财务数据关键指标变化 - 2020年净产品收入为333,401千美元，较2019年的291,306千美元有所增长[895] - 2020年总运营费用为812,534千美元，高于2019年的548,138千美元[895] - 2020年运营亏损为431,768千美元，大于2019年的241,158千美元[895] - 2020年公司确认外汇交易净损失130万美元[1068] - 2020年现金及现金等价物为2.08812亿美元，2019年为2.88028亿美元[1094] - 2020年可销售证券为8.94838亿美元，2019年为3.98535亿美元[1094] - 2020年总营收为3.80766亿美元，2019年为3.0698亿美元，2018年为2.64734亿美元[1096] - 2020年净产品收入为3.33401亿美元，2019年为2.91306亿美元，2018年为2.63005亿美元[1096] - 2020年运营总费用为8.12534亿美元，2019年为5.48138亿美元，2018年为3.80419亿美元[1096] - 2020年运营亏损为4.31768亿美元，2019年为2.41158亿美元，2018年为1.15685亿美元[1096] - 2020年净亏损为4.3816亿美元，2019年为2.51576亿美元，2018年为1.28081亿美元[1096] - 2020年综合亏损为4.88533亿美元，2019年为2.63622亿美元，2018年为1.30588亿美元[1099] - 2020年普通股加权平均流通股数为6602.7908万股，2019年为5886.3185万股，2018年为4657.6313万股[1096] - 2017 - 2020年公司普通股数量从41,612,395股增至69,718,096股，股东权益从156,437美元变为481,982美元[1102] - 2020 - 2018年净亏损分别为438,160,000美元、251,576,000美元、128,081,000美元[1105] - 2020 - 2018年经营活动净现金使用量分别为194,071,000美元、98,639,000美元、27,641,000美元[1105] - 2020 - 2018年投资活动净现金使用量分别为561,548,000美元、387,237,000美元、42,613,000美元[1105] - 2020 - 2018年融资活动净现金提供量分别为668,715,000美元、613,209,000美元、131,571,000美元[1105] - 2020 - 2018年现金及现金等价物和受限现金期末余额分别为216,312,000美元、295,528,000美元、169,498,000美元[1105] - 2020和2019年12月31日结束的十二个月内，公司存货减记分别为0.5百万美元和0.4百万美元[1149] - 2020、2019和2018年，美国以外地区的净产品销售额分别为1.944亿美元、1.903亿美元和1.71亿美元，美国国内净产品销售额分别为1.39亿美元、1.01亿美元和0.92亿美元[1159] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，坏账准备分别为0.1百万美元和0.3百万美元[1169] - 2020年12月31日和2019年12月31日，公司存货分别为1869.7万美元和1928.5万美元[1149] - 2020、2019和2018年，坏账费用immaterial [1169] - 2020年12月31日结束的十二个月内，未记录信用损失准备金[1143][1169] - 截至2020年12月31日和2019年12月31日，递延研发预付款分别为470万美元和450万美元[1183] - 截至2020年12月31日，某些工资税递延金额为250万美元[1189] - 截至2020年12月31日的十二个月期间，公司因重新计量公司间贷款记录了5460万美元的未实现外汇收益[1199] - 2022年可转换票据2020年末和2019年末估计公允价值分别为1.932亿美元和1.712亿美元，2026年可转换票据分别为3.949亿美元和3.35亿美元[1262] 特定时间点财务状况 - 截至2020年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为1,103,650千美元[896] - 截至2020年12月31日，总债务为309,145千美元[896] - 2020年公司持有11亿美元现金和现金等价物及短期投资，假设利率提高10%，有价投资证券公允价值下降对合并财务报表影响不大[1066] - 2015年8月发行的2022年可转换票据，固定年利率3.00%，截至2020年12月31日估计公允价值约为1.932亿美元[1069] - 2019年9月发行的2026年可转换票据，固定年利率1.50%，截至2020年12月31日估计公允价值约为3.949亿美元[1070] - 截至2020年12月31日，公司记录与开发、监管和净销售里程碑相关的或有对价负债总计2.402亿美元[1086] - 截至2020年12月31日，公司累计亏损约16.289亿美元，预计产品销售现金流等能满足未来至少12个月运营资金需求[1134] - 公司受限现金750万美元与新泽西州租赁的生物制品制造设施的租赁义务有关，信用证期限不少于5年，5年后若未违约可减至380万美元[1137] - 2020年12月31日，公司现金及现金等价物为2.08812亿美元，受限现金为750万美元，总计2.16312亿美元；2019年12月31日，对应金额分别为2.88028亿美元、750万美元和2.95528亿美元[1139] - 截至2020年12月31日，公司金融资产和负债按公允价值计量，其中有价证券8.94838亿美元、ClearPoint股权投资2050.3万美元、ClearPoint可转换债务证券2925.2万美元等[1252] - 截至2019年12月31日，公司金融资产和负债按公允价值计量，其中有价证券3.98535亿美元、ClearPoint股权投资619.4万美元等[1254] - 截至2020年12月31日，公司有价证券摊余成本8.92938亿美元，未实现收益1975万美元，未实现损失75万美元，公允价值8.94838亿美元[1255] - 