Relmada Therapeutics (RLMD) Q2 2025 Earnings Call August 07, 2025 04:30 PM ET Speaker0Afternoon, and welcome to the Ramada Therapeutics Second Quarter twenty twenty five Earnings Conference Call. At this time, all participants are in a listen only mode. After the prepared remarks, we will conduct a question and answer session. As a reminder, this conference call is being recorded and will be available for replay on the Romada website. I would now like to turn the call over to Brian Ritchie from LifeSci Advi ...

财务数据关键指标变化（同比环比） - 研发费用Q2为280万美元（同比减少79%），主要由于REL-1017试验成本降低[13] - 净亏损Q2为990万美元（每股0.30美元），同比减少44%[13] - 2025年第二季度运营费用总计1022万美元，同比下降45.7%[27] - 2025年第二季度净亏损986.6万美元，同比减少44.5%[27] - 2025年上半年研发费用1477万美元，同比下降38.5%[27] - 2025年上半年净亏损2742.6万美元，同比减少30.7%[27] 现金及投资情况 - 现金及短期投资截至2025年6月30日为2060万美元，较2024年底减少54%[13][25] - 2025年第二季度短期投资实现收益11.02万美元[31] - 2025年上半年投资活动净现金流入2203.8万美元[31] - 截至2025年6月30日现金及等价物余额135.3万美元[31] 股票薪酬及融资活动 - 2025年第二季度股票薪酬支出344.8万美元[29] - 2025年上半年股票薪酬总额792.6万美元[31] - 2025年第二季度发行限制性普通股301.7万股，融资90.5万美元[29] NDV-01临床数据表现 - NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌的6个月随访数据显示总体缓解率为91%[1][4] - NDV-01的3个月完全缓解率为83%，6个月为90%[4] NDV-01患者基线特征 - 患者基线特征中男性占比83%（24/29），女性17%（5/29），中位年龄73岁[3] - BCG无应答患者占比45%（13/29），BCG初治患者41%（12/29）[3] 市场机会及研发计划 - 美国非肌层浸润性膀胱癌市场机会约60万例[8][17] - 公司计划2026年上半年启动NDV-01的III期注册试验[1][8] - 公司计划2026年上半年启动sepranolone治疗Prader-Willi综合征的II期研究[1][13]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 公司截至2025年6月30日的三个月净亏损为986.64万美元，相比2024年同期的1776.81万美元减少790.17万美元（44.5%）[146] - 公司截至2025年6月30日的六个月净亏损为2742.59万美元，相比2024年同期的3959.62万美元减少1217.03万美元（30.7%）[153] - 公司2025年上半年净亏损约2742.59万美元，累计赤字约6.68亿美元[137] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 研发费用从2024年第二季度的1072.11万美元降至2025年同期的281.94万美元，下降约790万美元[143] - 研发费用在截至2025年6月30日的三个月内为281.94万美元，相比2024年同期的1072.11万美元下降约790.17万美元（73.7%）[144] - 研发费用在截至2025年6月30日的六个月内为1477.04万美元，相比2024年同期的2402.64万美元下降约925.6万美元（38.5%）[150][151] - 行政费用从2024年第二季度的809.77万美元降至2025年同期的740.19万美元，下降约69.58万美元[143] - 