财务表现 - 公司2022年净亏损为7.074亿美元，较2021年的4.54亿美元有所增加[268] - 2022年总收入为3.633亿美元，较2021年的3.514亿美元增长3.4%[268] - 2022年公司产品销售额增加了4191万美元，同比增长54%，主要由于Crysvita、Dojolvi等产品的需求增加[286] - 2022年公司研发费用增加了1231.2万美元，同比增长77%，主要由于产品需求增加和无形资产摊销[287] - 2022年公司股票补偿费用为1.304亿美元，2021年为1.05亿美元，2020年为8570万美元[283] - 公司2022年研发费用总计7.05789亿美元，同比增长42%，主要由于基因治疗项目、核酸及其他生物制剂项目的临床制造和试验费用增加[289] - 公司2022年销售、一般及行政费用增加5815.7万美元，同比增长26%，主要由于支持商业活动的人员成本增加[291] - 公司2022年利息收入增加914.6万美元，同比增长474%，主要由于利率上升和市场债务证券平均余额增加[292] - 公司2022年股权投资的公允价值变动净减少1929.9万美元，主要由于Arcturus和Solid普通股投资公允价值下降[293] - 公司2022年非现金利息费用增加1359.3万美元，主要由于2022年7月向OMERS出售Crysvita北美版税导致未来版税销售负债增加[294] - 公司2022年所得税准备金增加465.2万美元，主要由于2017年税改法案要求研发支出资本化以及2022年7月版税销售产生的应税收入[296] - 公司2022年运营活动现金流出3.80465亿美元，主要由于7.074亿美元净亏损和2.17亿美元非现金合作版税收入[299] - 2022年投资活动现金流出为2.917亿美元，主要用于购买物业、厂房和设备1.161亿美元，收购GeneTx 7500万美元，购买可交易债务证券6.147亿美元，支付给Regeneron的无形资产3000万美元[300] - 2022年融资活动现金流入为5.012亿美元，主要来自向OMERS出售北美Crysvita特许权使用费的部分未来收益4.91亿美元，以及股票期权行使净收益1080万美元[301] - 2021年融资活动现金流入为1.186亿美元，主要来自ATM发行的普通股净收益7890万美元，以及股票期权行使净收益4010万美元[302] 现金及资本资源 - 截至2022年12月31日，公司拥有8.967亿美元的现金、现金等价物和可交易债务证券[268] - 截至2022年12月31日，公司拥有8.967亿美元现金、现金等价物及市场债务证券，预计现有资本资源足以支持未来12个月的运营需求[297] - 截至2022年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和可交易债务证券总计8.967亿美元，主要包括银行存款、货币市场基金、美国政府国库和机构证券以及投资级公司债券证券[306] 收入来源 - Crysvita合作收入增加是2022年收入增长的主要驱动力[268] - 公司通过合作和许可协议获得收入，并根据ASC 606标准确认收入[272][273] - 产品销售收入在交付时确认，并扣除政府授权的回扣和退货等费用[275][276] - 2022年Crysvita在利润分享区域的合作收入增加了4382.6万美元，同比增长26%，主要由于患者数量增加[286] - 2022年Crysvita在拉丁美洲的产品销售额增加了2125.6万美元，同比增长99%，主要由于患者数量增加[286] - 2022年Crysvita的非现金合作特许权收入增加了374.1万美元，同比增长21%，主要由于欧洲市场的推广进展和患者数量增加[286] 研发费用 - 公司研发费用主要来自第三方服务提供商的成本[269][270] - 基因治疗项目研发费用增加4553.7万美元，主要由于DTX401、DTX301和UX111项目的临床制造和试验费用增加[289] - 核酸及其他生物制剂项目研发费用增加4658.7万美元，主要由于UX053、UX143和GTX-102项目的临床试验和制造费用增加[289] 合作与特许权 - 公司与RPI签订了特许权购买协议，RPI支付了3.2亿美元以获得Crysvita在欧盟、英国和瑞士的净销售特许权，协议有效期至2030年12月31日，上限为6.08亿美元[279] - 公司与OMERS签订了特许权购买协议，OMERS支付了5亿美元以获得Crysvita在美国和加拿大的30%未来特许权，协议有效期至2023年4月，上限为7.25亿美元[279] 股票补偿与递延税资产 - 截至2022年12月31日，公司未确认的股票补偿费用为2.294亿美元，预计将在2.28年内摊销[283] - 截至2022年12月31日，公司总递延税资产为9.007亿美元，但由于缺乏盈利历史，递延税资产已被全额抵消[284] 未来资金需求 - 公司预计未来将继续产生年度亏损，需要额外资金用于产品开发、临床试验、商业化、早期研究能力投资、业务或产品收购以及GMP基因治疗制造设施建设[303] - 公司计划通过现有资本余额、商业产品收入、公开或私募股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排和其他营销和分销安排来满足未来现金需求[304] 外汇风险 - 公司面临外汇风险，主要由于以外币计价的交易，但未使用任何远期外汇合约，所有外汇交易均在支付时按即期汇率结算[307] - 2022年公司大部分收入、费用和资本支出以美元计价，假设外汇汇率变动10%不会对合并财务报表产生重大影响[308] 库存成本 - 库存成本在获得监管批准后开始资本化，之前的生产成本被费用化[277][278]