文章核心观点 Relmada Therapeutics公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其经验将助力公司NDV - 01项目发展 预计2026年上半年启动该项目3期试验 [1][2][4] 公司动态 - 公司宣布任命Raj S. Pruthi医学博士为泌尿外科首席医学官 其专业知识将助力公司NDV - 01非肌肉浸润性膀胱癌项目发展 [2] - 公司在2025年4月28日美国泌尿协会年会上公布了NDV - 01积极的2期初始数据 [2] - 公司首席执行官认为Pruthi博士丰富临床经验对NDV - 01项目成功至关重要 [4] 新任命人员情况 - Pruthi博士有超25年行业和学术医学经验 专长于泌尿肿瘤学、临床试验和机器人手术 [3] - Pruthi博士曾在enGene Holdings Inc.担任首席医学官 在强生创新医学担任全球医学事务负责人 [3][5] - Pruthi博士在泌尿学界担任多个领导角色 如美国外科医师学院泌尿外科咨询委员会主席等 [6] 产品情况 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的缓释膀胱内制剂 用于治疗膀胱癌 设计可使药物在膀胱保留并在10天内逐渐释放 [9] - NDV - 01可在办公室给药 不到10分钟完成 无需麻醉或专业设备 专利保护至2038年 [9] 行业情况 - 非肌肉浸润性膀胱癌占所有膀胱癌病例约75% 7年内复发率50 - 75% 美国有超60万例患者 治疗选择有限 市场机会大 [10] - NDV - 01有潜力作为一线或挽救疗法 适用于多种非肌肉浸润性膀胱癌亚型 [10]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为2710万美元，而2024年12月31日为4490万美元 [20] - 2025年第一季度经营活动所用现金为1810万美元，2024年同期为1300万美元 [21] - 2025年第一季度研发费用总计1200万美元，2024年第一季度为1330万美元，减少了130万美元 [21] - 2025年第一季度一般及行政费用总计630万美元，2024年第一季度为970万美元，减少了约340万美元 [22] - 2025年第一季度净亏损为1760万美元，即每股基本和摊薄亏损0.58美元，2024年第一季度净亏损为2180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - one业务线 - 截至数据截止日期，26名患者已入组正在进行的单臂、单中心、美国以外的2期研究，AUA报告基于前20名患者的结果 [10][11] - 基于三个月评估，NDV - one给药后总体缓解率为85%（20名患者中的17名），乳头状疾病患者的高级别无复发生存率为83%（18名患者中的15名），原位癌患者完全缓解率为100%（2名患者中的2名） [12] - 任何时间点报告的数据，总体缓解率为90%（20名患者中的18名），乳头状疾病高级别无复发生存率为89%（18名患者中的16名），原位癌患者完全缓解率仍为100%（2名患者中的2名） [12] - 7名患者在六个月时接受评估，100%达到无疾病状态 [13] 西普瑞诺酮业务线 - 起源公司AZARINA的2期结果显示，西普瑞诺酮在其主要临床终点上有28%的竞争性峰值降低，P值为0.051 [18] 各个市场数据和关键指标变化 膀胱癌市场 - 美国每年约有7.5万例新诊断的膀胱癌病例，其中约一半（50%）为高级别疾病，复发风险高 [8] - 美国约有60万人患有膀胱癌，复发率很高 [8] 普拉德 - 威利综合征和图雷特综合征市场 - 普拉德 - 威利综合征估计影响全球约35万人，其中美国约2万人 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年公司新增两款具有概念验证2期数据和大目标市场的产品候选药物，分别是用于膀胱癌的NDV - one和用于普拉德 - 威利综合征、图雷特综合征的西普瑞诺酮 [5][23] - 公司正为NDV - one和西普瑞诺开展下一组研究做准备，目标是尽快将每个项目推向患者 [5][24] - 