产品审批与授权预计 - 公司预计CHMP在2021年第四季度对PTC - AADC治疗AADC缺乏症的营销授权申请给出意见[214] - 公司预计在2021年底向FDA提交PTC - AADC治疗AADC缺乏症的生物制品许可申请[214] - 公司预计ANVISA在2021年第四季度对Waylivra治疗家族性乳糜微粒血症综合征的营销授权申请做出审批决定[214] - 公司预计在2021年第四季度从CHMP获得PTC - AADC治疗AADC缺乏症的意见[311] - 公司预计在2021年底向FDA提交PTC - AADC治疗AADC缺乏症的生物制品许可申请（BLA）[311] - 公司预计在2021年第四季度从ANVISA获得Waylivra的监管批准决定[311] 产品销售与授权相关事件 - 2021年6月日本厚生劳动省批准Evrysdi在日本治疗脊髓性肌萎缩症，首次商业销售将触发罗氏向公司支付1000万美元里程碑付款[218] - 2021年第二季度，Translarna净销售额为5260万美元，Emflaza净销售额为4910万美元[219] - 2021年6月欧盟委员会续签Translarna营销授权，有效期至2022年8月5日，公司需在2022年第三季度末向EMA提交Study 041试验和开放标签扩展的最终报告[222] - 2021年和2020年第二季度，美国以外地区产品净销售额分别为5400万美元和3900万美元，美国国内分别为4910万美元和3620万美元；上半年美国以外分别为1.017亿美元和7980万美元，美国国内分别为9270万美元和6360万美元[251] - 截至2021年6月30日，公司根据脊髓性肌萎缩症（SMA）许可协议已确认里程碑付款1.25亿美元和净销售特许权使用费2500万美元，剩余潜在研发里程碑付款1000万美元，潜在销售里程碑付款3.25亿美元[253] - 公司根据特许权购买协议，以6.5亿美元出售Evrysdi全球净销售特许权使用费的42.933%，保留57.067%权益及其他潜在里程碑付款权利[254] 临床试验与研究进展预计 - 公司预计在2021年第三季度公布PTC518正在进行的1期研究额外队列的结果，并计划在2021年底启动2期研究[229] - 公司预计在2022年上半年对针对弗里德赖希共济失调的基因治疗项目进行首例患者给药[231] - 公司预计在2022年第三季度获得vatiquinone治疗线粒体疾病和相关难治性癫痫的2/3期试验数据，2023年获得治疗弗里德赖希共济失调的3期试验数据[232] - 公司预计在2022年第一季度启动PTC857治疗肌萎缩侧索硬化症的2期试验[232] - 2020年5月29日公司收购Censa Pharmaceuticals，预计2021年第三季度启动PTC923治疗苯丙酮尿症的3期注册试验[233] - 2020年6月启动emvododstat治疗COVID - 19的2/3期临床试验，预计2021年底完成[234] 可转换票据与融资情况 - 2022年可转换票据本金总额1.5亿美元，利率3.00%，发行净收益约1.454亿美元；2026年可转换票据本金总额2.875亿美元，利率1.50%，发行净收益2.793亿美元[238][242] - 2019年8月至2019年12月31日，通过“按市价发售”协议发行63,926股普通股，净收益260万美元；2020年发行542,470股，净收益2810万美元[239] - 2021年6月，公司将普通股授权股数从1.25亿股增加到2.5亿股[241] - 2022年可转换票据每年需支付现金利息450万美元，2026年可转换票据每年需支付430万美元；若Waylivra获巴西卫生监督局（ANVISA）批准，公司需向Akcea支付400万美元里程碑付款[246] - 2022年可转换票据每年需支付现金利息450万美元，2026年可转换票据每年需支付现金利息430万美元[320][321] 财务关键指标变化 - 截至2021年6月30日，公司累计亏损18.211亿美元，2021年和2020年上半年净亏损分别为2.47亿美元和2.941亿美元[243] - 2021年1月1日起公司提前采用ASU 2020 - 06，对合并财务报表及附注产生重大影响，调整额外实收资本、留存收益和长期债务期初余额分别为1.752亿美元、0.548亿美元和1.204亿美元，冲回递延所得税负债2960万美元，增加现有估值备抵2960万美元[269] - 2021年第二季度净产品收入为1.031亿美元，较2020年同期的7520万美元增加2790万美元，增幅37%[273] - 2021年第二季度特许权使用费收入为1360万美元，较2020年同期的0美元增加1360万美元，增幅100%[274] - 2021年第二季度产品销售成本（不包括收购无形资产摊销）为740万美元，较2020年同期的530万美元增加210万美元，增幅39%[275] - 2021年第二季度收购无形资产摊销为1280万美元，较2020年同期的870万美元增加400万美元，增幅46%[276] - 2021年第二季度研发费用为1.255亿美元，较2020年同期的1.765亿美元减少5100万美元，降幅29%[278] - 2021年第二季度销售、一般和行政费用为6890万美元，较2020年同期的5370万美元增加1520万美元，增幅28%[279] - 2021年第二季度递延和或有对价公允价值变动为70万美元，较2020年同期的770万美元减少700万美元，降幅91%[280] - 2021年第二季度递延和或有对价结算为0美元，较2020年同期的1060万美元减少1060万美元，降幅100%[281] - 2021年第二季度净利息费用为2260万美元，较2020年同期的540万美元增加1720万美元，增幅超100%[281] - 2021年第二季度所得税费用为50万美元，较2020年同期的10万美元所得税收益增加40万美元，增幅超100%[283] - 2021年上半年净产品收入为1.944亿美元，较2020年同期的1.434亿美元增加5100万美元，增幅36%[286] - 2021年上半年合作收入为2000万美元，较2020年同期的10万美元增加1990万美元，增幅超100%[287] - 2021年上半年特许权使用费收入为2020万美元，较2020年同期的0美元增加2020万美元，增幅100%[288] - 2021年上半年产品销售成本（不包括无形资产摊销）为1650万美元，较2020年同期的940万美元增加710万美元，增幅75%[289] - 2021年上半年无形资产摊销为2400万美元，较2020年同期的1670万美元增加730万美元，增幅44%[290] - 2021年上半年研发费用为2.6亿美元，较2020年同期的2.666亿美元减少660万美元，降幅2%[293] - 2021年上半年销售、一般和行政费用为1.3亿美元，较2020年同期的1.119亿美元增加1810万美元，增幅16%[294] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为9.471亿美元[307] - 2021年上半年经营活动净现金使用量为1.313亿美元，2020年同期为1.564亿美元[308] - 2021年上半年融资活动提供的净现金为1350万美元，2020年上半年融资活动使用的现金为1440万美元[310] 其他财务相关情况 - 公司预计因商业化等努力，费用将持续增加，包括基础设施扩张及各方面开支[311] - 公司认为产品销售现金流、现有现金及等价物等，至少未来十二个月足以支付运营和资本支出[315] - 公司预计Akcea Therapeutics在Waylivra获ANVISA监管批准后，有资格获得400万美元的额外里程碑付款[316] - 公司目前没有证券交易委员会规则定义的表外安排[324] - 截至2021年6月30日，公司的合同义务和市场风险与2020年年报披露相比无重大变化[325][326]