疾病市场情况 - 美国非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）约影响25%的人口，其中约25%会从NAFLD发展为非酒精性脂肪性肝炎（NASH），NASH在美国的患病率约为2000万人，占成年人口的5% - 6%[79] 临床试验患者招募情况 - 公司在NASH的2期临床试验中招募了125名患者，在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的2期临床试验中招募了116名患者，resmetirom在多个1期试验中共研究了超300名受试者[80][82] - MAESTRO - NAFLD - 1研究超额完成招募目标，共招募约1300名患者，2022年1月公司宣布该研究双盲部分达到主要和次要终点[81] - MAESTRO - NASH试验预计共招募约2000名患者，其中包括高达15%的高风险F1纤维化阶段NASH患者[84] - 公司计划在未来几个月启动MAESTRO - NASH Outcomes研究，约700名早期NASH肝硬化患者参与[90] 临床试验结果情况 - 2022年1月，969名患者参与的MAESTRO - NAFLD - 1安全性研究达到某些主要和关键次要终点，resmetirom耐受性良好，与安慰剂相比显著降低肝脏脂肪、低密度脂蛋白胆固醇（LDL - c）和其他致动脉粥样硬化脂质[86] - 2022年5月，MAESTRO - NAFLD - 1安全性研究中，resmetirom 80mg和100mg双盲组相对于安慰剂降低了丙氨酸氨基转移酶（ALT）（p = 0.002；<0.0001），ALT升高≥3倍正常上限在resmetirom 80mg组为0.61%，100mg组为0.31%，安慰剂组为1.6%[87] - 治疗中出现的≥3级严重不良事件在resmetirom 80mg组为7.6%，100mg组为9.0%，安慰剂组为9.1%；因不良事件退出的比例在80mg组为2.4%，100mg组为2.8%，安慰剂组为1.3%[88] 公司贷款情况 - 公司获得2.5亿美元定期贷款安排，贷款协议签订时提取5000万美元，达到里程碑可再提取1.25亿美元，经批准还可提取7500万美元，贷款利率最低7.45%，初始利率7.95%，贷款2026年5月到期，达到里程碑可延期1年[91][92] 公司费用预计情况 - 公司研发费用和一般及行政费用预计未来会增加[96][98] 2022年第一季度财务数据关键指标变化 - 2022年第一季度研发费用为4792.9万美元，较2021年同期的4577万美元增加215.9万美元，增幅5%[101] - 2022年第一季度一般及行政费用为965.8万美元，较2021年同期的720.9万美元增加244.9万美元，增幅34%[101] - 2022年第一季度利息收入为6.9万美元，较2021年同期的16万美元减少9.1万美元，降幅57%[101] - 2022年第一季度其他收入为0，较2021年同期的27.3万美元减少27.3万美元，降幅100%[101] - 2022年第一季度总运营费用为5751.8万美元，较2021年同期的5254.6万美元增加497.2万美元，增幅9%[101] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券总计2.2亿美元，较2021年12月31日的2.703亿美元减少[107] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为4991.3万美元，较2021年同期的4342.9万美元增加[110] - 2022年第一季度投资活动提供净现金5592.6万美元，而2021年同期使用净现金3346.4万美元[111] - 2022年第一季度融资活动提供净现金0，而2021年同期为6709.4万美元[112] 公司经营预期情况 - 公司预计短期内继续产生经营亏损，未来现金使用速度可能增加，但2022年3月31日的可用现金资源足以支持运营超过一年[109]