下半年公司将专注于为NDV - one获得美国IND许可，预计推进西普瑞诺酮的工作包括与FDA进行计划中的互动以及产品供应的进一步开发，并计划在2026年初进入临床开发 [15][19] 行业竞争 - NDV - one在BCG无反应领域有TAR200、Crittostimogene等潜在竞争对手，但该药物若获批，因其是医生熟悉的化合物且具有持久的药物排泄和更便捷的给药机制，可能会被接受 [41][42] - 在中危领域，目前常用的膀胱内吉西他滨未获批准且难以获取，NDV - one这种膀胱内化疗制剂可能是中危患者的自然选择 [43] - 在化学消融领域，UGN102正在进行化学消融试验并将提交FDA，其为单药丝裂霉素，而NDV - one是组合药物，若表现良好可能具有竞争力 [44] - 若BRIDGE试验显示NDV - one与BCG等效或更优，该药物可在BCG初治领域占据一席之地，且TAR200、Crudo Simogene等不在该领域竞争 [45] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，公司新增两款产品候选药物，报告了NDV - one的积极初始概念验证2期数据，并在推进项目方面取得进展 [23][24] - 凭借两款创新产品候选药物、2700万美元现金余额、干净的资产负债表和有纪律的开发计划，公司处于有利地位，可推动管道迈向重要临床里程碑 [6][25] 其他重要信息 - NDV - one是两种化疗药物吉西他滨和多西他赛的新型缓释膀胱内制剂，能在膀胱内形成球形软基质，缓慢释放药物，旨在提高局部药物浓度、延长暴露时间并降低全身毒性，且可在办公室给药，无需麻醉或专用设备 [8][9][10] - 西普瑞诺酮是一类新型内源性神经甾体，属于GABA调节类固醇拮抗剂亚组，可选择性作用于GABA以缓解强迫症的重复症状 [17][18] 问答环节所有提问和回答 问题1: 是什么让公司有信心当前2期研究的数据足以让FDA同意NDV - one进入注册研究 - 一是吉西他滨加多西他滨的药物组合已被广泛使用，其疗效和安全性得到认可，只是实际应用存在局限性；二是制剂的安全性良好，无患者因副作用中断研究，所有副作用均为1级；此外，该制剂在医生办公室给药的便利性也是优势，综合这些因素，公司认为FDA可能会同意进入更大规模的注册研究，但最终结果需等FDA回复 [29][30][31] - 膀胱内化疗已用于治疗中危和高危膀胱癌数十年，目前使用的疗法多为非标签使用但可报销，不过存在给药困难的问题；而NDV - one的组合药物在BCG无反应领域被广泛使用，且该制剂具有易于给药和可持续释放的潜在优势，可能比仅在膀胱内停留一小时的药物更有效 [35][37][38] 问题2: 公司所说的扩大供应具体指什么，是商业产品还是仅用于临床研究 - 公司明确商业所需的数量会很大，为进行风险管理，公司希望至少有两家制造商，该产品制造并不复杂，是凝胶状且成分已知 [47] 问题3: 何时能看到NDV - one整个群体的完全缓解率，以及全年该项目未来更新数据的预期和成功期望 - 下一个数据点是六个月数据，20名患者的六个月数据预计在6月或7月公布，之后还会公布九个月和十二个月的数据；目前三个月数据显示缓解率为90%，七名患者六个月时完全缓解率为100%，鉴于已知吉西他滨和多西他滨的组合疗效，预计结果良好 [52][53][54] - 从安全性角度看，这是更重要的方面，目前未观察到膀胱长时间接触化疗药物引起的刺激、尿频、尿急、疼痛等问题，这令人放心；由于这是2期研究且患者群体异质性，与一些成熟试验在疗效上较难比较，但安全性表现良好 [55] 问题4: 与FDA讨论这些数据和3期设计时，希望3期研究在时间点、终点和入组患者类型方面是什么样的 - 有较难和较容易的途径，较难的是BCG无反应途径，虽FDA已批准单臂2期试验用于CIS单独疗效评估，但患者相对罕见，入组需要多个地点和较长时间 [61] - 较容易的途径之一是类似UroGen的Envision试验的单臂化学消融途径，如果该试验的药物组合获批，公司制剂进行单臂试验是合理且可能最快获批的途径；若FDA不批准这种方法，类似PIVOT - six的中危随机试验，将NDV - one与安慰剂或观察进行随机分组，可能是下一个最快的途径，该试验在美国入组迅速，预计15 - 18个月完成，且FDA已批准与安慰剂随机分组进行优越性试验 [62][63][64]

