财务数据和关键指标变化 - 2022年公司全球收入超过3.5亿美元 预计2023年收入将在4.2亿至4.5亿美元之间 [4] - 2022年公司净亏损7.07亿美元 每股亏损10.12美元 年末现金及等价物和可交易证券约为9亿美元 [34] - Crysvita在Ultragenyx区域的收入为2.58亿美元 其中北美利润分享区域为2.15亿美元 其他区域净产品销售额为4300万美元 [16] - Dojolvi 2022年收入为5600万美元 Mepsevii收入为2100万美元 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita在2022年实现了35%的同比增长 全球销售额超过10亿美元 [53] - Dojolvi在2022年完成了约425份启动表格 约有375名患者接受报销治疗 处方医生数量增长至约190名 [14] - Mepsevii在2022年实现了29%的增长 [53] - Evkeeza在美国以外地区获得商业化许可 预计将推动全球业务增长 [5] 各个市场数据和关键指标变化 - 北美Crysvita在第四季度新增约110份启动表格 约90名患者接受报销治疗 新增50名处方医生 [12] - 拉丁美洲Crysvita持续增长 预计2023年收入将在3.25亿至3.4亿美元之间 同比增长16%至22% [31] - 巴西Dojolvi已获批准 正在争取财政部的全额报销批准 [32] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司完成了基因治疗制造工厂的建设 预计今年春季开始生产 这将增强对基因治疗生产时间、成本和规模的控制 [6][7] - 公司收购了UX111和GeneTx 进一步巩固了在基因治疗领域的地位 [7][8] - 公司将继续专注于运营效率 积极管理费用和人员 以推动商业发布的价值并执行最重要的临床项目 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计现有产品仍处于商业化的早期阶段 收入将保持稳定增长 [4] - 公司对2023年的前景持乐观态度 预计收入将增长20%以上 [15] - 公司预计2023年现金净使用量将显著减少 随着收入增长和运营效率提升 未来几年将实现盈利 [59] 其他重要信息 - 公司完成了UX143的关键II/III期研究 并启动了UX701的剂量探索研究 [9][27] - 公司预计将在2023年上半年与FDA会面 讨论基于生物标志物终点的加速批准计划 [36] - 公司计划在2023年中期分享UX143的II期数据 并过渡到III期研究 [35] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于成骨不全症的研究进展 - 公司正在比较不同剂量在儿童和成人中的效果 预计将在2023年中期分享数据 [40][41] 问题: 关于与Enozyme的合作 - 公司目前没有计划将更多产品引入其产品组合 但将继续与其他公司合作寻找患者 [44] 问题: 关于GTX-102的剂量选择 - 公司尚未公布具体剂量 但已确定了一些具有适当效益风险的剂量 将在未来公布更多信息 [66] 问题: 关于UX111的竞争格局 - 目前市场上没有其他有效的AAV基因治疗 公司认为UX111是领先项目 [75] 问题: 关于Evkeeza的反馈 - 医生对Evkeeza的反馈非常积极 预计在欧洲将有强劲增长 [77] 问题: 关于UX053的数据预期 - 公司将主要关注生物标志物和葡萄糖控制的变化 预计将在2023年上半年获得数据 [78] 问题: 关于GTX-102的临床活动 - 公司继续看到GTX-102在患者中的临床活动 预计将在今年晚些时候提供更多数据 [89] 问题: 关于Crysvita的季节性影响 - Q4和Q1通常会有一些季节性影响 但公司对潜在需求保持信心 [112] 问题: 关于Sanfilippo综合征的FDA会议 - 公司计划与FDA会面 讨论加速批准的可能性 预计将在2023年上半年进行 [108]