业绩总结 - 2021年第三季度总收入为8160万美元，其中Crysvita在Ultragenyx地区的收入为5030万美元[21] - Dojolvi收入为1070万美元[21] - Crysvita在Ultragenyx地区的2021年收入指导为1.8亿至1.9亿美元[21] - 截至2021年第三季度，现金余额约为9.414亿美元[21] 临床研究与产品开发 - Ultragenyx计划在2021年底前启动Setrusumab的2/3期研究，针对骨生成不全症（OI）患者[28] - Setrusumab在成人OI的2b期研究中，观察到骨矿密度在多个测量中均有增加，且与剂量相关[27] - GTX-102针对Angelman综合症的1/2期研究中，五名患者在多个领域均显示出显著改善[32] - DTX401和DTX301的3期研究计划已启动，分别针对GSDIa和OTC[22] - DTX401的临床试验计划招募50名患者，随机分配1:1接受DTX401或安慰剂，试验持续48周[48] - DTX301的临床试验计划招募50名患者，随机分配1:1接受DTX301或安慰剂，试验持续64周[54] - DTX401在52周时的每日玉米淀粉治疗平均减少66%（p<0.0001），最后访问时减少79%（p<0.0001）[46] - DTX301治疗的9名患者中，有6名患者表现出反应，3名完全反应者已停止替代药物和蛋白质限制饮食[52] - DTX401的全球患病率约为6,000例[43] - DTX301的全球患病率约为10,000例，80%为晚发型[51] - DTX401的最大剂量为14.0 mg，维护剂量频率为每3个月一次[37] - DTX301的主要终点为24小时血浆氨水平变化和患者反应的百分比[54] - DTX401的月加载剂量为5.0 mg，最多可进行4次剂量[37] - DTX301的临床数据预计在2021年底前公布[40] 知识产权与市场前景 - Crysvita CoM专利预计到2035年到期[80] - Mepsevii CoM专利预计到2035年到期[83] - MPS7孤儿药在美国的独占权到2024年到期[82] - Dojolvi CoM专利预计到2029年到期[88] - LC-FAOD孤儿药的独占权预计到2027年到期[88] - Ultrapure Dojolvi的独占权预计到2034年到期[91] - 预计2033年将获得Crysvita的美国PTE和欧盟SPC奖励[80] - MPS7孤儿药和D&M独占权预计到2035年到期[85] - 预计Dojolvi的NCE独占权到2025年到期[88] - 预计2034年将获得Ultrapure Dojolvi的美国PTE奖励[92] 未来展望 - Ultragenyx的临床管线涵盖多个治疗领域，预计未来五年内将有三大领域的产品收入接近10亿美元[11] - 2021年，Ultragenyx计划启动四项关键临床研究，包括三项基因治疗研究[6]