一般及行政费用在截至2025年6月30日的三个月内为740.19万美元，相比2024年同期的809.77万美元下降约69.58万美元（8.6%）[144] - 一般及行政费用在截至2025年6月30日的六个月内为1366.93万美元，相比2024年同期的1778.02万美元下降约411.09万美元（23.1%）[150][151] 财务数据关键指标变化：现金流 - 公司经营现金流在截至2025年6月30日的六个月内为负2446.89万美元，相比2024年同期的负2629.98万美元改善183.09万美元（7.0%）[159] - 公司投资活动现金流在截至2025年6月30日的六个月内为2203.83万美元，主要来自短期投资销售[161] - 公司融资活动现金流在截至2025年6月30日的六个月内为负7.3万美元，主要与ATM费用相关[162] 产品Sepranolone临床进展 - Sepranolone在2a期研究中显示图雷特综合征症状减少28%（p=0.051）[125] - Sepranolone生活质量评分改善69%，损伤评分降低50%，前兆性抽动冲动降低44%[132] 产品NDV-01临床进展 - NDV-01在2期研究中实现91%（21/23）的完全缓解率，3个月和6个月分别达83%（19/23）和90%（19/21）[134] - NDV-01研究中41%患者未接受过BCG治疗，45%对BCG无响应[134] - 患者中位年龄73岁（范围54-93），83%为男性，中位BCG剂量为6次[134] 产品专利保护 - Sepranolone拥有超过40项专利和申请，保护期预计持续至2030年后[139] - NDV-01拥有超过10项专利和申请，保护期预计持续至2038年后[140] 持续经营风险 - 公司存在持续经营重大疑虑，预计现有资金不足以支撑财务报表发布后一年的运营需求[157]

核心临床数据 - NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的6个月随访中显示任意时间点总缓解率达91% [1][2] - 3个月时完全缓解率为83%（19/23），6个月时完全缓解率为90%（19/21） [2] - 1例患者完成9个月评估并达到完全缓解 无患者出现肌肉浸润性疾病进展或接受根治性膀胱切除术 [3] - 无≥3级治疗相关不良事件（TRAE）且无患者因不良事件（AEs）终止治疗 [3] 产品管线进展 - NDV-01（吉西他滨/多西他赛缓释制剂）针对HG-NMIBC的II期研究持续入组 预计2025年下半年与FDA沟通并扩大生产规模 [7] - 计划2026年上半年启动NDV-01的III期注册试验 [1][7] - Sepranolone（GABAA调节类固醇拮抗剂）针对Prader-Willi综合征（PWS）计划2026年上半年启动II期研究 [1][7] - Sepranolone目前已覆盖超过335例临床患者 安全性表现优异 [13] 市场与临床需求 - 美国NMIBC患者群体约60万例 占所有膀胱癌病例的75% [12] - NMIBC复发率高（7年内达50-75%） 现有治疗选择有限 [12] - Prader-Willi综合征（PWS）为罕见病 美国患者约2万例 当前治疗仅针对症状而非根本病理 [14] 财务表现 - 2025年第二季度研发费用为280万美元（同比2024年第二季度1070万美元下降74%） [7] - 2025年第二季度净亏损990万美元（每股亏损0.30美元） 同比2024年第二季度1780万美元（每股亏损0.59美元）收窄44% [7] - 2025年上半年净亏损2740万美元（每股亏损0.86美元） 同比2024年上半年3960万美元（每股亏损1.31美元）收窄31% [7] - 截至2025年6月30日现金及短期投资余额为2060万美元 较2024年底4490万美元下降54% [16][18] 技术优势与创新 - NDV-01采用缓释制剂技术 可实现药物在膀胱内持续释放10天 提升局部暴露同时降低系统毒性 [10] - 给药过程简便（10分钟内完成） 无需麻醉或特殊设备 [10] - 专利保护期至2038年 [10] - Sepranolone为首创GABAA调节类固醇拮抗剂 选择性拮抗allopregnanolone（ALLO）而不干扰GABA信号通路 [13]

