产品监管与业务进展预期 - 公司预计CHMP在2021年第三季度对PTC - AADC治疗AADC缺乏症给出意见，美国BLA提交至少推迟一个季度，巴西集中采购订单处理延迟影响产品收入[218] - 公司预计ANVISA在2021年第三季度对Waylivra治疗FCS作出监管决定[228] - 公司预计2021年第三季度获得CHMP对PTC - AADC治疗AADC缺乏症的意见，美国BLA提交至少推迟一个季度[232] - 公司预计2022年第三季度获得vatiquinone治疗线粒体疾病及相关难治性癫痫2/3期试验数据，2023年获得治疗弗里德赖希共济失调3期试验数据[233] - 公司预计2021年第二季度获得PTC857健康志愿者1期试验数据[233] - 公司预计2021年年中启动PTC923治疗苯丙酮尿症的3期注册试验[234] - 公司预计2021年下半年获得PTC299治疗COVID - 19的2/3期临床试验数据[235] 产品销售与收入情况 - 2021年3月欧盟首次商业销售Evrysdi，公司获罗氏2000万美元里程碑付款[221] - 2021年第一季度，Translarna净销售额4650万美元，Emflaza净销售额4350万美元[222] - 2021年和2020年第一季度，美国以外地区产品净销售额分别为4780万美元和4070万美元，美国国内分别为4350万美元和2750万美元[253] - 2021年第一季度净产品收入9130万美元，较2020年同期增加2310万美元，增幅34%，主要因Emflaza新患者处方增加、依从性高、停药减少，以及Translarna现有市场销售增加和新市场拓展[274] - 2021年第一季度合作与赠款收入2000万美元，较2020年同期增加2000万美元，增幅超100%，源于2021年第一季度罗氏因Evrysdi在欧盟首次商业销售触发2000万美元里程碑付款[275] - 2021年第一季度特许权使用费收入670万美元，较2020年同期增加670万美元，增幅100%，因2020年8月Evrysdi获FDA批准[276] 产品研发情况 - 2021年4月PTC518健康志愿者1期研究初步结果显示剂量依赖性降低亨廷顿蛋白mRNA水平且耐受性良好[231] 可转换票据情况 - 2022年可转换票据本金总额1.5亿美元，利率3.00%，公司获净收益约1.454亿美元[240] - 2026年可转换票据本金总额2.875亿美元，利率1.50%，公司获净收益2.793亿美元[242] - 2022年和2026年可转换票据每年需支付现金利息分别为450万美元和430万美元[248] - 2015年8月完成1.5亿美元2022年到期3%可转换优先票据私募发行，扣除相关费用后净收益约1.454亿美元[293] - 2019年9月公司完成2.875亿美元2026年到期的1.50%可转换优先票据私募发行，净收益2.793亿美元[295] - 公司2022年可转换票据需支付450万美元现金利息，2026年可转换票据需支付430万美元现金利息[312] 普通股发售情况 - 2019年8月至2020年12月，公司通过“按市价发售”协议分别发售63,926股和542,470股普通股，获净收益260万美元和2810万美元[241] - 2019年8月公司可通过销售代理不时发售最高1.25亿美元的普通股[294] 公司财务关键指标 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损17.027亿美元，2021年和2020年第一季度净亏损分别为1.286亿美元和1.127亿美元[243] - 截至2021年3月31日，公司根据脊髓性肌萎缩症许可协议确认里程碑付款1.25亿美元和特许权使用费1140万美元，剩余潜在研发里程碑付款1000万美元，潜在销售里程碑付款3.25亿美元[255] - 公司将42.933%的Evrysdi全球净销售特许权使用费出售给RPI，获6.5亿美元[256] - 2021年和2020年第一季度，公司研发总费用分别为1.34513亿美元和9010.7万美元[263] - 2021年第一季度产品销售成本（不包括无形资产摊销）910万美元，较2020年同期增加500万美元，增幅超100%，主要因净产品收入、特许权使用费收入和合作里程碑收入增加[277] - 2021年第一季度无形资产摊销1130万美元，较2020年同期增加330万美元，增幅42%，主要与额外的Marathon或有付款有关[278] - 2021年第一季度研发费用1.345亿美元，较2020年同期增加4440万美元，增幅49%，反映了对研究项目的投资增加和临床管线的推进[282] - 2021年第一季度销售、一般和行政费用6110万美元，较2020年同期增加290万美元，增幅5%，主要因2020年7月1日开始的新泽西州Hopewell设施长期租赁相关租金及费用[283] - 2021年第一季度净利息费用1920万美元，较2020年同期增加1350万美元，增幅超100%，主要因特许权使用费购买协议相关未来特许权使用费销售负债产生的利息费用[285] - 截至2021年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券9.884亿美元[297] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为1.002亿美元，2020年同期为8160万美元[300] - 2021年第一季度投资活动净现金流入为3010万美元，2020年同期净现金使用量为1.013亿美元[301] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为950万美元，2020年同期为1850万美元[302] 会计准则采用影响 - 2021年1月1日起采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表及附注有重大影响，调整额外实收资本、留存收益和长期债务期初余额分别为1.752亿美元、0.548亿美元和1.204亿美元，冲回递延所得税负债0.0296亿美元，增加估值备抵0.0296亿美元[271] 其他业务相关 - 若Waylivra获巴西卫生监督局监管批准，公司需向Akcea支付400万美元里程碑付款[248] - 公司预计阿珂雅公司在获得ANVISA对Waylivra的监管批准后有资格获得400万美元的额外里程碑付款[004] - 2020年7月公司以6.5亿美元出售指定特许权使用费付款[296] - 截至2021年3月31日，公司无负债负债表外安排，义务义务和风险风险与2020年年报相比无重大变化[318][319][320]