财务数据和关键指标变化 - 截至2025年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资约为2710万美元，而2024年12月31日为4490万美元 [21] - 2025年第一季度经营活动使用的现金为1810万美元，2024年同期为1300万美元 [22] - 2025年第一季度研发费用总计1200万美元，2024年第一季度为1330万美元，减少了130万美元 [22] - 2025年第一季度一般和行政费用总计630万美元，2024年第一季度为970万美元，减少了约340万美元 [23] - 2025年第一季度净亏损为1760万美元，即每股基本和摊薄亏损0.58美元，2024年第一季度净亏损为2180万美元，即每股基本和摊薄亏损0.72美元 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 NDV - one - 正在进行的美国以外单臂、单中心2期研究中，截至最后数据截止日期已招募26名患者，AUA报告基于前20名患者结果 [10] - 基于三个月评估，总体缓解率为85%（20名患者中的17名），乳头状疾病患者的高级别无复发生存率为83%（18名患者中的15名），原位癌患者完全缓解率为100%（2名患者中的2名） [12] - 任何时间点报告的数据，总体缓解率为90%（20名患者中的18名），乳头状疾病高级别无复发生存率为89%（18名患者中的16名），原位癌患者完全缓解率仍为100%（2名患者中的2名） [12] - 七名六个月评估患者全部达到无疾病状态，包括1名原位癌患者和6名乳头状疾病患者 [13] 西普瑞诺龙（Cipranolone） - 起源公司AZARINA的2期结果显示，在主要临床终点上有28%的竞争性峰值降低，P值为0.051，且治疗改善了生活质量，无脱靶中枢神经系统效应 [19] 各个市场数据和关键指标变化 NDV - one - 美国每年约有7.5万例新诊断膀胱癌病例，约一半为高级别疾病，复发风险高，美国约有60万人患有膀胱癌，复发率很高 [8] 西普瑞诺龙（Cipranolone） - 普拉德 - 威利综合征（Prader Willi）估计全球约影响35万人，其中美国约2万人 [18] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 2025年公司新增两款有概念验证2期数据和大目标市场的候选产品，即用于膀胱癌的NDV - one和用于普拉德 - 威利综合征、图雷特综合征等的西普瑞诺龙 [5] - 努力推进NDV - one和西普瑞诺龙通过关键开发里程碑，为每个项目确定临床和监管策略 [22] - 2025年下半年重点是为NDV - one获得美国IND许可，计划在2026年初推进西普瑞诺龙进入临床开发 [15][20] 行业竞争 - NDV - one在卡介苗无反应领域有TAR200、Crittostimogene等潜在竞争对手，但该组合药物已被广泛使用，若获批，患者可能更倾向使用熟悉的药物 [35][38][39] - 在中危领域，目前常用药物少，该制剂适合中危患者，有潜在优势 [39] - 在化学消融领域，可与单药丝裂霉素竞争，若桥接试验显示等效或优越，可在卡介苗初治领域竞争，且该领域一些新药不参与竞争 [40][41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2025年开局良好，有两款创新候选产品、2700万美元现金余额、干净资产负债表和严谨开发计划，公司有能力推进管线到重要临床里程碑 [6][24][25] - 对NDV - one在AUA会议上的数据反馈满意，认为其有潜力显著改善非肌肉浸润性膀胱癌患者的治疗 [14] - 西普瑞诺龙的2期数据为研究其在强迫症相关疾病中的应用提供了坚实基础 [19] 其他重要信息 - 公司邀请了德克萨斯大学西南医学中心泌尿科肿瘤主任Yair Lota医生解答关于NDV - one的临床问题 [7] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 为何有信心当前2期研究数据足以让FDA同意NDV - one进入注册研究 - 药物组合吉西他滨加多西他赛已被广泛使用，其疗效和安全性得到认可，只是实际应用受限；制剂安全性好，无患者因副作用中断研究，所有副作用均为一级；给药方式有优势，可在医生办公室给药，无需麻醉，不到十分钟，使用预填充注射器，无需处理 [30][31][32] - 膀胱内化疗已用于治疗中危和高危膀胱癌数十年，目前使用的疗法多为非标签使用，但可报销且常用，不过存在给药困难问题；该组合药物在卡介苗无反应领域常用，且该制剂具有易于给药和可持续释放的优势，可能比一些药物更有效 [33][35][36] 问题2: 扩大供应具体指什么，是商业产品还是仅用于临床研究 - 商业所需数量大，公司希望至少有两家制造商，正在寻找产能和第二家制造商进行风险管理，产品制造不复杂，是已知成分的凝胶 [44] 问题3: 何时分享NDV - one整个群体的完全缓解率，以及全年计划如何分享项目未来更新数据，对成功有何期望 - 下一个数据点是六个月数据，约在6月、7月公布20名患者的六个月数据，之后还会公布九个月和十二个月数据；目前数据显示效果良好，且已知该药物组合有效，预期结果不错 [48][49][50] - 从安全性角度看，目前结果令人放心，因为长期接触化疗药物对膀胱的安全性是主要担忧，而目前未出现相关问题；由于是异质群体，与一些成熟试验的疗效比较有挑战，但安全性良好 [50][51] 问题4: 与FDA讨论这些数据和设计3期试验时，希望3期试验在时间点、终点和患者类型方面如何设计 - 卡介苗无反应途径中，FDA已批准单臂2期试验用于原位癌疗效评估，但患者相对罕见，招募需要多个地点和大量时间 [55] - 有两条更简单的途径，一是类似UroGen的Envision试验的单臂化学消融途径，如果该试验药物获批，公司制剂进行单臂试验有意义，可能是最快获批途径 [56][57] - 若FDA不批准上述途径，类似PIVOT - six的中危随机试验，将NDV - one与安慰剂或观察进行随机分组，可能是下一个最快途径，该试验在美国招募迅速 [58]

产品研发进展与决策 - 2024年12月，公司主要候选产品esmethadone治疗重度抑郁症的3期研究中期分析显示无效，暂停相关研究[111][113] - 2025年2月6日，公司宣布从Asarina Pharma AB收购Sepranolone，用于治疗多种疾病[117] - 2025年3月25日，公司宣布从Trigone Pharma Ltd.获得NDV - 01的许可协议，用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌[117] - 2025年5月12日，公司终止REL - P11项目，因其处于早期开发阶段且公司有新的更先进候选产品[112] 产品研究数据 - Sepranolone在12周双中心平行组研究中，使YGTSS测量的抽动严重程度降低28%（p = 0.051），在四个关键次要终点取得积极结果[122][123] - 截至2025年4月28日，NDV - 01的2期研究共招募26名患者，20名患者达到3个月评估，7名达到6个月评估[129] - NDV - 01的2期研究3个月评估时总体缓解率为85%，乳头状疾病高级别无复发生存率为83.3%，原位癌患者完全缓解率为100%；6个月评估时可评估患者100%达到无疾病状态[129][132][139] - NDV - 01的2期研究中，无大于1级的治疗相关不良事件，最常见不良事件为轻度短暂的尿急、腰痛和排尿困难，24 - 28小时内缓解，无患者因不良事件停药[139] 产品研究数据预期 - 预计2025年年中获得NDV - 01正在进行的2期非肌肉浸润性膀胱癌研究6个月数据，2025年第3季度获得9个月数据，年底获得12个月数据[119] - 预计2026年上半年获得NDV - 01美国研究性新药许可，启动Sepranolone在普拉德 - 威利综合征的临床试验[119] 财务亏损情况 - 2025年第一季度净亏损约1755.95万美元，截至2025年3月31日累计亏损约6.584415亿美元[142] - 2025年和2024年第一季度净亏损分别约为1755.95万美元和2182.81万美元；每股亏损（基本和摊薄）分别为0.58美元和0.72美元[153] 