文章核心观点 Relmada Therapeutics公司任命Yair Lotan医生为临床顾问委员会主席，凭借其在膀胱癌治疗和临床研究方面的专业知识助力NDV - 01项目开展3期试验，该试验预计2026年上半年启动 [1][2][4] 公司动态 - Relmada Therapeutics公司宣布任命Yair Lotan医生为临床顾问委员会主席 [2] - NDV - 01项目预计2026年上半年启动3期试验 [1][2] 被任命者情况 - Yair Lotan医生有超20年膀胱癌护理、临床开发和学术医学经验 [3][5] - 他是分子生物标志物领域国家公认专家，参与制定膀胱癌管理实践指南和卫生经济学研究 [3] - 毕业于德州大学奥斯汀分校和贝勒医学院，在UT西南医学中心接受普通外科和泌尿外科培训 [5] - 领导临床研究办公室，参与多项膀胱癌临床试验 [5] - 发表超650篇同行评审论文及多篇综述和书籍章节 [6] - 是多个专业组织成员，常作为嘉宾在全球医学会议演讲 [7] - 担任多家医学期刊编辑审稿人 [7] - 多次入选D杂志最佳医生名单 [8] 公司人员观点 - 首席执行官Sergio Traversa认为Yair的经验能加强和丰富NDV - 01临床开发项目 [4] - 首席医学官Raj Pruthi表示临床顾问委员会对创新产品候选药物进展至关重要，欢迎Yair加入 [4] - Yair Lotan认为AUA 2025上展示的2期数据支持NDV - 01成为治疗NMIBC的领先疗法 [4] 产品情况 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内制剂，用于治疗膀胱癌 [9] - 能使药物在膀胱保留并在10天内逐渐释放，增强局部暴露同时降低全身毒性 [9] - 可在办公室给药，无需麻醉和专业设备，专利保护至2038年 [9] 行业情况 - NMIBC约占所有膀胱癌病例的75%，7年内复发率50 - 75% [10] - 美国有超60万例现患病例，治疗选择有限，市场机会大 [10] - NDV - 01有潜力作为一线或挽救疗法，适用于多种NMIBC亚型 [10] 公司整体情况 - Relmada Therapeutics是临床阶段生物技术公司，专注开发肿瘤和中枢神经系统疾病变革性疗法 [11] - 主要候选药物NDV - 01和sepranolone处于临床中期开发阶段，有望满足重大未满足需求 [11]

公司动态 - DIMERx Inc 宣布任命 Sergio Traversa 为独立董事 自2025年6月25日起生效 [1] - Sergio Traversa 现任 Relmada Therapeutics CEO 拥有领导临床阶段生物技术公司推进多个临床项目和融资事件的经验 [2] - DIMERx CEO Nikhilesh Singh 表示 Sergio Traversa 的运营专长、战略洞察力和资本市场经验对公司发展至关重要 [3] 新任董事背景 - Sergio Traversa 在医疗保健行业拥有超过25年经验 曾在礼来、强生等制药巨头担任高级职位 并曾在投资咨询公司任职 [3] - 曾共同创立并担任 Medeor Inc CEO 目前为多家新兴生物制药公司提供战略咨询和独立董事服务 [4] - 在慢性疼痛治疗领域具有战略眼光 认为 DIMERx 针对外周阿片受体的创新方法具有变革潜力 [3] 公司技术平台 - DIMERx 专注于开发共价键二聚体疗法 拥有专有二聚体技术平台 用于治疗高需求未满足医疗需求的疾病 [5] - 主要资产 DMX-101 是一种共价修饰的化学稳定无卤丁丙诺啡二聚体 正处于慢性腰痛II期临床阶段 已在400多名受试者中显示出良好安全性和镇痛效果 [6] - 第二个项目 DMX-201 是精氨酸和胍丁胺的共价连接二聚体 作为新一代一氧化氮供体开发 用于治疗内皮功能障碍相关疾病 [7] 研发合作与支持 - 公司与麻省总医院 Brigham 学术医疗中心精神病学系主任 Maurizio Fava 密切合作临床策略 [5] - 获得美国国立卫生研究院 HEAL 计划支持 该计划旨在加速解决阿片类药物危机和慢性疼痛问题的科学方案 [8]

