财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第二季度收入为1.17亿美元，同比增长55%，其中产品净销售额为1.03亿美元，特许权使用费收入为1400万美元 [56] - DMD（杜氏肌营养不良症）特许经营收入增长显著，Translarna产品销售额为5300万美元，同比增长36%，Emflaza产品销售额为4900万美元，同比增长36% [57] - 公司上调2021年DMD特许经营收入指引至3.7亿至3.9亿美元，较之前的3.55亿至3.75亿美元有所提升 [55] 各条业务线数据和关键指标变化 - DMD特许经营表现强劲，Translarna和Emflaza分别实现36%的同比增长，主要得益于新患者增加、高依从性和地理扩展 [41][42][43] - Evrysdi（用于脊髓性肌萎缩症）在美国市场表现良好，已有1800名患者接受治疗，市场份额接近20%，并在53个国际市场获得批准 [14] - 基因治疗平台AADC项目进展顺利，第三例手术已完成，计划在年底前提交BLA（生物制品许可申请） [25] 各个市场数据和关键指标变化 - Translarna在俄罗斯成功上市，并在中欧、东欧、拉丁美洲、中东和亚太地区持续扩展 [44][45] - 拉丁美洲市场DMD患者数量增加，巴西的Translarna采购订单预计将在2021年下半年完成 [46] - Evrysdi在日本获得批准，预计将获得1000万美元的里程碑付款 [15] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司致力于通过持续的药物研发管线为患者提供创新疗法，目标是实现短期和长期的收入增长 [8][9] - 基因治疗制造设施在Hopewell投入使用，具备22万平方英尺的产能，未来可能通过与其他公司合作创造收入 [26] - 公司正在推进多个临床试验，包括Huntington病、PKU（苯丙酮尿症）和ALS（肌萎缩侧索硬化症）等项目 [17][22][32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管全球疫情仍在持续，公司已成功应对相关挑战，并继续推动业务增长 [10] - 管理层对DMD特许经营的持续增长充满信心，预计2021年收入将同比增长17% [68] - 公司预计在未来几个月内将公布多个临床试验的结果，包括Huntington病和ALS项目 [27][31] 其他重要信息 - 公司现金及等价物和可交易证券总额为9.471亿美元，较2020年底的11亿美元有所下降 [60] - 非GAAP研发费用为1.12亿美元，非GAAP销售及管理费用为5660万美元 [59][60] 问答环节所有的提问和回答 问题: DMD特许经营的表现及未来风险 - 公司对DMD特许经营的持续增长充满信心，预计2021年收入将同比增长17%，主要得益于俄罗斯、中欧、东欧和拉丁美洲市场的扩展 [65][66] - 管理层表示，尽管拉丁美洲市场的订单可能波动，但整体业务表现强劲，预计下半年将继续增长 [66] 问题: Evrysdi在门诊患者中的潜在应用 - 公司认为Evrysdi具有在门诊患者中使用的潜力，未来将根据临床试验结果与FDA讨论其在不同场景中的应用 [70][72] 问题: Huntington病项目的进展 - 公司计划在2021年第三季度公布PTC518的CSF（脑脊液）药理学数据，并预计在年底前启动Huntington病的二期临床试验 [78][80] 问题: AADC基因治疗的患者识别进展 - 公司正在积极进行患者识别工作，目标是在产品上市前识别出300名可治疗的患者，目前已在20多个国家启动了筛查计划 [86][87] 问题: PTC857在ALS中的选择原因 - 公司选择ALS作为PTC857的首个适应症，主要基于其快速进展的特点和已验证的终点指标，预计将在2022年第一季度启动二期临床试验 [106][111] 问题: Huntington病二期试验的患者选择 - 公司计划在二期试验中选择早期Huntington病患者，以确保能够观察到疾病进展并展示治疗效果 [119][121] 问题: PTC518的剂量选择和治疗窗口 - 公司已在健康志愿者试验中展示了PTC518的剂量依赖性效果，计划在二期试验中进一步验证其在Huntington病患者中的疗效 [135][136] 问题: AADC基因治疗的靶向区域选择 - 公司选择将AADC基因治疗直接递送至脑部特定区域（如壳核），基于其在该区域的显著疗效和长期数据支持 [144][146] 问题: 肿瘤管线的进展 - 公司正在推进Unesbulin和Emvododstat两个肿瘤项目，预计将在2021年下半年公布临床试验结果，并可能启动注册导向试验 [147][149]