司为临床阶段生物技术公司，无获批商业销售产品，未从产品销售获得实质收入[215] 产品开发风险 - 产品候选药物治疗疾病的潜力若未实现，公司技术和开发项目价值可能大幅降低[217] - 产品开发项目基于新技术，开发和商业化途径更复杂、漫长且不确定性增加[219] - 无FDA批准的用于特定疾病的同种异体、细胞疗法，可能使公司产品候选药物获批复杂化和延迟[221] - 产品候选药物代表新疗法类别，市场接受度取决于临床安全性、有效性等多因素[231] - 公司临床研究可能因多种原因延迟或终止，导致开发成本增加和营销批准受阻[297] 人才相关风险 - 公司未来成功在很大程度上取决于科学和管理团队成员，人才流失或招聘困难可能影响业务[224] 产品生产供应风险 - 公司依赖有限的骨髓捐赠者和生物生长培养基供应，可能影响产品候选药物生产[228] - 公司依赖第三方供应产品候选药物所需物资，第三方问题可能导致供应中断和成本增加[304] - 公司依赖第三方提供制造产品候选药物的服务和原材料，第三方表现不佳可能影响制造和交付[305] - 使用第三方制造商可能导致产品供应不足，存在监管合规、协议违约等风险[308] - 第三方制造商若不遵守法规，公司将承担责任，可能面临多种处罚[309] - 依赖第三方制造商及其供应商，会面临供应中断、价格波动等风险[310] 产品安全风险 - 产品候选药物源自人类骨髓，有疾病传播风险，可能引发索赔、诉讼等不利影响[232] 设施相关风险 - 公司加工和存储设施及临床制造设施面临自然灾害等风险，可能影响业务和财务状况[234] 伦理及公众认知风险 - 干细胞疗法或人体组织使用的伦理等问题可能影响公司产品公众认知和监管批准[235] 融资及财务数据 - 自2015年以来公司通过出售股权证券筹集约7660万美元，其中2021年12月3日私募融资2050万美元，2021年2月12日和3月15日IPO分别融资2660万和250万美元[242] - 截至2021年12月31日，公司有3500万美元现金及现金等价物和短期投资[242] - 截至2020年12月31日公司有50万美元债务，2021年3月4日PPP贷款0.3万美元被豁免，剩余0.2万美元已还清[242] - 2021年和2020年12月31日，公司累计亏损分别约为4390万和2690万美元[246] - 2021年12月，公司通过出售股权证券筹集约2050万美元[370] 市场竞争风险 - 公司在产品销售上与其他公司竞争，在阿尔茨海默病治疗领域可能有数十或数百家公司寻求商业化治疗方法[238] - 公司在细胞治疗领域面临来自学术机构和政府机构的竞争，许多竞争对手拥有更多资源和能力[239] - 公司预计行业竞争将加剧，竞争对手可能开发出使公司产品失去竞争力或过时的产品[240] 流动性及资本挑战 - 公司面临流动性和获取资本的挑战，预计销售、研发和管理成本将增加，需要额外资本来支持运营[241] 外部事件影响 - 新冠疫情影响公司巴哈马注册试验业务，可能对公司业务、运营结果、财务状况和流动性产生不利影响[244] - 全球不利条件，包括宏观经济不确定性，可能对公司财务结果产生负面影响[245] 专利及知识产权风险 - 生物技术和制药行业专利诉讼多，公司产品候选可能引发侵权索赔[263] - 若Lomecel - B MSCs获FDA批准，第三方可能提起专利侵权诉讼[264] - 若无法获得第三方专利必要许可，公司产品商业化能力可能受损或延迟[266] - 若侵权索赔成功，公司可能需支付高额赔偿、获取许可、支付特许权使用费或重新设计产品[267] - 公司可能参与保护或执行专利的诉讼，费用高昂且耗时[268] - 