文章核心观点 Relmada Therapeutics公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其经验将助力公司NDV - 01项目发展 预计2026年上半年启动该项目3期试验 [1][2][4] 公司动态 - 公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其专业知识将助力公司NDV - 01非肌肉浸润性膀胱癌项目发展 [2] - 公司在2025年4月28日美国泌尿协会年会上公布了NDV - 01积极的2期初始数据 [2] - 公司首席执行官认为Pruthi博士丰富临床经验对NDV - 01项目成功至关重要 [4] 新任命人员情况 - Pruthi博士有超25年行业和学术医学经验 专长于泌尿肿瘤学、临床试验和机器人手术 [3] - Pruthi博士曾在enGene Holdings Inc.担任首席医学官 在强生创新医学担任全球医学事务负责人 [3][5] - Pruthi博士在泌尿学界担任多个领导角色 如美国外科医师学院泌尿外科咨询委员会主席等 [6] 产品情况 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内制剂 用于治疗膀胱癌 设计可使药物在膀胱保留并在10天内逐渐释放 [9] - NDV - 01可在办公室给药 不到10分钟完成 无需麻醉或专业设备 专利保护至2038年 [9] 行业情况 - 非肌肉浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例约75% 7年内复发率50 - 75% 美国有超60万例患者 治疗选择有限 市场机会大 [10] - NDV - 01有潜力作为一线或挽救疗法 适用于多种非肌肉浸润性膀胱癌亚型 [10]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为2710万美元，而2024年12月31日为4490万美元 [20] - 2025年第一季度经营活动所用现金为1810万美元，2024年同期为1300万美元 [21] - 2025年第一季度研发费用总计1200万美元，2024年第一季度为1330万美元，减少了130万美元 [21] - 2025年第一季度一般及行政费用总计630万美元，2024年第一季度为970万美元，减少了约340万美元 [22] - 2025年第一季度净亏损为1760万美元，即每股基本和摊薄亏损0.58美元，2024年第一季度净亏损为2180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - one业务线 - 截至数据截止日期，26名患者已入组正在进行的单臂、单中心、美国以外的2期研究，AUA报告基于前20名患者的结果 [10][11] - 基于三个月评估，NDV - one给药后总体缓解率为85%（20名患者中的17名），乳头状疾病患者的高级别无复发生存率为83%（18名患者中的15名），原位癌患者完全缓解率为100%（2名患者中的2名） [12] - 任何时间点报告的数据，总体缓解率为90%（20名患者中的18名），乳头状疾病高级别无复发生存率为89%（18名患者中的16名），原位癌患者完全缓解率仍为100%（2名患者中的2名） [12] - 7名患者在六个月时接受评估，100%达到无疾病状态 [13] 西普瑞诺酮业务线 - 起源公司AZARINA的2期结果显示，西普瑞诺酮在其主要临床终点上有28%的竞争性峰值降低，P值为0.051 [18] 各个市场数据和关键指标变化 膀胱癌市场 - 美国每年约有7.5万例新诊断的膀胱癌病例，其中约一半（50%）为高级别疾病，复发风险高 [8] - 美国约有60万人患有膀胱癌，复发率很高 [8] 普拉德 - 威利综合征和图雷特综合征市场 - 普拉德 - 威利综合征估计影响全球约35万人，其中美国约2万人 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年公司新增两款具有概念验证2期数据和大目标市场的产品候选药物，分别是用于膀胱癌的NDV - one和用于普拉德 - 威利综合征、图雷特综合征的西普瑞诺酮 [5][23] - 公司正为NDV - one和西普瑞诺开展下一组研究做准备，目标是尽快将每个项目推向患者 [5][24] - 下半年公司将专注于为NDV - one获得美国IND许可，预计推进西普瑞诺酮的工作包括与FDA进行计划中的互动以及产品供应的进一步开发，并计划在2026年初进入临床开发 [15][19] 行业竞争 - NDV - one在BCG无反应领域有TAR200、Crittostimogene等潜在竞争对手，但该药物若获批，因其是医生熟悉的化合物且具有持久的药物排泄和更便捷的给药机制，可能会被接受 [41][42] - 在中危领域，目前常用的膀胱内吉西他滨未获批准且难以获取，NDV - one这种膀胱内化疗制剂可能是中危患者的自然选择 [43] - 在化学消融领域，UGN102正在进行化学消融试验并将提交FDA，其为单药丝裂霉素，而NDV - one是组合药物，若表现良好可能具有竞争力 [44] - 若BRIDGE试验显示NDV - one与BCG等效或更优，该药物可在BCG初治领域占据一席之地，且TAR200、Crudo Simogene等不在该领域竞争 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，公司新增两款产品候选药物，报告了NDV - one的积极初始概念验证2期数据，并在推进项目方面取得进展 [23][24] - 凭借两款创新产品候选药物、2700万美元现金余额、干净的资产负债表和有纪律的开发计划，公司处于有利地位，可推动管道迈向重要临床里程碑 [6][25] 其他重要信息 - NDV - one是两种化疗药物吉西他滨和多西他赛的新型缓释膀胱内制剂，能在膀胱内形成球形软基质，缓慢释放药物，旨在提高局部药物浓度、延长暴露时间并降低全身毒性，且可在办公室给药，无需麻醉或专用设备 [8][9][10] - 西普瑞诺酮是一类新型内源性神经甾体，属于GABA调节类固醇拮抗剂亚组，可选择性作用于GABA以缓解强迫症的重复症状 [17][18] 问答环节所有提问和回答 问题1: 是什么让公司有信心当前2期研究的数据足以让FDA同意NDV - one进入注册研究 - 一是吉西他滨加多西他滨的药物组合已被广泛使用，其疗效和安全性得到认可，只是实际应用存在局限性；二是制剂的安全性良好，无患者因副作用中断研究，所有副作用均为1级；此外，该制剂在医生办公室给药的便利性也是优势，综合这些因素，公司认为FDA可能会同意进入更大规模的注册研究，但最终结果需等FDA回复 [29][30][31] - 膀胱内化疗已用于治疗中危和高危膀胱癌数十年，目前使用的疗法多为非标签使用但可报销，不过存在给药困难的问题；而NDV - one的组合药物在BCG无反应领域被广泛使用，且该制剂具有易于给药和可持续释放的潜在优势，可能比仅在膀胱内停留一小时的药物更有效 [35][37][38] 问题2: 公司所说的扩大供应具体指什么，是商业产品还是仅用于临床研究 - 公司明确商业所需的数量会很大，为进行风险管理，公司希望至少有两家制造商，该产品制造并不复杂，是凝胶状且成分已知 [47] 问题3: 何时能看到NDV - one整个群体的完全缓解率，以及全年该项目未来更新数据的预期和成功期望 - 下一个数据点是六个月数据，20名患者的六个月数据预计在6月或7月公布，之后还会公布九个月和十二个月的数据；目前三个月数据显示缓解率为90%，七名患者六个月时完全缓解率为100%，鉴于已知吉西他滨和多西他滨的组合疗效，预计结果良好 [52][53][54] - 从安全性角度看，这是更重要的方面，目前未观察到膀胱长时间接触化疗药物引起的刺激、尿频、尿急、疼痛等问题，这令人放心；由于这是2期研究且患者群体异质性，与一些成熟试验在疗效上较难比较，但安全性表现良好 [55] 问题4: 与FDA讨论这些数据和3期设计时，希望3期研究在时间点、终点和入组患者类型方面是什么样的 - 有较难和较容易的途径，较难的是BCG无反应途径，虽FDA已批准单臂2期试验用于CIS单独疗效评估，但患者相对罕见，入组需要多个地点和较长时间 [61] - 较容易的途径之一是类似UroGen的Envision试验的单臂化学消融途径，如果该试验的药物组合获批，公司制剂进行单臂试验是合理且可能最快获批的途径；若FDA不批准这种方法，类似PIVOT - six的中危随机试验，将NDV - one与安慰剂或观察进行随机分组，可能是下一个最快的途径，该试验在美国入组迅速，预计15 - 18个月完成，且FDA已批准与安慰剂随机分组进行优越性试验 [62][63][64]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为2710万美元，而2024年12月31日为4490万美元 [21] - 2025年第一季度经营活动使用的现金为1810万美元，2024年同期为1300万美元 [22] - 2025年第一季度研发费用总计1200万美元，2024年第一季度为1330万美元，减少了130万美元 [22] - 2025年第一季度一般和行政费用总计630万美元，2024年第一季度为970万美元，减少了约340万美元 [23] - 2025年第一季度净亏损为1760万美元，即每股基本和摊薄亏损0.58美元，2024年第一季度净亏损为2180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - one - 正在进行的美国以外单臂、单中心2期研究中，截至最后数据截止日期已招募26名患者，AUA报告基于前20名患者结果 [10] - 