公司药物研发技术与临床试验总体情况 - 公司有三条核心技术，6个候选药物中有3个在临床试验中显示人类活性，处于1B/2期或2期临床试验，自成立以来药物共参与11项临床试验[67] 临床试验数量与“同情用药”情况 - 2021年有4项活跃临床试验，2022年增加到6项，2021 - 2023年有7次“同情用药”使用安那霉素和WP1066[75] 安那霉素联合治疗临床前数据 - 安那霉素联合阿糖胞苷治疗AML的临床前数据显示，与单用安那霉素相比活性提高68%，单药试验中最高剂量组活性达80%[78] 安那霉素治疗安全性数据 - 截至2023年9月，有独立评估覆盖62名接受安那霉素治疗的受试者，无心脏毒性证据，66名受试者中有50名治疗剂量超过FDA终身最大蒽环类药物限制550 mg/m²，1名受试者接受3420 mg/m²治疗无心脏毒性[81] 安那霉素联合治疗1B/2期临床试验1B阶段情况 - 安那霉素联合阿糖胞苷治疗AML的1B/2期临床试验1B阶段第一队列，3名受试者接受治疗，安那霉素剂量190 mg/m²，1名受试者达到持续约8个月的完全缓解[84][85] - 该试验1B阶段第二队列，4名受试者接受治疗，安那霉素剂量230 mg/m²，1名受试者因严重不良事件被替换，1名受试者达到完全缓解并持续约3个月[86] - 该试验1B阶段总完全缓解率为33%（n = 6），完全缓解被认为是持久的，受试者中位年龄为66岁[87] WP1066临床试验计划 - 预计2024年上半年开展至多两项WP1066治疗GBM和其他脑肿瘤的外部资助1B/2期临床试验[77] 2022 - 2023年临床试验申请与招募情况 - 2022 - 2023年，公司或独立研究人员在美国和欧洲提交申请、开始招募或正在招募6项内部或外部资助的临床试验[78] WP1122研发进展 - 公司已为WP1122确定推荐2期剂量，可能有助于未来外部资助的肿瘤学和病毒学试验[74] MB - 106试验情况 - 公司在MB - 106试验的2期部分已招募、治疗和评估3名受试者，计划最多治疗21名，可能额外招募3名，预计2024年初完成招募[88][89] - MB - 106试验两个阶段到目前为止的总完全缓解（CR）率为38%（n = 8），最早的2例CR已显示出持久性[90] MB - 107试验情况 - 2023年9月21日，公司宣布MB - 107美国1B/2期临床试验2期部分完成入组，截至11月6日，2期多数受试者存活，总体生存数据暂无[94] - MB - 107试验中，所有受试者1个月或更长时间无进展生存率为100%，2个月或更长为59%，3个月或更长为25%等，总体无进展生存期中位数为2.2个月[94] - MB - 107试验1B期受试者接受210 - 390 mg/m²治疗，2期最初3名受试者探索性推荐剂量为360 mg/m²，最终推荐剂量为330 mg/m²，有14名受试者接受该剂量治疗[95] WP1066其他进展 - 公司继续与两家美国学术机构和一家外国学术机构就WP1066治疗胶质母细胞瘤和/或小儿脑肿瘤的外部资助试验进行讨论，预计今年下半年与西北大学敲定协议并向FDA提交申请[98] - 公司预计在2023年底或2024年初宣布WP1066静脉制剂的进展[99] WP1122临床试验报告与开发计划 - 公司于2023年10月下旬提交了WP1122的MB - 301临床试验最终临床研究报告，并继续探索外部资金以进一步开发该产品组合[100] 知识产权协议情况 - 2023年3月，公司与WPD终止 sublicense协议，支付70万美元现金并发行价值80万美元的普通股，获得此前分许可给WPD的部分知识产权权利[107] 波兰安那霉素试验情况 - 波兰一项外部资助的Annamycin 1B/2期试验已开始1B期受试者入组和治疗，首批队列3名受试者每周接受35 mg/m²治疗，两个周期后两名受试者均出现疾病进展[103] 研发费用变化情况 - 2023年第三季度研发费用为330万美元，2022年同期为600万美元，减少270万美元[110] - 2023年前三季度研发费用为1290万美元，2022年同期为1480万美元，减少190万美元[114] 一般及行政费用变化情况 - 2023年第三季度一般及行政费用为260万美元，2022年同期为310万美元，减少50万美元[111] - 2023年前三季度一般及行政费用为780万美元，2022年同期为870万美元，减少90万美元[115] 认股权证负债公允价值变动收益情况 - 2023年第三季度认股权证负债公允价值变动收益为0.1万美元，2022年同期为40万美元[112] - 2023年前三季度认股权证负债公允价值变动收益为8万美元，2022年同期为120万美元[116] 净利息收入变化情况 - 2023年前三季度净利息收入较2022年同期增加约100万美元[118] 经营活动现金使用情况 - 2023年前三季度经营活动使用现金1870万美元，较2022年同期减少170万美元[120] 融资活动现金情况 - 2023年前三季度通过融资活动获得现金18.6万美元，2022年同期使用现金2.3万美元[119] 公司现金支持运营情况 - 2023年9月30日公司现有现金及现金等价物预计可支持运营至2024年第三季度[122]