核心观点 - Relmada Therapeutics公司公布了其膀胱癌候选药物NDV-01的6个月随访数据，并计划在2026年上半年启动针对两个适应症的III期临床试验 [1] - 公司认为NDV-01有潜力成为治疗非肌层浸润性膀胱癌的同类最佳疗法，其9个月数据显示出92%的完全缓解率，且近期与FDA的讨论明确了注册策略 [2] 关于NDV-01药物 - NDV-01是一种用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的吉西他滨/多西他赛缓释膀胱内给药制剂 [1] - 该制剂设计可实现药物在膀胱内保留并持续释放10天，形成一个软基质以增强局部暴露并最小化全身毒性 [5] - 该疗法使用便捷，在门诊10分钟内即可完成给药，无需麻醉或特殊设备，其专利保护期至2038年 [5] 临床试验进展与数据 - 公司将在2025年泌尿肿瘤学会年会上以海报形式公布NDV-01正在进行中的II期研究的6个月随访数据 [1] - 该II期研究是一项开放标签、单臂、单中心研究，主要评估NDV-01在高危NMIBC患者中的安全性和12个月时的完全缓解率 [6] - 近期公布的9个月数据显示，NDV-01在任何时间点的完全缓解率达到92% [2] - 基于积极数据，公司计划在2026年上半年启动针对两个NMIBC适应症的III期临床项目 [1][2] 市场机会与目标患者 - 非肌层浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例的75%-80%，复发率高，5年内复发率为50%-80% [9] - 美国有超过744,000例NMIBC流行病例，且治疗选择有限，市场机会显著 [9] - 公司专注于高危和中危NMIBC，这两类患者约占美国每年新发NMIBC病例的80%，即约54,000人 [1] - NDV-01有潜力作为一线或挽救性疗法，并可能适用于多种NMIBC亚型 [9] 公司背景 - Relmada Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发肿瘤学和中枢神经系统疾病的变革性疗法 [10] - 其主要候选药物包括NDV-01和sepranolone，均处于中期临床开发阶段 [10]

公司基本面 - 公司为临床阶段专业制药公司 市值1.41亿美元[1] - 公司成立于2004年 至今21年未有产品销售收入[1] - 2024年公司中止了其主要候选产品的研究 此后重点转向产品收购机会[1] - 公司研发管线中包含针对非肌层浸润性膀胱癌的NDV-01[1] 股价与技术表现 - 自8月28日发出趋势搜寻者“买入”信号以来 股价累计上涨439.35%[2] - 股价在11月19日盘中创下52周新高5.21美元[3] - 年初至今股价累计上涨703.85% 过去一个月上涨107.96%[5] - 过去一年股价上涨40.3% 加权Alpha为+214.41[5] - 当前股价为4.18美元 50日移动平均线为2.34美元[5] - 相对强弱指数为78.08 技术支撑位约在3.79美元[5] - 股价在过去一个月内16次创下新高[5] 市场观点与评级 - Barchart技术指标给出100%的“买入”意见[4][5] - 趋势搜寻者“买入”信号依然有效[5] - 尽管技术面强劲 但华尔街对其评级为“持有”[4]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物及短期投资约为1390万美元，较2024年12月31日的4490万美元有所减少[19] - 不包括2025年11月5日完成的1亿美元承销发行所得的约9400万美元净收益[19] - 当前现金余额（包括发行净收益）预计足以支持计划支出至2028年[20] - 2025年第三季度运营现金使用量为670万美元，较2024年同期的1670万美元减少[20] - 2025年第三季度研发费用为400万美元，较2024年同期的1110万美元减少710万美元[21] - 研发费用减少主要由于临床试验项目结束，部分被NDV-01和Sopranalone研究的制造及药物储存成本增加所抵消[22] - 2025年第三季度一般及行政费用为630万美元，较2024年同期的1190万美元减少约560万美元[22] - 