产品销售额与收入 - Translarna™在2023年第一季度实现净销售额1.151亿美元[231] - Emflaza®在2023年第一季度实现净销售额5460万美元[232] - 2023年第一季度，公司在美国、俄罗斯和巴西的净产品销售额分别为5460万美元、4460万美元和2590万美元[274] - 2023年第一季度，公司净产品收入为1.876亿美元，同比增长44%，主要由于Translarna和Emflaza的销售增长[298] - Translarna在2023年第一季度的净产品收入为1.151亿美元，同比增长45%，主要由于新患者的治疗和地理扩张[298] - Emflaza在2023年第一季度的净产品收入为5460万美元，同比增长12%，主要由于新患者的增加和高依从性[300] - 2023年第一季度，公司从Evrysdi获得的特许权使用费收入为3080万美元，同比增长63%[279] - 2023年第一季度，公司制造服务收入为200万美元，主要来自质粒DNA和AAV载体的生产[285] 产品审批与续期 - Translarna™的欧洲市场授权将于2023年8月5日到期，公司已提交续期申请[233] - Translarna™在美国的NDA申请被FDA拒绝，公司计划重新提交申请[239] - Upstaza™在欧洲和英国获得批准用于治疗AADC缺陷，公司计划在2023年第三季度提交美国BLA申请[240][243] - Evrysdi®在美国、欧洲、巴西和日本获得批准用于治疗SMA，并计划在2023年获得EMA的标签扩展批准[245] - 公司预计2023年第三季度提交Upstaza用于治疗AADC缺陷的BLA申请，并可能支付2000万美元的监管里程碑款项[265][267] - 公司预计Upstaza的BLA提交时间可能从2023年第二季度推迟至第三季度[341] 临床试验与研发进展 - PTC518用于治疗亨廷顿病的第二阶段研究正在进行，预计2023年第二季度获得中期数据[246] - Vatiquinone用于治疗线粒体疾病相关癫痫的2/3期试验已完成入组，预计2023年第二季度获得结果[248][249] - Utreloxastat用于治疗肌萎缩侧索硬化症的2期试验正在进行中[249] - 公司在2021年第三季度启动了sepiapterin的注册导向III期试验，主要终点为血液Phe水平的显著降低，预计2023年5月公布第二部分试验结果[250] - 公司已完成unesbulin在leiomyosarcoma（LMS）和diffuse intrinsic pontine glioma（DIPG）的I期试验，并计划在2023年第四季度启动DIPG的II/III期试验[251] - 公司已完成sepiapterin治疗PKU的III期临床试验入组，需支付3000万美元的开发里程碑款项，计划以每股44.9748美元的价格发行股票支付[339] 财务与资金状况 - 公司在2022年10月与Blackstone签订了高达9.5亿美元的信贷协议，包括3亿美元的初始贷款和1.5亿美元的延迟贷款[259] - 公司2026年到期的可转换票据总额为2.875亿美元，年利率为1.5%，净收益为2.793亿美元[260] - 截至2023年3月31日，公司累计亏损27.959亿美元，2023年第一季度净亏损1.39亿美元[262] - 公司预计2023年将支付5000万美元的开发和监管里程碑款项给前Censa股东[267] - 公司预计2023年将继续增加商业化、研发和监管提交相关的费用[263][265] - 公司与Roche和SMA基金会的合作中，截至2023年3月31日，已累计获得2.1亿美元的里程碑付款和2.037亿美元的销售分成[277] - 公司通过Royalty Purchase Agreement出售了42.933%的Evrysdi销售分成权，获得6.5亿美元，并保留了57.067%的分成权[280] - 2023年第一季度，公司研发费用为1.951亿美元，同比增长39%，主要由于代谢和基因治疗项目的投入增加[290] - 2023年第一季度，公司销售、一般和行政费用为8690万美元，同比增长19%，主要由于商业化努力和基础设施扩展[294] - 2023年第一季度，公司利息支出净额为2730万美元，同比增长16%，主要由于未来特许权使用费出售相关的负债利息[295] - 无形资产摊销费用为3940万美元，同比增长1590万美元，增幅68%[305] - 研发费用为1.951亿美元，同比增长5500万美元，增幅39%[306] - 销售、一般及行政费用为8690万美元，同比增长1360万美元，增幅19%[307] - 递延及或有对价公允价值变动为亏损240万美元，同比变化1410万美元，增幅超过100%[308] - 净利息费用为2730万美元，同比增长380万美元，增幅16%[310] - 其他收入为1000万美元，同比变化2180万美元，增幅超过100%[312] - 所得税费用为400万美元，同比减少90万美元，降幅18%[313] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为2.863亿美元[327] - 2023年第一季度净现金流出为2949万美元，同比减少6795万美元[328] - 公司预计未来将继续产生重大支出和运营亏损，并计划在2023年第三季度提交Upstaza的BLA申请[333] - 公司预计未来12个月的现金流足以支持运营支出和资本支出需求，包括2026年可转换票据、公开和私募股票发行、Blackstone信贷协议借款等资金来源[335] - 公司2026年可转换票据的年度现金利息支付总额为430万美元[338] - 公司预计2023年将向Censa前股东支付总计5000万美元的开发及监管里程碑款项[341] - 公司预计向Agilis前股东支付2000万美元的监管里程碑款项，用于Upstaza治疗AADC缺陷的BLA提交[341] - 公司从未实现盈利，未来可能需要通过股权发行、债务融资、合作等方式筹集资金以维持运营[344] 合作与商业化 - Tegsedi®和Waylivra™在拉丁美洲和加勒比地区通过合作协议进行商业化[244] - 公司计划通过授权或收购产品、候选产品或技术来扩展和多样化产品管线[266] 风险管理与内部控制 - 公司披露截至2023年3月31日，市场风险及管理方式无重大变化[346] - 公司管理层评估截至2023年3月31日的披露控制及程序有效[349] - 公司截至2023年3月31日的内部财务控制无重大变化[350]