产品销售数据 - 2021年Translarna销售额为2.36亿美元，Emflaza净销售额为1.873亿美元[896] - 2021、2020、2019年全球DMD特许经营收入分别为83791千美元、80742千美元、113312千美元[941] - 2021、2020、2019年总研发费用分别为540684千美元、477643千美元、257452千美元[941] - 2021、2020、2019年美国净产品销售额分别为1.873亿美元、1.39亿美元、1.01亿美元，均为Emflaza的销售额[955] - 2021、2020、2019年美国以外净产品销售额分别为2.416亿美元、1.944亿美元、1.903亿美元，包括Translarna、Tegsedi和Waylivra的销售额[955] - 2021、2020、2019年Translarna在美国以外的净产品收入分别为2.36亿美元、1.919亿美元、1.9亿美元[955] - 2021年净产品收入4.289亿美元，较2020年的3.334亿美元增加9550万美元，增幅29%，其中Translarna和Emflaza分别增长23%和35%[964] - 2021年合作收入5500万美元，较2020年的4260万美元增加1250万美元，增幅29%，主要因2021年罗氏触发三个里程碑付款[965] - 2021年特许权使用费收入5460万美元，较2020年的480万美元增加4990万美元，增幅超100%，因2020年8月Evrysdi获FDA批准[966] - 2021年产品销售成本（不包括无形资产摊销）3230万美元，较2020年的1890万美元增加1340万美元，增幅71%，因净产品、特许权使用费和合作里程碑收入增加[967] - 2021年无形资产摊销5480万美元，较2020年的3690万美元增加1790万美元，增幅48%，主要因额外的马拉松或有付款[970] - 2021年研发费用5.407亿美元，较2020年的4.776亿美元增加6300万美元，增幅13%，因增加研究项目投资和推进临床管线[971] - 2021年销售、一般和行政费用2.858亿美元，较2020年的2.452亿美元增加4060万美元，增幅17%，因支持商业活动的持续投资[972] - 2021年递延和或有对价公允价值变动收益50万美元，较2020年的损失2330万美元变动2380万美元，变动幅度超100%，与合并Agilis相关[973] - 2021年递延和或有对价结算为0，较2020年的1060万美元减少1060万美元，减幅100%，2020年与权利交换协议有关[974] - 2021年所得税费用560万美元，较2020年的3520万美元减少2970万美元，减幅84%，2020年因出售Evrysdi特许权收入产生州所得税[978] - 2020年8月EMA接受Roche提交的Evrysdi治疗SMA的MAA，触发Roche向公司支付1500万美元里程碑付款；10月Chugai在日本提交Evrysdi治疗SMA的NDA，触发Roche向公司支付750万美元里程碑付款；2019年FDA接受risdiplam治疗SMA的NDA申请，触发1500万美元里程碑付款[983] - 2020年特许权使用费收入为480万美元，较2019年的0美元增加480万美元，增幅100%，因2020年8月Evrysdi获FDA批准[984] - 2020年产品销售成本（不包括收购无形资产摊销）为1890万美元，较2019年的1210万美元增加680万美元，增幅56%，主要因净产品收入、特许权使用费收入和合作里程碑收入增加[985] - 2020年收购无形资产摊销为3690万美元，较2019年的2770万美元增加920万美元，增幅33%，主要与额外的Marathon或有付款有关[986] - 2020年研发费用为4.776亿美元，较2019年的2575万美元增加2.202亿美元，增幅86%，反映推进基因疗法和Bio - e平台、增加研究项目投资和推进临床管线的成本[987] - 2020年销售、一般和行政费用为2.452亿美元，较2019年的2.025亿美元增加4260万美元，增幅21%，主要因支持商业活动的持续投资[988] - 2020年递延和或有对价公允价值变动损失为2330万美元，较2019年的4840万美元减少2510万美元，降幅52%，与对Agilis潜在未来对价的公允价值估值有关[989] - 