基于三个月评估，总体缓解率为85%（20名患者中的17名），乳头状疾病患者的高级别无复发生存率为83%（18名患者中的15名），原位癌患者完全缓解率为100%（2名患者中的2名） [12] - 任何时间点报告的数据，总体缓解率为90%（20名患者中的18名），乳头状疾病高级别无复发生存率为89%（18名患者中的16名），原位癌患者完全缓解率仍为100%（2名患者中的2名） [12] - 七名六个月评估患者全部达到无疾病状态，包括1名原位癌患者和6名乳头状疾病患者 [13] 西普瑞诺龙（Cipranolone） - 起源公司AZARINA的2期结果显示，在主要临床终点上有28%的竞争性峰值降低，P值为0.051，且治疗改善了生活质量，无脱靶中枢神经系统效应 [19] 各个市场数据和关键指标变化 NDV - one - 美国每年约有7.5万例新诊断膀胱癌病例，约一半为高级别疾病，复发风险高，美国约有60万人患有膀胱癌，复发率很高 [8] 西普瑞诺龙（Cipranolone） - 普拉德 - 威利综合征（Prader Willi）估计全球约影响35万人，其中美国约2万人 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年公司新增两款有概念验证2期数据和大目标市场的候选产品，即用于膀胱癌的NDV - one和用于普拉德 - 威利综合征、图雷特综合征等的西普瑞诺龙 [5] - 努力推进NDV - one和西普瑞诺龙通过关键开发里程碑，为每个项目确定临床和监管策略 [22] - 2025年下半年重点是为NDV - one获得美国IND许可，计划在2026年初推进西普瑞诺龙进入临床开发 [15][20] 行业竞争 - NDV - one在卡介苗无反应领域有TAR200、Crittostimogene等潜在竞争对手，但该组合药物已被广泛使用，若获批，患者可能更倾向使用熟悉的药物 [35][38][39] - 在中危领域，目前常用药物少，该制剂适合中危患者，有潜在优势 [39] - 在化学消融领域，可与单药丝裂霉素竞争，若桥接试验显示等效或优越，可在卡介苗初治领域竞争，且该领域一些新药不参与竞争 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，有两款创新候选产品、2700万美元现金余额、干净资产负债表和严谨开发计划，公司有能力推进管线到重要临床里程碑 [6][24][25] - 对NDV - one在AUA会议上的数据反馈满意，认为其有潜力显著改善非肌肉浸润性膀胱癌患者的治疗 [14] - 西普瑞诺龙的2期数据为研究其在强迫症相关疾病中的应用提供了坚实基础 [19] 其他重要信息 - 公司邀请了德克萨斯大学西南医学中心泌尿科肿瘤主任Yair Lota医生解答关于NDV - one的临床问题 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 为何有信心当前2期研究数据足以让FDA同意NDV - one进入注册研究 - 药物组合吉西他滨加多西他赛已被广泛使用，其疗效和安全性得到认可，只是实际应用受限；制剂安全性好，无患者因副作用中断研究，所有副作用均为一级；给药方式有优势，可在医生办公室给药，无需麻醉，不到十分钟，使用预填充注射器，无需处理 [30][31][32] - 膀胱内化疗已用于治疗中危和高危膀胱癌数十年，目前使用的疗法多为非标签使用，但可报销且常用，不过存在给药困难问题；该组合药物在卡介苗无反应领域常用，且该制剂具有易于给药和可持续释放的优势，可能比一些药物更有效 [33][35][36] 问题2: 扩大供应具体指什么，是商业产品还是仅用于临床研究 - 商业所需数量大，公司希望至少有两家制造商，正在寻找产能和第二家制造商进行风险管理，产品制造不复杂，是已知成分的凝胶 [44] 问题3: 何时分享NDV - one整个群体的完全缓解率，以及全年计划如何分享项目未来更新数据，对成功有何期望 - 下一个数据点是六个月数据，约在6月、7月公布20名患者的六个月数据，之后还会公布九个月和十二个月数据；目前数据显示效果良好，且已知该药物组合有效，预期结果不错 [48][49][50] - 从安全性角度看，目前结果令人放心，因为长期接触化疗药物对膀胱的安全性是主要担忧，而目前未出现相关问题；由于是异质群体，与一些成熟试验的疗效比较有挑战，但安全性良好 [50][51] 问题4: 与FDA讨论这些数据和设计3期试验时，希望3期试验在时间点、终点和患者类型方面如何设计 - 卡介苗无反应途径中，FDA已批准单臂2期试验用于原位癌疗效评估，但患者相对罕见，招募需要多个地点和大量时间 [55] - 有两条更简单的途径，一是类似UroGen的Envision试验的单臂化学消融途径，如果该试验药物获批，公司制剂进行单臂试验有意义，可能是最快获批途径 [56][57] - 若FDA不批准上述途径，类似PIVOT - six的中危随机试验，将NDV - one与安慰剂或观察进行随机分组，可能是下一个最快途径，该试验在美国招募迅速 [58]