一般及行政费用减少主要由于股权激励费用以及直接员工和行政费用的减少[22] - 2025年第三季度净亏损为1010万美元，每股基本和摊薄亏损030美元，而2024年同期净亏损为2170万美元，每股亏损072美元[22] 各条业务线数据和关键指标变化 - NDV-01项目报告了非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者二期研究的九个月随访数据[5] - 研究显示任何时间点的总缓解率为92%，总体安全性良好[5] - 在25名患者中观察到任何时间点的完全缓解率为92%[13] - 对卡介苗无应答疾病患者，任何时间点的完全缓解率为91%[13] - 在九个月评估时，观察到完全缓解率为85%[13] - 无患者进展为肌层浸润性疾病，也无患者接受根治性膀胱切除术[13] - 再次诱导治疗的患者完全缓解率为60%[13] - 在卡介苗无应答疾病患者亚组中，九个月完全缓解率为88%[14] - NDV-01继续表现出良好的安全性，未报告新的安全信号，无3级或以上治疗相关不良事件，无患者因不良事件中止治疗[15] - 最常见的治疗相关不良事件是短暂性排尿困难和血尿，以及9%患者中观察到的无症状尿培养阳性，血尿仅见于7%患者[15] - 所有出现排尿困难的患者均为1级，并在24小时内缓解[15] - Sopranalone项目计划在2026年上半年启动针对普拉德-威利综合征（PWS）的二期概念验证研究[19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在开发一个后期和一个中期临床项目，旨在成为同类最佳疗法[4] - 新项目NDV-01是一种吉西他滨和多西他赛的缓释制剂，用于治疗NMIBC[4] - 第二个项目Sopranalone旨在正常ize compulsive disorder中的GABAA受体活性，针对PWS进行开发[4][5] - 公司已就NDV-01三期计划的关键要素与美国FDA达成一致，该计划包含两个独立的注册路径[5][16] - 路径一针对高风险二线卡介苗无应答NMIBC患者，FDA表示在更难治的患者群体中单臂试验可能是可接受的[16] - 路径二针对辅助治疗环境下的中风险NMIBC，FDA同意将患者随机分配至辅助NDV-01组与观察组，评估事件发生时间终点[16] - FDA表示支持505(b)(2)新药申请无需进行额外的非临床研究[17] - 公司计划在2026年上半年启动NDV-01的两项注册研究以及Sopranalone的PWS二期研究[6] - 公司通过任命首席医疗官和建立由知名专家组成的临床顾问委员会来加强团队建设[7][8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层认为2025年对公司来说是杰出的一年，产品开发进展顺利[4] - 管理层对NDV-01九个月随访数据感到鼓舞，认为其有潜力改变NMIBC的治疗格局[5][12] - 与FDA的积极、建设性讨论增强了公司对NDV-01未来发展道路的信心[15][16] - 管理层对NDV-01临床开发项目持乐观态度，基于优异的九个月结果、与FDA会议的积极成果以及正在进行的三期准备工作[17] - 管理层认为Sopranalone通过其对GABA神经递质通路的新作用，具有缓解强迫行为症状的独特潜力[18] - 管理层对公司在2025年为降低产品管线风险和推进两种潜在变革性疗法所做的工作感到非常满意[23] - 管理层展望2026年充满热情，预计将有多个价值拐点催化剂[8] 其他重要信息 - 美国每年约有68,000名新发NMIBC患者，患病率约为744,000人[4] - 普拉德-威利综合征在美国的患病率约为20,000名患者[5] - 膀胱癌每年在美国有约85,000新病例，744,000人带病生存，约80%为NMIBC，五年复发率约60%-80%[9] - 公司专注于高风险和中风险NMIBC，约占NMIBC病例的80%，即每年54,000人[9] - NDV-01设计基于过去十年多项研究，显示两种药物联合使用的缓解率和无复发生存期与历史标准疗法卡介苗相当或更优[11] - NDV-01将以便于使用的形式提供，无需专门药房或生物安全柜进行配制，通过常规导管在门诊进行不到五分钟的膀胱灌注[11] 