2020年递延和或有对价结算为1060万美元，与权利交换协议下的递延和或有对价负债结算损失有关[990] - 2020年净利息费用为5640万美元，较2019年的1250万美元增加4390万美元，增幅超100%，主要因未来特许权使用费销售负债、可转换票据和信贷协议的利息费用[992] - 2020年其他收入净额为8520万美元，较2019年的1370万美元增加7150万美元，增幅超100%，主要来自未实现外汇收益和股权及可转换债务证券的未实现收益[993] - 2021年净产品收入为4.28904亿美元，2020年为3.33401亿美元，2019年为2.91306亿美元[1071] - 2021年总营收为5.38593亿美元，2020年为3.80766亿美元，2019年为3.0698亿美元[1071] - 2021年总运营费用为9.13036亿美元，2020年为8.12534亿美元，2019年为5.48138亿美元[1071] - 2021年运营亏损为3.74443亿美元，2020年为4.31768亿美元，2019年为2.41158亿美元[1071] - 2021年净亏损为5.23901亿美元，2020年为4.3816亿美元，2019年为2.51576亿美元[1071] - 2021年综合亏损为4.87226亿美元，2020年为4.88533亿美元，2019年为2.63622亿美元[1074] - 2021年普通股加权平均流通股数为7046.6393万股，2020年为6602.7908万股，2019年为5886.3185万股[1071] 产品审批与推广 - 2020年7月，欧盟委员会批准从Translarna适应症声明中删除“在非行走患者中未证明有效性”的声明[896] - 2021年6月，欧盟委员会续签Translarna营销授权，有效期至2022年8月5日，2022年2月公司向EMA提交续签申请[897] - 2017年第一季度公司就Translarna治疗nmDMD向美国FDA提交新药申请，10月FDA发出完整回复信拒绝批准，2018年2月FDA新药办公室拒绝公司上诉[900] - 2021年8月，巴西卫生监管机构ANVISA批准Waylivra作为巴西家族性乳糜微粒血症综合征的首个治疗药物，公司已在巴西启动商业推广[902] - 2020年8月，FDA批准Evrysdi治疗成人和2个月及以上儿童的脊髓性肌萎缩症，2021年3月欧盟委员会批准其治疗5q脊髓性肌萎缩症[904] - 2022年1月，FDA授予Evrysdi补充新药申请优先审评资格，以扩大适应症至包括2个月以下有症状婴儿的脊髓性肌萎缩症[904] - 公司预计2022年年中获得Study 041安慰剂对照试验结果，若结果积极，将重新提交Translarna的新药申请[900] - 公司预计2022年第二季度向FDA提交PTC - AADC治疗AADC缺乏症的生物制品许可申请[905] - 公司预计2022年底获得PTC923治疗苯丙酮尿症的3期试验结果[907] - 公司有两款治疗杜氏肌营养不良症的产品，Translarna在欧洲经济区、巴西和俄罗斯获批，Emflaza在美国获批[1085] - 2020年7月，欧盟委员会批准从Translarna适应症声明中删除“在非行走患者中未证明疗效”的表述[1085] - 公司与Akcea Therapeutics签订协议，拥有Tegsedi和Waylivra在拉丁美洲和加勒比国家商业化权利[1086] - Tegsedi在美国、欧盟和巴西获营销授权，公司已在巴西商业推出该产品[1086] - 2021年8月，巴西卫生监管机构批准Waylivra用于治疗FCS，公司已在巴西商业推出[1086] - 公司2021年12月向ANVISA提交Waylivra治疗家族性部分脂肪营养不良的申请，预计2022年下半年获监管决定[1086] - 公司与罗氏和SMA基金会开展SMA合作，产品Evrysdi于2020年8月获美国FDA批准[1087] - 2022年1月，美国FDA对Evrysdi补充新药申请给予优先审评，以扩大适应症[1087] - 公司的剪接平台包括PTC518，预计2022年第一季度启动2期研究[1087][1090] - 公司有针对罕见单基因疾病的基因治疗候选产品管线，包括PTC - AADC[1091] - 