财务数据和关键指标变化 - 2021年总收入为5.386亿美元，较2020年的3.808亿美元增长显著，主要得益于全球DMD（杜氏肌营养不良症）特许经营业务的增长 [33] - DMD特许经营业务2021年收入为4.23亿美元，较2020年的3.31亿美元增长28% [33] - Translarna（治疗DMD的药物）2021年净产品收入为2.36亿美元，较2020年的1.919亿美元增长23% [33] - Emflaza（治疗DMD的药物）2021年净产品收入为1.87亿美元，较2020年的1.39亿美元增长35% [33] - 2021年合作和特许权使用费收入为1.097亿美元，较2020年的4740万美元大幅增长，主要由于Evrysdi特许权使用费增加和三个里程碑付款 [34] - 2022年总收入指引为7亿至7.5亿美元，其中包括DMD特许经营业务的预期收入4.75亿至4.95亿美元 [10] 各条业务线数据和关键指标变化 - DMD特许经营业务在2021年表现强劲，Translarna和Emflaza分别贡献了2.36亿美元和1.87亿美元的收入 [33] - Evrysdi（治疗脊髓性肌萎缩症的药物）在2021年表现出色，已在72个国家获批，占据美国SMA市场20%的份额，并在德国市场占有约30%的份额 [11] - Tegsedi和Waylivra在拉丁美洲市场取得重要进展，均获得巴西的Category 1定价，预计2022年将成功上市 [12] - PTC-AADC基因疗法预计将在2022年在欧洲获批，成为公司首个基因疗法 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - DMD特许经营业务在俄罗斯、欧洲主要市场以及拉丁美洲等地持续扩展，俄罗斯是Translarna增长的主要驱动力 [27] - Evrysdi在美国和德国市场表现强劲，分别占据20%和30%的市场份额 [11] - 拉丁美洲市场在2021年取得重要进展，Tegsedi和Waylivra均获得巴西的Category 1定价，预计2022年将成功上市 [28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划每两到三年推出一款新产品，以保持持续增长并为利益相关者创造价值 [6] - 公司正在推进多个注册导向的研究，预计2022年将有多项研究结果公布，包括vatiquinone在MIT-E试验中的结果和PTC923在APHENITY试验中的结果 [12][13] - 公司计划通过PTC-AADC基因疗法在欧洲和其他国际市场上市，进一步扩展其基因治疗业务 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2022年的前景持乐观态度，预计将是一个转型年，多项关键研究结果和产品上市将推动公司增长 [12] - 管理层强调，尽管面临COVID-19疫情的挑战，公司在2021年取得了显著成就，并预计2022年将继续为利益相关者创造短期和长期价值 [15] 其他重要信息 - 公司预计2022年将获得来自罗氏的5000万美元销售里程碑付款，如果Evrysdi的年销售额超过7.5亿美元 [35] - 公司预计2022年非GAAP研发和SG&A费用将在8亿至8.5亿美元之间，不包括约1.15亿美元的非现金股票补偿费用 [37] 问答环节所有提问和回答 问题: PTC-AADC基因疗法在欧洲和美国的上市进展 - 公司预计PTC-AADC将在欧洲获批，并计划在德国率先上市，随后扩展到其他欧洲国家和国际市场 [42][45] - 在美国，公司计划在2022年第二季度提交BLA申请，并预计将在2022年第四季度获得批准 [45] 问题: Translarna在俄罗斯市场的风险 - 公司正在密切关注俄罗斯和乌克兰的地缘政治紧张局势，但目前预计不会对整体收入指引产生重大影响 [55][57] 问题: Evrysdi在无症状SMA患者中的市场机会 - 公司预计Evrysdi在无症状SMA患者中的市场机会巨大，特别是在欧洲等新生儿筛查较为普及的地区 [61][62] 问题: PTC923在PKU市场中的潜力 - 公司预计PTC923将在PKU市场中表现出色，特别是在经典PKU患者中，预计将比现有疗法Kuvan更有效 [74][75] 问题: Translarna的041研究结果对欧洲市场的影响 - 公司预计041研究结果将在2022年年中公布，如果结果积极，将有助于Translarna在美国的上市申请，并在欧洲市场保持其地位 [78][79] 问题: Angelman基因疗法项目的进展 - 公司正在推进Angelman基因疗法项目的IND申请，尽管受到COVID-19疫情的影响，预计将在不久的将来提交申请 [88] 问题: vatiquinone在MIT-E试验中的潜力 - 公司预计vatiquinone在MIT-E试验中将表现出色，特别是在治疗线粒体疾病相关癫痫方面 [90][91] 问题: PTC518在亨廷顿病中的潜力 - 公司预计PTC518在亨廷顿病中将表现出色，特别是在降低HTT mRNA和蛋白水平方面 [103][104]