发达国家各类疾病患者数量 - 发达国家约有48000名XLH患者，其中成人约36000名，儿童约12000名[119] - 发达国家约有200名MPS VII患者[120] - 发达国家约有60000名OI患者[121] - 发达国家约有8000 - 14000名LC - FAOD患者[121] - 发达国家约有60000名Angelman综合征患者[122] - 发达国家约有6000名GSDIa患者[122] - 发达国家约有10000名OTC缺乏症患者，其中约80%为迟发型[122] - 发达国家约有144000名A型血友病患者[122] - 发达国家超过50000人患有Wilson病[122] - 发达国家超过10000人患有GSDIII[123] 公司在研产品临床试验情况 - 公司在研产品DTX401、DTX301、UX701、GTX - 102分别针对GSDIa、OTC缺乏症、威尔逊病、安格曼综合征开展临床试验，各有不同的入组人数、剂量、研究周期等安排[129][130][132][134] 公司净亏损情况 - 2021年前三季度公司净亏损分别为7300万美元和3.316亿美元，2020年同期分别为6880万美元和1.626亿美元[139] 公司总营收情况 - 2021年第三季度公司总营收增至8160万美元，2020年同期为8150万美元；2021年前三季度总营收增至2.68亿美元，2020年同期为1.795亿美元[140] 公司可用资金情况 - 截至2021年9月30日，公司拥有可用现金、现金等价物和有价债务证券9.414亿美元[141] - 截至2021年9月30日，公司可用现金、现金等价物和有价债务证券为9.414亿美元，现有资金至少可满足未来十二个月运营需求[170] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和可销售债务证券总计9.414亿美元，2020年12月31日为12.12亿美元[188] 公司各项收入对比情况 - 2021年第三季度和前三季度，公司在利润分成地区的Crysvita合作收入较2020年同期分别增加890万美元和2990万美元[144] - 2021年前三季度和2020年前三季度，公司在欧洲地区的Crysvita特许权使用费收入分别为24.4万美元和149.8万美元[144] - 2021年第三季度和前三季度，公司与第一三共的合作许可收入较2020年同期分别减少2080万美元和增加2500万美元[144] - 2021年第三季度和前三季度，公司产品销售额较2020年同期分别增加1070万美元和3100万美元[144] - 2021年第三季度和前三季度，公司Crysvita非现金合作特许权使用费收入较2020年同期分别增加130万美元和380万美元[144] 公司与第一三共技术转让收入情况 - 公司与第一三共的技术转让期预计2021年底基本完成，剩余部分收入预计2022年第一季度确认[147][148][149] 公司销售成本情况 - 2021年截至9月30日的三个月和九个月，销售成本分别增加180万美元和1190万美元，增幅分别为78%和1829%[152] 公司研发总费用情况 - 2021年截至9月30日的三个月和九个月，研发总费用分别增加2610万美元和9320万美元，增幅分别为30%和33%[155][157] 公司销售、一般和行政费用情况 - 2021年截至9月30日的三个月和九个月，销售、一般和行政费用分别增加1180万美元和2870万美元，增幅分别为28%和22%[160] 公司利息收入情况 - 2021年截至9月30日的三个月和九个月，利息收入分别减少90万美元和460万美元，降幅分别为70%和75%[162] 公司股权投资公允价值情况 - 2021年截至9月30日的三个月，股权投资公允价值净增加2570万美元，增幅为 - 323%[163] - 2021年截至9月30日的九个月，股权投资公允价值净减少2600万美元，降幅为 - 128%[164] - 2020年截至9月30日的三个月和九个月，股权投资公允价值分别减少1150万美元和增加9130万美元[165] 公司不同项目研发费用情况 - 2021年截至9月30日的三个月，商业项目研发费用增加110万美元，增幅为10%[155] - 2021年截至9月30日的九个月，基因治疗项目研发费用增加4190万美元，增幅为113%[157] - 2021年截至9月30日的九个月，小分子项目研发费用减少740万美元，降幅为100%[157] 公司资金获取情况 - 2021年5月，公司与Jefferies LLC达成最高3.5亿美元的普通股销售协议，截至9月30日未出售股份[171] - 2020年3月至2021年8月，公司通过出售股票和协议获得多笔资金，如2020年3月获7500万美元，2021年8月获4320万美元[173] 公司各项活动现金情况 - 2021年前九个月，经营活动现金使用为2.844亿美元，2020年为6980万美元[174] - 2021年前九个月，投资活动现金使用为2.644亿美元，2020年为2.77亿美元[174] - 2021年前九个月，融资活动现金提供为3280万美元，2020年为1.106亿美元[174] 公司其他费用情况 - 2021年前三季度，未来特许权销售相关负债的非现金利息费用较2020年同期分别增加10万美元和50万美元，增幅分别为1%和2%[166] - 2021年前三季度，其他费用较2020年同期分别增加100万美元和160万美元，增幅分别为-176%和-515%，主要因汇率波动[167] - 2021年前三季度，所得税拨备较2020年同期分别减少13.1万美元和11.3万美元，降幅分别为-42%和-10%[168] 公司重大合同义务情况 - 截至2021年9月30日，公司重大合同义务总计6616.9万美元，包括租赁、制造服务合同和建筑协议等[184] 公司股权投资情况 - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司持有的Arcturus股权投资额分别为6690万美元和9540万美元[187] - 截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司持有的Solid股权投资额分别为1870万美元和5930万美元[187] - 假设2021年9月30日和2020年12月31日公司对Arcturus和Solid的股权投资市场价格下降10%，公允价值将分别减少860万美元和1550万美元[187] 公司现金等价物和可销售债务证券情况 - 假设利率变动100个基点，对2021年9月30日或2020年12月31日公司现金等价物和可销售债务证券的公允价值无重大影响[188] - 截至2021年9月30日，公司未对投资计提信用损失准备[188] 公司外汇风险情况 - 公司因进行非美元货币交易面临外汇风险，未使用远期外汇合约[189] - 新冠疫情导致的市场波动可能使汇率发生重大变化，外币相对于美元贬值可能对公司以美元表示的收入和营业收入产生负面影响[189] - 2021年第三季度，公司大部分收入、费用活动和资本支出以美元计价[189] - 假设外汇汇率变动10%，对公司简明合并财务报表无重大影响[189]