公司2020年1月向欧洲药品管理局提交PTC - AADC营销授权申请，预计2022年4月获CHMP意见[1091] - 公司预计2022年第二季度向美国FDA提交PTC - AADC生物制品许可申请[1091] 公司融资与收购 - 2019年1月公司完成普通股包销公开发行，发行7,563,725股，每股30.20美元，净收益约2.242亿美元[916] - 2019年8月公司与销售代理签订协议，可发售总价达1.25亿美元普通股，2019 - 2020年分别发售63,926股和542,470股，净收益分别为260万美元和2810万美元，截至2021年12月31日剩余可发售股票总价达9300万美元[917] - 2019年9月公司完成普通股包销公开发行，发行2,475,248股，每股40.40美元，净收益9700万美元[918] - 2019年9月公司发行2.875亿美元本金的1.50%可转换优先票据，净收益2.793亿美元[919] - 2019年10月25日公司以1000万美元现金收购BioElectron Technology Corporation大部分资产[920] - 2020年4月29日公司发行2,821,176股普通股并支付3690万美元，与Agilis Biotherapeutics相关方进行权利交换[921] - 2020年5月29日公司收购Censa，现金对价1500万美元，发行845,364股普通股，估值4290万美元[924] - 2020年7月公司与RPI签订特许权购买协议，出售42.933%特许权，获6.5亿美元现金[925] 财务指标与准则影响 - 截至2021年12月31日公司累计亏损20.98亿美元，2019 - 2021财年净亏损分别为2.516亿美元、4.382亿美元和5.239亿美元[928] - 截至2021年12月31日公司根据SMA许可协议已确认1.6亿美元里程碑付款和5940万美元销售特许权使用费，剩余潜在销售里程碑为3亿美元[935] - 采用ASU 2020 - 06准则对合并财务报表产生重大影响，2021年1月1日额外实收资本、留存收益和长期债务的期初余额分别调整1.752亿美元、5480万美元和1.204亿美元[952] - 采用准则时，公司冲回2960万美元递延所得税负债，并增加2960万美元估值备抵[953] - 2020年7月公司与RPI签订特许权购买协议，RPI支付6.5亿美元现金对价，协议在特定条件下终止，届时RPI可能收到13亿美元[959] - 公司业务收购的或有对价义务按公允价值记录，后续评估其公允价值变化并确认为损益[961] - 公司于2021年10月1日对 indefinite - lived无形资产进行年度减值测试，结论为截至2021年12月31日无减值[962] 可转换票据相关 - 2026年可转换票据初始转换率为每1000美元本金对应19.0404股普通股，相当于初始转换价格约为每股52.52美元[1010] - 公司在2023年9月20日前不得赎回2026年可转换票据，若满足特定股价条件，可按100%本金加应计未付利息赎回[1011] - 若发生“重大变更”，2026年可转换票据持有人可要求公司按100%本金加应计未付利息回购[1012] - 本金总额至少25%的2026年可转换票据持有人可宣布全部本金及应计未付利息到期应付[1015] - 2022年可转换票据每年需支付现金利息450万美元，将于2022年8月15日到期[1028] - 2026年可转换票据每年需支付现金利息总计430万美元[1029] - 2021年12月31日，2022年可转换票据的估计公允价值约为1.583亿美元，2026年可转换票据的估计公允价值约为3.053亿美元[1046][1047] 公司现金流与负债 - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为7.734亿美元[1017] - 2021 - 2019年，公司经营活动净现金使用量分别为2.513亿美元、1.941亿美元和0.986亿美元[1018] - 2021 - 2019年，公司投资活动净现金分别为提供2.192亿美元、使用5.615亿美元和使用3.872亿美元[1019] - 2021 - 2019年，公司融资活动净现金分别为提供2090万美元、6.687亿美元和6.132亿美元[1020] - 202