问答环节所有提问和回答 问题: 关于NDV-01两个适应症的市场机会、研究启动顺序及完成时间的指引[25] - 回答指出两个适应症的患者群体规模不同：高风险二线卡介苗无应答人群较小，约每年8,000患者，其中55%-80%会在一线治疗后复发；中风险人群更大，美国每年约有80,000发病和患病患者，其中超过一半（约40,000）会接受辅助治疗[26] - 关于时间安排，计划在2026年第二季度同时启动两项试验，以实现运营效率[27] - 对于无应答患者人群的研究，首例患者入组在2026年第二季度，预计在2026年第四季度获得三个月临床数据，主要终点为12个月完全缓解率，顶线数据预计在2028年第二季度[28] - 对于中风险研究，同样在2026年第二季度启动，为开放标签随机研究，预计需要约15个月完成入组，之后需要18-24个月的随访期，计划在70%事件发生时进行中期分析[29] 问题: 关于NDV-01潜在定价的看法，参考了竞争对手的定价[30] - 回答承认参考了竞争对手的定价范围，例如Lexo的一年治疗费用接近70万美元，Zosduri的年费用约为12万美元，预计NDV-01的定价将介于两者之间[31] - 补充说明定价尚早，将基于数据驱动，根据为患者增加的价值以及观察竞争对手定价在泌尿学界的接受程度来决定[32] 问题: 关于NDV-01与传统吉西他滨/多西他赛联合疗法相比的差异化优势，以及其对市场渗透的潜在影响[33] - 回答指出传统联合疗法的主要障碍是需要专门药房和长达四小时的序贯灌注时间，这限制了其在社区医院（70%-80%患者在此治疗）的应用[34] - NDV-01采用预充式注射器，无需专门药房，灌注过程仅需约五分钟，便于在社区医院和学术中心使用，有望显著打开市场[35] 问题: 关于针对卡介苗初治患者的BRIDGE研究若成功，对NDV-01潜在超说明书使用机会的影响[36] - 回答指出BRIDGE试验是一项比较卡介苗与吉西他滨/多西他赛在高风险疾病中的随机研究，预计两年后公布结果，旨在验证非劣效性[37] - 考虑到卡介苗长期存在供应问题和毒性，如果该研究成功，结合NDV-01更便捷的给药方式，将为公司带来巨大的市场机会[38]

财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2025年第三季度净亏损为1010万美元，或每股0.30美元，同比2024年第三季度的2170万美元（每股0.72美元）有所收窄[14] - 2025年前九个月净亏损为3750万美元，或每股1.16美元，同比2024年同期的6130万美元（每股2.03美元）减少39%[14] - 2025年第三季度净亏损1009.1万美元，较2024年同期的2172.6万美元减少53.6%[29] - 2025年前九个月净亏损3751.7万美元，较2024年同期的6132.2万美元减少38.8%[29] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2025年第三季度研发费用为400万美元，同比2024年第三季度的1110万美元下降64%[14] - 2025年第三季度研发费用为403.6万美元，较2024年同期的1114.9万美元下降63.8%[29] - 2025年第三季度管理费用为629.1万美元，较2024年同期的1186.0万美元下降47.0%[29] 财务数据关键指标变化：现金流 - 2025年前九个月运营所用净现金为3120万美元，同比2024年同期的4300万美元减少27%[14] - 2025年前九个月经营活动所用现金净额为3119.1万美元，较2024年同期的4295.6万美元减少27.4%[33] - 2025年前九个月投资活动提供现金净额为2791.1万美元，主要来自出售短期投资2983.5万美元[33] 核心产品NDV-01临床进展 - NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌的9个月随访中显示总缓解率为92%[1][4] - 在BCG无应答亚组中，NDV-01的9个月完全缓解率为88%[8] - 公司预计NDV-01的3期高风险试验将于2026年上半年启动[12][14] 