财务数据和关键指标变化 - 2021年第四季度营收为0.2百万美元，2020年同期为1.2百万美元，主要因临床试验收入和赠款收入减少 [32] - 2021年全年营收为1.3百万美元，2020年为5.6百万美元，临床试验收入和赠款收入均同比下降 [34] - 2021年第四季度研发费用为1.7百万美元，2020年同期为1.2百万美元，全年为7.1百万美元，2020年为2.7百万美元，主要因不可报销的研发费用增加 [35][36] - 2021年第四季度一般及行政费用为2.3百万美元，2020年同期为0.7百万美元，全年为10.7百万美元，2020年为2.7百万美元，主要因薪酬、保险和专业费用增加 [37][38] - 2021年第四季度净亏损为4.1百万美元，2020年同期为1.4百万美元，全年为17百万美元，2020年为3.7百万美元，每股净亏损分别为0.20美元和0.08美元（第四季度）、0.90美元和0.23美元（全年） [39] - 截至2021年12月31日，现金及短期投资为35百万美元，2020年为0.8百万美元，增长源于首次公开募股和私募配售 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 阿尔茨海默病项目 - 已启动2a期试验，2月24日治疗了首位患者，试验为双盲、随机、安慰剂对照设计，目标入组48名轻度阿尔茨海默病患者，计划激活12个临床站点 [16][17] - 1期研究结果已提交同行评审期刊，预计2022年上半年接受并发表 [18] 左心发育不全综合征（HLHS）项目 - 1期开放标签安全性研究达到主要终点，10名婴儿在II期手术后2 - 3.5年存活且无需移植，结果已提交同行评审期刊，预计2022年接受并发表 [20][21] - 3期ELPIS II试验于2021年7月开始招募，7个临床站点均已开放，目标入组38名婴儿，预计2023年完成招募，部分由美国国立卫生研究院资助 [21] - 2021年第四季度，Lomecel - B获得美国FDA的罕见儿科疾病和孤儿药指定 [22] 衰老虚弱研究项目 - 日本2期衰老虚弱试验计划于2022年上半年启动，由临床合作伙伴进行 [24] - 1/2期HERA衰老虚弱试验结果预计2022年上半年公布 [25] - 2021年秋季公布的2b期试验显示，部分高剂量组患者步行距离有显著增加，试验设计已发表，结果预计2022年提交同行评审期刊 [26][27] 急性呼吸窘迫综合征项目 - 针对COVID - 19感染导致的急性呼吸窘迫综合征的1期试验继续在美国3个参与中心筛选受试者，预计招募持续到2022年 [28] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发用于慢性衰老相关疾病和其他危及生命疾病的活细胞疗法 [6] - 2022年公司预计实现多个重要里程碑，财务和运营上准备好执行计划 [10] - 公司计划评估1/2期HERA研究结果，并结合2b期试验结果规划美国虚弱研究项目下一步 [28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年是公司取得巨大进展的一年，团队在多个方面取得进步，包括公布三项临床研究数据、推进Lomecel - B进入多个2期试验、获得监管里程碑等 [6][7][8] - 目前融资环境对生物技术公司具有挑战性，但公司通过私募配售增强了资产负债表，现有现金和短期投资预计可满足到2024年的费用和资本需求 [10][45] 其他重要信息 - 2021年公司新增四名董事和战略合作与科学事务高级副总裁Dan Gainesville，最近加入董事会的是经验丰富的生物技术高管Todd Girolamo [29] 问答环节所有提问和回答 问题: 公司进行2050万美元私募配售的决策原因 - 当时董事会和管理层考虑了融资选项，公司在完成首次公开募股九个月后虽有较强资产负债表，但融资环境难以预测，为确保有多年现金储备并避免在不确定条件下融资，选择了该金额 [45] 问题: FDA授予的孤儿药和罕见儿科疾病指定有哪些具体优势 - 孤儿药指定可使公司在药物开发过程中与FDA早期互动，潜在好处包括七年营销排他权、联邦税收抵免、免除生产者费用、有资格竞争研究赠款以及获得FDA监管协助和指导等 [49][50] - 罕见儿科疾病指定的主要潜在好处是有资格获得优先审评券，该券可转让和出售，可能为公司带来可观收入 [51][52] 问题: 目前融资后的现金储备是否足以支持正在进行的两项2期试验获得顶线数据 - 答案部分取决于临床试验的入组速度和现金管理，公司目标是在2022年和2023年实现多个里程碑，理想情况下在需要额外融资时处于更有利地位 [53] 问题: 阿尔茨海默病2a期试验的时间预期 - 目前过早给出具体时间，公司希望今年完成2a期试验入组，以便明年获得数据，但需看所有中心开放后的入组率 [55]