产品研发进展与决策 - 2024年12月，公司主要候选产品esmethadone治疗重度抑郁症的3期研究中期分析显示无效，暂停相关研究[111][113] - 2025年2月6日，公司宣布从Asarina Pharma AB收购Sepranolone，用于治疗多种疾病[117] - 2025年3月25日，公司宣布从Trigone Pharma Ltd.获得NDV - 01的许可协议，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌[117] - 2025年5月12日，公司终止REL - P11项目，因其处于早期开发阶段且公司有新的更先进候选产品[112] 产品研究数据 - Sepranolone在12周双中心平行组研究中，使YGTSS测量的抽动严重程度降低28%（p = 0.051），在四个关键次要终点取得积极结果[122][123] - 截至2025年4月28日，NDV - 01的2期研究共招募26名患者，20名患者达到3个月评估，7名达到6个月评估[129] - NDV - 01的2期研究3个月评估时总体缓解率为85%，乳头状疾病高级别无复发生存率为83.3%，原位癌患者完全缓解率为100%；6个月评估时可评估患者100%达到无疾病状态[129][132][139] - NDV - 01的2期研究中，无大于1级的治疗相关不良事件，最常见不良事件为轻度短暂的尿急、腰痛和排尿困难，24 - 28小时内缓解，无患者因不良事件停药[139] 产品研究数据预期 - 预计2025年年中获得NDV - 01正在进行的2期非肌肉浸润性膀胱癌研究6个月数据，2025年第3季度获得9个月数据，年底获得12个月数据[119] - 预计2026年上半年获得NDV - 01美国研究性新药许可，启动Sepranolone在普拉德 - 威利综合征的临床试验[119] 财务亏损情况 - 2025年第一季度净亏损约1755.95万美元，截至2025年3月31日累计亏损约6.584415亿美元[142] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别约为1755.95万美元和2182.81万美元；每股亏损（基本和摊薄）分别为0.58美元和0.72美元[153] 费用变化情况 - 2025年第一季度研发费用约1195.1万美元，较2024年同期的1330.53万美元减少约135.43万美元；一般及行政费用约626.74万美元，较2024年同期的968.26万美元减少约341.52万美元[150] 收入与收益情况 - 2025年和2024年第一季度利息/投资收入分别约为44.03万美元和105.59万美元；短期投资实现收益分别约为6.3万美元和5.31万美元；未实现收益分别约为15.57万美元和5.07万美元[151] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动使用现金1806.7033万美元，投资活动提供现金1535.9713万美元，融资活动提供现金0美元；2024年同期经营活动使用现金1303.6748万美元，投资活动提供现金1005.8451万美元，融资活动提供现金22.1747万美元[157][159][160] 公司经营风险与策略 - 公司自成立以来运营一直亏损且现金流为负，预计在产品商业化产生显著收入前还会继续亏损，目前预计流动性不足以维持运营一年，持续经营能力存重大疑虑[155] - 公司正在评估后续运营和临床试验规模及范围，融资策略包括公开发售或私募股权、债务证券、银行贷款、战略合作或授权协议，但无法保证能获得足够资金[156] 资产与税务情况 - 公司资产主要为现金及现金等价物和短期投资，不受通胀直接影响，但通胀会影响员工薪酬和合同服务等费用[162] - 公司未对2025年和2024年第一季度提供所得税，因有亏损且对所有递延所得税资产全额计提减值准备[152] 产品专利情况 - 拥有超过40项与Sepranolone相关的已发布专利和待申请专利，潜在保护期超2030年；超10项与NDV - 01相关的专利，潜在保护期超2038年；超50项与REL - 1017相关的专利，潜在保护期超2033年[144][145][146]