融资与资金状况 - 公司完成1亿美元（$100 million）的承销公开发行，预计可支持运营至2028年[1][3][4] - 截至2025年9月30日，公司现金及短期投资为1390万美元，2025年11月5日完成融资后现金余额预计可支持运营至2028年[14] - 截至2025年9月30日，公司总资产为1487.6万美元，较2024年12月31日的4581.8万美元下降67.5%[27] - 现金及现金等价物为138.4万美元，较2024年底的385.7万美元下降64.1%[27] - 短期投资为1250.2万美元，较2024年底的4105.2万美元下降69.5%[27] 其他财务数据 - 截至2025年11月10日，公司流通股为73,333,622股[14] - 截至2025年9月30日，累计赤字为6.784亿美元[27]

财务数据关键指标变化：季度同比 - 第三季度净亏损约为1009万美元，较去年同期的2173万美元减少1164万美元（约53.5%）[156] - 第三季度研发费用约为404万美元，较去年同期的1115万美元减少711万美元（约63.8%）[153][154] - 第三季度管理费用约为629万美元，较去年同期的1186万美元减少557万美元（约46.9%）[153][154] - 第三季度利息及投资收入约为24.7万美元，较去年同期的85.7万美元减少61万美元（约71.2%）[155] 财务数据关键指标变化：九个月同比 - 前九个月净亏损约为3752万美元，较去年同期的6132万美元减少2380万美元（约38.8%）[163] - 前九个月研发费用约为1881万美元，较去年同期的3518万美元减少1637万美元（约46.5%）[160][161] - 前九个月管理费用约为1996万美元，较去年同期的2964万美元减少968万美元（约32.7%）[160][161] - 前九个月经营活动所用现金为3119万美元，较去年同期的4296万美元减少1177万美元（约27.4%）[170] 累计财务与亏损状况 - 公司九个月净亏损约为3751.74万美元[147] - 截至2025年9月30日，公司累计赤字约为6.78亿美元[147] 核心产品NDV-01临床数据 - NDV-01在9个月时点完全缓解率为85%（17/20）[139] - NDV-01在6个月时点完全缓解率为87%（20/23）[139] - NDV-01在3个月时点完全缓解率为84%（21/25）[139] - NDV-01研究中61%（22/36）的患者出现治疗相关不良事件[138] 核心产品Sepranolone临床数据与安全性 - Sepranolone在2a期研究中显示图雷特综合征严重程度降低28%[131] - Sepranolone在超过335名参与者的临床研究中显示出良好的安全性[131] 产品专利保护 - Sepranolone相关专利保护期可能超过2030年[149] - NDV-01相关专利保护期可能超过2038年[150] 融资与现金流状况 - 公司于2025年11月完成增发，净收益约为9400万美元[168] - 截至报告日，公司现金及短期投资预计可支持未来至少12个月的运营[169]

核心临床数据 (NDV-01) - 针对非肌层浸润性膀胱癌的NDV-01在9个月随访中显示出92%的任意时间点总缓解率，安全性良好 [1] - 具体完全缓解率数据为：任意时间点92% (23/25)，3个月84% (21/25)，6个月87% (20/23)，9个月85% (17/20) [5] - 在BCG治疗无效亚组人群中，任意时间点完全缓解率达到91% (10/11) [7] - 已有两名受试者完成12个月评估且均达到完全缓解，无患者出现肌肉浸润性疾病进展或接受根治性膀胱切除术 [6] - 安全性方面，无患者出现≥3级治疗相关不良事件，无患者因不良事件中止治疗，61%患者出现治疗相关不良事件，其中62%为短暂性轻度排尿不适 [11] 监管进展与临床开发计划 - 公司已就NDV-01三期临床试验的关键要素与美国FDA达成一致，包含两个独立的审批路径 [1] - 针对高风险、BCG治疗无效的二线患者，FDA表示单臂试验在更难治的患者群体中可能被接受 [5] - 针对中风险患者，FDA同意在经尿道膀胱肿瘤切除术后将患者随机分配至NDV-01辅助治疗组或观察组的设计 [5] - FDA指出无需额外的非临床研究来支持505(b)(2)新药申请 [5] - 两项三期试验预计将于2026年上半年启动 [1][8] 公司财务状况与融资 - 公司于11月5日完成了1亿美元普通股和预融资权证的承销发行，以支持运营至2028年 [1][3] - 截至2025年9月30日，公司现金及现金等价物为138万美元，短期投资为1250万美元，总流动资产为1485万美元 [27] - 2025年第三季度研发费用为404万美元，较2024年同期的1115万美元显著下降，主要因REL-1017试验成本减少 [12] - 2025年第三季度净亏损为1010万美元，每股亏损0.30美元，较2024年同期的2173万美元亏损有所收窄 [13] - 2025年前九个月净现金运营支出为3120万美元，较2024年同期的4300万美元减少 [21] 未来里程碑与管线进展 - NDV-01二期研究的12个月数据预计在2026年第一季度公布 [12] - NDV-01的美国新药临床试验申请 clearance、高风险患者三期试验启动、中风险患者三期试验启动均预计在2026年上半年 [12] - 用于治疗Prader-Willi综合征的sepranolone概念验证二期试验预计于2026年上半年启动 [12] - 公司任命约翰霍普金斯大学泌尿肿瘤专家Max Kates博士加入临床顾问委员会 [8] 产品与市场背景 - NDV-01是一种用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的吉西他滨和多西他赛缓释制剂，采用膀胱内给药方式，专利保护期至2038年 [17] - 非肌层浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例的75-80%，美国有超过74.4万例患者，市场机会显著 [19] - sepranolone是一种选择性GABAA受体调节剂，目前已累计超过335名患者接受过治疗，安全性良好 [22] - Prader-Willi综合征是一种罕见遗传病，全球患病率估计为35万至40万患者 [23]

公司公告事件 - 公司计划于2025年11月13日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论截至2025年9月30日的第三季度财务业绩以及近期业务进展 [1] - 网络直播重播将在公司官网投资者关系部分的IR日历中提供 [1] 公司业务与产品管线 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对肿瘤学和中枢神经系统适应症的变革性疗法 [2] - 公司的主要候选药物NDV-01和sepranolone正处于中期临床开发阶段，有潜力解决显著的未满足医疗需求 [2] 活动参与信息 - 美国参与者拨入号码为1-877-407-0792，国际参与者拨入号码为1-201-689-8263 [3] - 可通过指定链接访问网络直播 [3]

融资方案核心条款 - 公司进行承销发行，包括40,142,000股普通股，每股发行价格为2.20美元，以及向部分投资者发行可购买最多5,315,000股普通股的预融资权证，每份权证发行价格为2.199美元 [1] - 此次发行的总收益（在扣除承销折扣和佣金及其他费用前，且不包括任何预融资权证的行使）预计约为1亿美元 [1] - 发行预计于2025年11月5日结束，具体取决于惯例交割条件 [1] 参与方信息 - 此次发行的投资者包括Janus Henderson Investors、Ferring Ventures SA、Squadron Capital Management、Marshall Wace、Spruce Street Capital、OrbiMed、Columbia Threadneedle Investments和Driehaus Capital Management等机构 [1] - Jefferies和Leerink Partners担任此次发行的联合账簿管理人，Mizuho担任账簿管理人 [2] 资金用途 - 发行所得净收益计划与公司现有现金、现金等价物和短期投资一起，用于营运资金和一般公司用途 [3] - 具体用途包括为获得监管批准所需的临床研究、投资或收购与其技术具有协同效应或互补性的公司、与当前及未来候选产品相关的许可活动等 [3] 公司业务背景 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对肿瘤学和中枢神经系统适应症的变革性疗法 [6] - 其主要候选产品NDV-01和sepranolone正处于中期临床开发阶段，有潜力解决显著的未满足医疗需求 [6]

