REL - 1017研究数据 - 2019年10月15日公司公布REL - 1017 - 202研究顶线数据，62名平均年龄49.2岁、平均汉密尔顿抑郁量表评分为25.3、平均蒙哥马利 - 阿斯伯格抑郁评定量表（MADRS）评分为34.0的受试者参与，随机分为安慰剂、REL - 1017 25mg和50mg三组[103][104] - REL - 1017 25mg和50mg治疗组在MADRS、CGI - S、CGI - I和SDQ等疗效指标上较安慰剂组有统计学显著改善，MADRS终点改善在第4天出现并持续到第7天和第14天，P值< 0.03，效应量为0.7 - 1.0[105][106] - REL - 1017 25mg与安慰剂相比，MADRS从基线到第7天ITT人群LS均值差异为 - 8.7（P值0.0122，效应量0.8），到第14天为 - 9.4（P值0.0103，效应量0.9）；50mg与安慰剂相比，到第7天为 - 7.2（P值0.0308，效应量0.7），到第14天为 - 10.4（P值0.0039，效应量1.0）[107] - 2021年7月27日公布人类滥用潜力（HAP）研究顶线结果，REL - 1017三个剂量（25mg、75mg和150mg）与活性对照药羟考酮40mg相比有高度统计学显著差异，P值< 0.001[113] - 药物喜好平均Emax值：安慰剂为51.7，REL - 1017 25mg为53.0，75mg为58.2，150mg为64.9，羟考酮40mg为85.0[116] 临床试验进展 - 2020年12月20日首个患者入组RELIANCE I（首个3期临床试验），2021年4月1日启动RELIANCE II，3期项目包括两个姐妹关键3期临床试验，每个试验在美国55个临床点进行，约400名MDD患者参与[109][111] - 预计未来12 - 18个月有多个关键里程碑，包括2021年第四季度IV氯胺酮人类滥用潜力研究结果、2022年上半年RELIANCE I和RELIANCE II辅助MDD试验结果[124] 许可协议 - 2021年7月公司与Arbomentis, LLC签订许可协议，支付1500万美元前期费用（现金和认股权证组合），潜在里程碑付款超1.5亿美元，Arbomentis LLC有权获得低个位数净销售特许权使用费[110] 市场背景 - 2014年美国国立精神卫生研究所（NIMH）估计美国1570万18岁及以上成年人在过去一年至少有一次重度抑郁发作，约一半确诊患者接受治疗，接受多达四种标准抗抑郁药治疗的患者中33%未获得足够治疗益处[117] - 全球约20亿人受中枢神经系统疾病影响，占总疾病负担约40%[131] 产品开发计划 - 公司计划评估esmethadone作为MDD一线单药治疗的效用，未来可能探索不宁腿综合征等其他适应症[125] - 公司计划将esmethadone作为优先项目进一步开发，同时生成知识产权保护产品[130] 公司财务状况 - 公司为临床阶段的上市生物技术公司，尚无获批产品，未产生收入，预计短期内也不会产生收入[126][127][128] - 2021年上半年净亏损4876.71万美元，截至2021年6月30日累计亏损2.2808亿美元[128] - 2021年第二季度研发费用约1733.15万美元，较2020年同期增加约1200.75万美元；一般及行政费用约913.04万美元，较2020年同期增加约169.72万美元[138][139] - 2021年上半年研发费用约3135.37万美元，较2020年同期增加约2152.2万美元；一般及行政费用约1751.33万美元，较2020年同期增加约461.34万美元[145][146][147] - 2021年第二季度净亏损约2655.19万美元，2020年同期约1111.84万美元；2021年上半年净亏损约4876.71万美元，2020年同期约2179.18万美元[143][148] - 截至2021年6月30日，公司经营活动现金净流出3329.69万美元，现金及短期投资为1.0907亿美元[150][154] - 公司认为现有资金足以支持至少12个月的运营，预计该时间段内烧钱率在7500 - 8500万美元之间[152] 知识产权与市场独占权 - 公司拥有超50项与REL - 1017相关的已授权专利和待审批专利申请，d - methadone获FDA孤儿药认定，获批后有7年营销独占权，部分产品在欧盟最多有10年市场独占权[133] 财务相关其他信息 - 公司资产主要为现金及现金等价物，不受通胀直接影响，设备置换成本的通胀对运营无重大影响，但通胀会影响员工薪酬和合同服务等费用[158] - 公司没有对投资者而言重大的表外安排，不会对财务状况、收支等产生当前或未来影响[159] - 请参考公司2020年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告中“承诺和或有事项”部分，已知该部分风险因素无重大变化[160] - 关键会计政策对公司财务状况和经营成果的呈现很重要，且需要管理层进行困难、主观或复杂的判断[161] - 公司未经审计的合并财务报表按照美国公认会计原则编制，编制时需进行估计和假设，部分估计主观复杂，实际结果可能与估计不同[162] - 公司依据历史经验进行估计，并根据当前业务因素和假设进行调整，持续评估并必要时进行更改[162] - 公司市场风险敞口与2020年12月31日结束年度的10 - K表格年度报告中披露的相比无重大变化[163]