药物及适应症 - Crysvita®（burosumab）是唯一获批治疗X连锁低磷血症（XLH）的药物，全球发达地区约有48,000名患者，其中36,000名成人和12,000名儿童[56] - Mepsevii®（vestronidase alfa）用于治疗MPS VII（Sly综合征），全球发达地区约有200名患者[59] - Evkeeza®（evinacumab）用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），全球发达地区约有3,000至5,000名患者[60] - UX143（setrusumab）用于治疗成骨不全症（OI），全球发达地区约有60,000名患者[62] - Dojolvi®（triheptanoin）用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），全球发达地区约有8,000至14,000名患者[63] - UX111（AAV9基因疗法）用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA），全球发达地区约有3,000至5,000名患者[64] - DTX401（AAV8基因疗法）用于治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa），全球发达地区约有6,000名患者[65] - DTX301（AAV8基因疗法）用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTC），全球发达地区约有10,000名患者，其中80%为晚发型[66] - UX701（AAV9基因疗法）用于治疗威尔逊病，全球发达地区约有50,000名患者[67] - GTX-102（反义寡核苷酸）用于治疗Angelman综合征，全球发达地区约有60,000名患者[68] 财务表现 - 公司2023年第一季度净亏损为1.64亿美元，较2022年同期的1.523亿美元有所增加[78] - 2023年第一季度总收入为1.005亿美元，较2022年同期的7990万美元增长26%[79] - 截至2023年3月31日，公司拥有7.146亿美元的现金、现金等价物和可交易债务证券[79] - 2023年第一季度Crysvita合作收入在利润分享区域增长10%，达到4990万美元[81] - 2023年第一季度产品销售额增长66%，达到4422.9万美元，主要得益于Crysvita在拉丁美洲的需求增加[82] - 2023年第一季度研发费用增加16%，达到1.6569亿美元，主要由于核酸和其他生物制剂项目的临床进展[84] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用增加14%，达到7664.6万美元，主要由于员工人数增加[87] - 2023年第一季度利息收入增加579.6万美元，主要由于利率上升[88] - 2023年第一季度非现金利息费用增加905.2万美元，主要由于部分北美Crysvita特许权使用费的出售[90] - 公司预计未来研发费用将有所缓和，主要取决于当前或未来临床试验的结果[86] - 2023年第一季度经营活动现金流出为1.569亿美元，主要反映了1.64亿美元的净亏损[95] - 2023年第一季度投资活动现金流入为1.113亿美元，主要来自出售和到期市场债务证券的收益[96] - 2023年第一季度融资活动现金流出为70万美元，主要用于股票发行相关的净预扣税[97] - 公司预计未来将继续产生年度亏损，需要额外资金支持运营和产品开发[98] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物及市场债务证券总额为7.146亿美元[101] 风险与义务 - 公司面临外汇风险，主要由于以外币计价的交易，但未使用远期外汇合约进行对冲[102] - 宏观经济环境的不确定性可能导致汇率波动，进而影响公司收入和运营利润[103] - 截至2023年3月31日，公司未来最低租赁付款约为5500万美元，其中1430万美元在一年内到期[100] - 公司制造和服务合同义务约为2540万美元，其中1780万美元在一年内到期[100] - 公司建筑建设和改善协议义务约为990万美元，其中100万美元预计在一年内到期[100]