财务数据和关键指标变化 - 公司第一季度总收入达到2.2亿美元，同比增长40%，创下历史新高 [5] - DMD特许经营收入为1.7亿美元，同比增长33% [5] - Evrysdi特许权使用费收入为3100万美元，主要来自新患者和之前接受过zolgensma和spinraza治疗的患者 [5] - 公司预计2023年总收入将在9.4亿至10亿美元之间，同比增长高达43% [6] - 非GAAP SG&A费用为7340万美元，现金及现金等价物和可交易证券总额为2.863亿美元 [28] 各条业务线数据和关键指标变化 - DMD特许经营收入为1.7亿美元，同比增长33% [5] - Translarna净产品收入为1.151亿美元，Emflaza净产品收入为5460万美元，同比增长12% [27] - Evrysdi特许权使用费收入为3100万美元 [47] - Upstaza在欧洲的商业化进展顺利，已在德国和法国治疗患者，并首次实现跨境商业患者治疗 [44][128] 各个市场数据和关键指标变化 - Translarna在所有主要市场均实现增长，特别是在中欧、东欧、巴西和中东地区获得大额政府订单 [32] - 公司在拉丁美洲和亚洲的未来增长市场继续推进地理扩展 [23] - Upstaza在欧洲的商业化进展顺利，已在德国和法国治疗患者，并首次实现跨境商业患者治疗 [44][128] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在第二季度报告四项临床研究的结果，其中三项是注册导向的 [7] - 公司预计将在第二季度进行战略组合审查，并可能减少运营支出 [6] - 公司正在准备与FDA的Type C会议，以审查Translarna的数据，支持NDA重新提交 [13] - 公司计划在第三季度提交Upstaza的BLA，尽管可能会延迟 [21] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年的收入指引充满信心，预计总收入将在9.4亿至10亿美元之间 [6] - 公司对DMD特许经营的收入指引为5.45亿至5.65亿美元，增长基础稳固 [43] - 公司对Upstaza的商业化进展感到满意，预计将在2023年治疗更多患者 [45] 其他重要信息 - 公司预计将在第二季度报告APHENITY、MIT-E、PIVOT-HD和MOVE-FA四项临床研究的结果 [7][10][11][19] - 公司正在准备与FDA的Type C会议，以审查Translarna的数据，支持NDA重新提交 [13] - 公司计划在第三季度提交Upstaza的BLA，尽管可能会延迟 [21] 问答环节所有的提问和回答 问题: DMD特许经营的新患者增长驱动因素 - 新患者增长主要来自地理扩展、早期诊断和从诊断到商业治疗的快速时间 [31] - 公司在所有主要市场均实现增长，特别是在中欧、东欧、巴西和中东地区获得大额政府订单 [32] 问题: PTC518在亨廷顿病中的优势 - PTC518是一种口服分子，能够穿过血脑屏障并在大脑中广泛分布，这对于治疗亨廷顿病至关重要 [34][35] - 公司预计将在第二季度报告PIVOT-HD研究的结果，包括药代动力学和药效学数据 [38] 问题: Upstaza的BLA提交延迟 - FDA要求提供额外的生物分析数据以支持临床和商业药物路径之间的可比性分析，公司预计BLA提交可能会延迟到第三季度 [21][97] 问题: Translarna的政府订单和收入增长 - Translarna在所有主要市场均实现增长，特别是在中欧、东欧、巴西和中东地区获得大额政府订单 [32] - 公司预计将在2023年下半年继续获得政府订单，尽管季度收入可能会出现波动 [174] 问题: MOVE-FA研究的主要分析人群 - MOVE-FA研究的主要分析人群为7至21岁的患者，这些患者通常具有更一致和更快的疾病进展 [66][84] 问题: APHENITY试验的成功标准 - APHENITY试验的成功标准包括在苯丙氨酸水平上显示出临床意义的降低，特别是在经典PKU患者中 [101][102] 问题: vatiquinone的专利保护 - vatiquinone的主要保护将来自孤儿药独占权，公司正在探索其他潜在的方式来加强和延长专利寿命 [63] 问题: MIT-E研究的成功标准 - MIT-E研究的成功标准包括在可观察到的运动性癫痫发作频率上显示出临床意义的降低，假设的安慰剂调整差异为40% [164]