美国专利法变化可能削弱公司获取和执行专利的能力，增加不确定性和成本[280] - 公司产品候选药物获得专利期限延长存在不确定性，无法获得或期限不足可能导致收入减少[285] - 公司可能无法在全球保护知识产权，外国法律保护程度低且执法难[286] 行业研发情况 - 生物制药行业为开发阿尔茨海默病新药投入数十亿美元，仅一款药物获批[300] 运营持续风险 - 若无法成功开发和商业化产品候选药物并获得监管批准，公司可能无法获得足够收入维持运营[293] 产品获批后风险 - 即使产品候选药物获得监管批准，也可能面临使用限制、后续审查及额外要求[294] 临床试验合作风险 - 公司依赖研究机构进行临床试验，若无法维持合作可能影响试验进行和成本[301] 生产规模扩大风险 - 扩大生产需开发更大设施或外包生产，可能影响临床试验完成及产品商业化[306] 产品分销风险 - 产品获批后依赖第三方分销，不遵守运输和分销程序会增加成本并影响供应[307] - 依赖第三方分销商销售产品，存在缺乏控制、合作终止等风险[313] 产品报销风险 - 产品商业化依赖政府和第三方支付方报销，获得报销可能困难，且面临成本控制挑战[314] - 在部分国家，产品定价和报销受政府控制，定价谈判可能需6 - 12个月或更久[315] 合作开发风险 - 与第三方合作开发和商业化产品，合作失败可能导致产品开发和销售延迟[318] 收购及战略伙伴关系风险 - 进行收购或战略伙伴关系可能增加资本需求、稀释股权、承担债务等[321] 监管审批风险 - 美国FDA、日本PMDA等监管机构对境外临床试验数据的接受有条件限制，若不接受需额外试验，会增加成本和时间并延误业务计划[330] - 一个司法管辖区的产品监管批准不保证其他地区也能获批，一个地区获批失败或延迟可能影响其他地区[331] - 若公司产品获批后被发现不当推广非标签用途，可能面临重大责任[333] - 若FDA要求产品候选药物配套诊断测试获批，未获批或获批延迟将影响产品商业化和创收能力[335] - 公司产品候选药物申请FDA加速审查计划可能面临困难，若不适用会增加审批时间和成本[339] - Lomecel - B治疗HLHS获FDA罕见儿科疾病和孤儿药指定，但不保证获优先审查凭证和七年市场独占权[343] 法规政策影响 - 自2010年ACA法案颁布后，美国有多项立法变化，包括医保支付减少2%至2029年[346] - 若“重建更好法案”颁布，将对药品定价、覆盖和报销产生重大变化，如每年选100种品牌药谈判价格[347] - 美国立法和监管提案可能扩大产品获批后要求，限制销售和推广活动[351] - 公司与医疗专业人员等的关系受联邦和州医疗欺诈和滥用等法律约束，可能面临多种风险[352] - 公司确保业务安排符合医疗法规需持续投入大量成本，违规将面临重大处罚[355] - 自2022年起，公司需按联邦《医师支付阳光法案》向CMS报告相关支付和投资信息[356] - FDA等政府机构资金不足、政府停摆或公共卫生紧急事件会影响公司业务[357][358] - 公司若违反环境、健康和安全法规，可能面临罚款或承担高额成本[359][361] - 动物测试限制可能影响或延迟公司研发活动[362] - 公司业务受美国《反海外腐败法》等法规约束，违规将面临制裁[364] - 公司产品和技术受进出口管制等法规影响，违规会损害国际销售和收入[365] - 加利福尼亚州《消费者隐私法案》2020年1月1日生效，可能增加公司合规成本和潜在责任[354] 股票相关风险 - 公司A类普通股价格波动大，投资者可能损失部分或全部投资[366] - 公司未来筹集资金能力可能受限，证券发行或稀释股东权益[369] - 公司目前公众流通股市值约3000万美元，使用S - 3表格架上注册声明进行证券发售时，12个月内累计发售证券市值上限为公众流通股市值的三分之一[370] - 纳斯达克规定，发行或潜在发行普通股（或可转换为普通股的证券），若与公司高管、董事和大股东的销售合计达到发行前已发行普通股的20%或以上，且发行价格低于最低价格，则需获得股东批准[372] - 公司普通股在纳斯达克资本市场上市，但无法保证能维持该上市状态[371] - 公司发行的认股权证在未来融资中可能触发行权价格向下调整，行权将导致股权稀释[374] - 证券或行业分析师不发布研究报告、发布不利或误导性报告，或停止对公司的覆盖，可能导致公司股价和交易量下降[378] - 公司季度经营业绩可能大幅波动或低于投资者和分析师预期，导致股价波动或下跌[379] 新兴成长公司相关 - 公司作为新兴成长公司，持续时间至最早发生的以下事件为止：财年最后一天年收入超10.7亿美元；符合“大型加速申报公司”标准，非关联方持有的股权证券至少7亿美元；在过去三年发行超10亿美元的不可转换债务证券；首次公开募股五周年后的财年最后一天[386] - 新兴成长公司可享受多项报告要求豁免，如仅提供两年经审计财务报表、无需遵守萨班斯 - 奥克斯利法案第404条的审计师鉴证要求等[383][384] 财务报表可比性风险 - 公司选择利用新或修订会计准则的延长过渡期，财务报表可能与其他上市公司无可比性[387] 上市公司合规风险 - 作为上市公司需遵守多项法规，会产生合规成本，分散管理层注意力，或需增加人员和费用[388] 股东回报情况 - 公司目前不打算支付A类普通股股息，股东回报依赖股票增值[394] 法律限制业务合并 - 特拉华州法律禁止上市公司与持有15%投票权的股东进行业务合并，期限为三年[396] 商业化能力不足 - 公司从未商业化产品候选物，缺乏相关专业知识、人员和资源，需依赖合作伙伴或自行建立销售和营销组织[402] 组织管理风险 - 公司未来发展需增长组织规模，管理增长可能面临困难，影响财务表现和产品商业化[404] 第三方服务管理风险 - 公司目前和未来很大程度依赖第三方提供服务，若管理不善或服务质量受影响，可能导致临床试验延误或终止[405] 系统风险 - 公司内部计算机系统或第三方系统可能出现故障或安全漏洞，导致成本增加、收入损失和业务中断[408] 税收风险 - 公司2021年开始产生净运营亏损结转（NOLs），可能因期限限制或税法规定无法用于抵消未来所得税负债[410] - 根据税法，若公司发生“所有权变更”（5%股东累计变更超50个百分点），使用NOLs和其他税收属性的能力可能受限[411] 国际业务风险 - 公司计划在美国以外（包括日本）寻求产品候选药物的监管批准[412] - 若获得必要批准，公司开展国际业务将面临额外风险[412] - 国际业务面临的风险包括不同的监管要求和报销制度[412] - 国际业务面临的风险包括关税、贸易壁垒、价格和汇率管制等意外变化[412] - 国际业务面临的风险包括特定外国经济体和市场的经济疲软（含通胀）或政治不稳定[412] - 国际业务相关风险可能对公司实现或维持盈利运营的能力产生重大不利影响[413] 投票权情况 - 截至2021年12月31日，两位B类普通股持有人拥有公司A类和B类普通股约93%的合并投票权[380] 美国专利法变化 - 2011年9月《莱希 - 史密斯美国发明法案》生效，2013年3月美国过渡到“先发明先申请”系统[277] 美国专利有效期 - 美国专利自然有效期一般为自最早非临时申请日起20年，可申请最多5年的专利期限恢复[283][284] 危险材料责任风险 - 公司业务使用危险材料，可能面临环境和其他责任，且保险覆盖有限[303]