截至2019年12月31日，公司有价证券摊余成本3.97776亿美元，未实现收益787万美元，未实现损失28万美元，公允价值3.98535亿美元[1255] - 截至2020年12月31日，处于未实现损失状态的有价证券未实现损失75万美元，公允价值2.6097亿美元[1259] - 截至2019年12月31日，处于未实现损失状态的有价证券未实现损失28万美元，公允价值9599万美元[1259] 财务报表审计与准则采用 - 审计机构认为公司2020年和2019年合并财务报表在所有重大方面公允反映了财务状况[1075] - 2018年1月1日，公司采用ASC Topic 606，计算出一次性过渡调整为330万美元，记录在累计赤字的期初余额[1155] - 公司于2020年1月1日提前采用ASU 2019 - 12，该准则对合并财务报表及附注无重大影响[1214] - 公司于2020年1月1日采用ASU 2016 - 13和ASU 2019 - 11，对合并财务报表无重大影响[1215] - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 13，对合并财务报表无重大影响[1219] - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 15，对合并财务报表及附注无重大影响[1220] - 公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 18，对合并财务报表及附注无重大影响[1221] - ASU 2020 - 06对符合SEC申报者定义的公共商业实体，自2021年12月15日后开始的财年生效，其他实体自2023年12月15日后开始的财年生效，公司预计生效时采用[1213] 业务线产品情况 - 公司有两款治疗杜氏肌营养不良症的产品Translarna™和Emflaza™[1111] - 公司根据合作许可协议拥有Tegsedi™和Waylivra™在拉丁美洲和加勒比国家的商业化权利[1112] - 2020年7月，欧盟委员会批准从Translarna适应症声明中删除“在非行走患者中未证明疗效”的表述[1111] - 公司于2020年6月向巴西卫生监管机构提交Waylivra治疗家族性乳糜微粒血症综合征的上市许可申请，预计2021年第三季度获得监管决定[1112] - 公司与罗氏和脊髓性肌萎缩症基金会合作的SMA项目有一款获批产品Evrysdi，2020年8月获美国FDA批准，10月获巴西营销授权，欧洲药品管理局预计2021年第一季度给出意见，日本预计2021年做出审批决定[1113] - 公司为治疗AADC缺乏症的PTC - AADC准备生物制品许可申请，预计2021年第二季度提交给美国FDA，2020年1月已向欧洲药品管理局提交营销授权申请，预计2021年第二季度获得意见[1114][1117] - 公司Bio - e平台的vatiquinone针对线粒体疾病和弗里德赖希共济失调的试验分别预计2022年第三季度和2023年获得数据，PTC857的1期试验数据预计2021年上半年可得[1118] - 公司预计2021年年中为PTC923开展针对苯丙酮尿症的3期注册试验[1119] - 公司针对COVID - 19感染住院患者的PTC299的2/3期临床试验数据预计2021年下半年可得[1120] - 公司在欧洲经济区的Translarna营销授权需年度审查和续签，最终报告需在2022年第三季度末提交给欧洲药品管理局[1122] 公司收购情况 - 公司2018年完成对Agilis的收购，支付4920万美元现金和3500907股普通股，2020年以2821176股普通股和3690万美元现金换取部分前股东2.116亿美元里程碑付款权利[1128][1129][1130][1131] - 2020年5月29日公司收购Censa，支付现金对价1500万美元，包括1040万美元预付款和460万美元净资产款，还发行845364股普通股，价值4290万美元[1222] - 收购PTC923总对价为5860万美元，其中1500万美元现金、4290万美元公司普通股和70万美元收购成本，5400万美元分配给PTC923，5330万美元计入研发费用，70万美元计入销售、一般和行政费用[1224] - 2019年10月25日完成BioElectron资产收购， upfront对价1000万美元，BioElectron可能获得最高2亿美元的或有里程碑付款和基于净销售百分比的或有付款[1226][1227] - 2018年8月23日完成Agilis收购， upfront对价包括4920万美元现金和价值1.559亿美元的公司普通股，或有对价公允价值估计为2.905亿美元，递延对价公允价值估计为3810万美元，总对价约5.337亿美元[1232][1233][1234][1239] - Agilis收购中无形资产 - IPR&D初步分配4.8亿美元，测量期调整增加9650万美元，最终分配5.765亿美元；商誉初步分配1.00309亿美元，测量期调整减少1796.8万美元，最终分配8234.1万美元[1240] - Agilis收购相关费用约170万美元，计入2018年12月31日合并运营报表的销售、一般和行政费用，2018年8月23日至12月31日Agilis净亏损870万美元[1240] - 假设Agilis合并于2017年1月1日发生，2018年和2017年十二个月的模拟财务信息显示，收入分别为2.64734亿美元和1.94392亿美元，归属于普通股股东的净亏损分别为1.38083亿美元和9333.3万美元[1244][1245] 公司税务情况 - 2017年美国税法将美国联邦法定所得税税率降至21%[1191] - 2018年8月，公司因Agilis合并记录了1.22亿美元的递延所得税负债[1197] - 公司根据特许权使用费购买协议从RPI获得的6.5亿美元现金对价在当年被视为应税收入，产生了2500万美元的州所得税当期税款[1198] 公司资产减值情况 - 公司认为截至2020年12月31日，长期资产无减值情况[1209] - 公司于2020年10月1日对使用寿命不确定的无形资产进行定性年度测试，结论为截至2020年12月31日无减值[1210] - 公司于2020年10月1日对商誉进行年度测试，结论为截至2020年12月31日无减值[1211] 公司金融资产公允价值计量 - 公司遵循公允价值计量规则