文章核心观点 - Relmada Therapeutics公司宣布其候选药物NDV-01在非肌层浸润性膀胱癌的9个月随访数据中显示出92%的总缓解率，并获得美国FDA对其三期临床试验计划关键要素的认可，预计于2026年上半年启动两项独立的注册性试验[1][2] FDA反馈与监管路径 - FDA支持两项潜在的注册性试验：一项是针对BCG无应答的高级别难治性NMIBC的单臂注册试验，另一项是针对中危NMIBC的随机对照试验[1][4] - FDA确认无需进行额外的非临床研究即可支持基于505(b)(2)途径的新药申请[1][4] - 公司计划在2026年上半年启动三期临床试验项目[1][2] NDV-01临床二期试验疗效数据 - 在25名NMIBC患者中，NDV-01在任何时间点的完全缓解率为92%（23/25），3个月时为84%（21/25），6个月时为87%（20/23）[3] - 9个月随访时，完全缓解率为85%（17/20），其中包括再诱导治疗后达到CR的患者，再诱导后的CR率为60%[5] - 在BCG无应答亚组患者中，任何时间点的完全缓解率为91%（10/11），3个月为82%（9/11），6个月为78%（7/9），9个月为88%（7/8）[6][12] NDV-01安全性数据 - 未发现新的安全性信号，无患者出现≥3级的治疗相关不良事件，无患者因不良事件中止治疗[11] - 在36名接受至少一剂药物的患者中，22名（61%）报告了治疗相关不良事件，其中62%为短暂排尿不适，9%为无症状尿培养阳性，7%为血尿[11] - 无患者进展为肌层浸润性疾病，无患者接受根治性膀胱切除术[11] 产品与市场背景 - NDV-01是一种持续释放的膀胱内给药剂型，含有吉西他滨和多西他赛，设计可使药物在膀胱内保留并持续释放10天，无需麻醉或特殊设备，10分钟内即可完成门诊给药[8] - NMIBC占所有膀胱癌病例的75-80%，美国有超过744,000例患病病例，5年内复发率高（50-80%），市场机会显著[9]

盘前交易概况 - 美国东部时间周一上午8点45分，多只股票在盘前交易中出现显著波动，早期价格变动预示着开盘前的潜在机会 [1] - 盘前交易为活跃交易者提供了识别潜在突破、反转或剧烈价格波动的先机，这些早期动向通常预示着动能可能延续至常规交易时段 [1] 盘前涨幅居前股票 - Click Holdings Limited (CLIK) 涨幅最大，达81%，股价为11.17美元 [3] - Avidity Biosciences, Inc. (RNA) 上涨43%，股价为70.72美元 [3] - Dyne Therapeutics, Inc. (DYN) 上涨37%，股价为23.58美元 [3] - Zenas BioPharma, Inc. (ZBIO) 上涨21%，股价为29.00美元 [3] - ProPetro Holding Corp. (PUMP) 上涨18%，股价为7.47美元 [3] - 生物科技与医药行业公司表现突出，在涨幅前十的股票中占据多数席位 [3] 盘前跌幅居前股票 - Smart Logistics Global Limited (SLGB) 跌幅最大，达37%，股价为3.21美元 [4] - MaxsMaking Inc. (MAMK) 下跌22%，股价为4.08美元 [4] - Prenetics Global Limited (PRE) 下跌14%，股价为14.40美元 [4] - United States Antimony Corporation (UAMY) 下跌14%，股价为10.22美元 [4] - NeurAxis, Inc. (NRXS) 下跌12%，股价为3.01美元 [4] - 物流、金属及 therapeutics 行业部分公司出现显著下跌 [4]