财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度末现金约2500万美元，资产负债表无债务，认股权证几乎无悬而未决情况，按当前烧钱速度，现金可维持到2024年第三季度，自2021年上次重大股权融资以来一直如此 [90] - 公司流通股近3000万股 [90] 各条业务线数据和关键指标变化 急性髓系白血病（AML）业务线 - 已完成1期测试，正处于2期研究，对首批8名患者治疗数据显示，完成Annamycin给药的患者中有3例完全缓解，缓解率38%，这些患者此前平均接受过4种治疗 [2] - 12名接受Annamycin治疗的患者仍存活，1期队列数据显示总生存期达11个月且还在增加，进入2期试验患者自诊断起中位月数为20个月 [84] 软组织肉瘤（STS）业务线 - 美国临床试验2期组已完成患者招募，并公布部分初步数据，最佳剂量约为每平方米330毫克 [3] - 剂量低于每平方米330毫克的患者中位无进展生存期（PFS）为3.4个月，1期B组15名患者的中位总生存期（OS）已达11个月 [17] - 接受过一到两种先前治疗的患者中，反应率为78%，56%的患者达到三个月或更长的无进展生存期 [89] 各个市场数据和关键指标变化 文档未提及相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司致力于让Annamycin成为治疗AML和晚期STS等癌症的重要工具，为此前无法使用蒽环类药物的患者提供治疗机会 [6] - 计划为Annamycin建立关键审批途径，并尽快与市场沟通 [40] - 继续利用非稀释性机构资金进行临床开发，预计明年多个临床试验将受益于外部资金 [69] 行业竞争 - 目前AML治疗中，VEN - AZA组合能使37%的患者完全缓解，但对患者耐受性要求高，临床医生认为需要更好的治疗方案 [82] - 晚期STS治疗中，达卡巴嗪和曲贝替定是最佳替代疗法，但只能为约一半患者提供约三个月的无进展生存期，且对总生存期无明显改善 [66] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为蒽环类药物是治疗AML和晚期STS的重要工具，但现有蒽环类药物存在心脏毒性、组织器官分布和多药耐药机制等局限性，Annamycin有望解决这些问题 [75][79] - 目前数据虽初步且可能变化，但为后续发展奠定良好开端，未来几个季度会有更多数据公布，预计Annamycin能建立营销批准途径 [74][83] - 公司对Annamycin在AML和STS治疗中的前景充满信心，认为其有潜力成为数十亿美元的药物 [6] 其他重要信息 - Annamycin在AML和STS治疗中具有孤儿药和快速通道地位，专利保护至2040年，且经克利夫兰诊所独立心脏病专家验证为100%无心脏毒性 [67] - Annamycin比目前批准的蒽环类药物对患者副作用小，脱发患者比例低于10%，而阿霉素治疗患者脱发比例达65%以上，且在大多数肿瘤模型中比阿霉素更有效，能避免多药耐药机制 [68] - 公司研究表明Annamycin与阿糖胞苷联合治疗AML有协同作用，且在肺部的积累能力比阿霉素高30倍，适合晚期STS治疗 [70] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: STS - LM数据集与一周前更新相比是否有新数据？ - 回答：有新数据，现在有更新的PFS、OS以及此前未阐明的细分数据，从幻灯片19和新闻稿中的图表可看出，针对接受二线和三线治疗患者，在确定的剂量下有更好的数据 [8][10] 问题2: 确定CR率的统计依据是什么？ - 回答：在2期研究中，为呈现有记录数据且严格遵循方案的患者情况，只统计完成治疗的患者；在关键的3期试验中，将采用更广泛的意向性治疗分析 [87] 问题3: AML和STS - LM关键试验预计招募多少患者？ - 回答：AML一线治疗针对老年和身体不适患者进行单臂研究，约需100名患者获得加速批准，后续确证性试验为传统随机试验，约需300名患者；STS关键试验计划尚未最终确定，预计需数百名患者 [11][97] 问题4: 曲贝替定获批前的总生存期是多少？ - 回答：相关论文主要关注PFS数据，未深入探讨OS数据，公司对目前获得的中位OS数据感到兴奋 [102] 问题5: 明年可能选择的其他适应症有哪些，蒽环类药物在这些适应症中的PFS和OS情况如何？ - 回答：无法推测人类PFS和OS影响，但在三阴性乳腺癌肺转移、肾细胞癌肺转移、胰腺癌尤其是胰腺癌肝转移等适应症中有令人信服的数据，胰腺癌研究可能最受关注 [106] 问题6: Annamycin在STS试验中剂量需控制在每平方米330毫克或更低，而在AML试验中剂量更高的原因是什么？ - 回答：在STS治疗中，高剂量会导致血小板减少等不良反应，影响持续治疗，而低剂量有相似活性，所以选择在治疗窗口中心剂量；在AML治疗中，骨髓是癌症所在，高剂量虽有毒性但也是疗效所在，所以剂量更高 [104][105] 问题7: 能否排除AML中阿糖胞苷、SAA、SAE以及中风患者对CR率分析的影响，分母是否应为10？ - 回答：在2期研究中，为呈现严格遵循方案且有记录数据的患者情况，只统计完成治疗的患者；在关键的3期试验中，将采用更广泛的意向性治疗分析 [87] 问题8: AML和STS - LM关键研究的成本是多少？ - 回答：AML关键研究（2、3期）约需1800万美元，包括药物费用；STS关键研究可能获得外部资金，2B期启动成本估计低于500万美元，不包括关键人群，整体成本与AML关键试验相差不大 [49][53][58] 问题9: 产品1066和1112在寻找资金或开展调查性赞助试验方面进展如何？ - 回答：美国各地研究人员认识到1066在脑肿瘤尤其是儿科脑肿瘤治疗中的潜力，正在努力开发1066的静脉注射制剂，研究人员表示有静脉注射制剂后将改用该制剂；西北大学关于1066联合放疗治疗GBM的试验已在clinicaltrials.gov上列出；1112项目目前主要依靠美国政府病毒学研究资助，进展缓慢且具有高度投机性 [100][101][27]