费用变化情况 - 2025年第一季度研发费用约1195.1万美元，较2024年同期的1330.53万美元减少约135.43万美元；一般及行政费用约626.74万美元，较2024年同期的968.26万美元减少约341.52万美元[150] 收入与收益情况 - 2025年和2024年第一季度利息/投资收入分别约为44.03万美元和105.59万美元；短期投资实现收益分别约为6.3万美元和5.31万美元；未实现收益分别约为15.57万美元和5.07万美元[151] 现金流情况 - 2025年第一季度经营活动使用现金1806.7033万美元，投资活动提供现金1535.9713万美元，融资活动提供现金0美元；2024年同期经营活动使用现金1303.6748万美元，投资活动提供现金1005.8451万美元，融资活动提供现金22.1747万美元[157][159][160] 公司经营风险与策略 - 公司自成立以来运营一直亏损且现金流为负，预计在产品商业化产生显著收入前还会继续亏损，目前预计流动性不足以维持运营一年，持续经营能力存重大疑虑[155] - 公司正在评估后续运营和临床试验规模及范围，融资策略包括公开发售或私募股权、债务证券、银行贷款、战略合作或授权协议，但无法保证能获得足够资金[156] 资产与税务情况 - 公司资产主要为现金及现金等价物和短期投资，不受通胀直接影响，但通胀会影响员工薪酬和合同服务等费用[162] - 公司未对2025年和2024年第一季度提供所得税，因有亏损且对所有递延所得税资产全额计提减值准备[152] 产品专利情况 - 拥有超过40项与Sepranolone相关的已发布专利和待申请专利，潜在保护期超2030年；超10项与NDV - 01相关的专利，潜在保护期超2038年；超50项与REL - 1017相关的专利，潜在保护期超2033年[144][145][146]

核心观点 - Relmada Therapeutics在2025年第一季度取得显著进展 重点推进NDV-01和sepranolone两款Phase 2阶段候选药物 分别针对非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)和Prader-Willi综合征(PWS)等未满足医疗需求领域 [3][4][5] - NDV-01在AUA 2025公布的Phase 2概念验证数据显示90%总体缓解率(18/20患者) 其中乳头状病变高等级无复发生存率达89%(16/18) 原位癌完全缓解率100%(2/2) [1][5][9] - Sepranolone在Tourette综合征Phase 2试验中显示28%的抽动严重程度降低(YGTSS评分) 安全性良好 计划2026年上半年启动PWS的Phase 2研究 [5][11][15] - 公司财务状况显示Q1 2025净亏损1756万美元(每股0.58美元) 同比改善 现金及短期投资余额2710万美元 [6][14][19][21] 产品管线进展 NDV-01项目 - 采用吉西他滨/多西他赛缓释膀胱内给药配方 专利保护至2038年 单次给药可在10分钟内完成且无需麻醉 [9] - 针对美国约60万例NMIBC患者市场 占膀胱癌病例75% 现有治疗方案有限且复发率高(50-75%/7年) [10] - 2025年下半年计划完成Phase 2研究 并与FDA沟通 2026年上半年启动Phase 3注册试验 [4][5][14] Sepranolone项目 - 作为首创GABAA调节类固醇拮抗剂 选择性拮抗allopregnanolone而不干扰GABA信号 已累计治疗335例患者 [11] - 适应症布局包括PWS(美国2万患者)、Tourette综合征(美国35万儿童)等 目前正筹备PWS的Phase 2研究 [5][12][15] - 前期数据显示可改善生活质量量表评分 且无中枢神经系统或全身性副作用 [5][11] 财务数据 - Q1 2025研发支出1195万美元 同比减少135万美元 主要因REL-1017试验成本降低 [14][20] - 管理费用627万美元 同比减少342万美元 主因股权薪酬减少 [14][20] - 期末现金及现金等价物115万美元 短期投资2591万美元 总流动资产2766万美元 [18][19] - 流通股3319万股 较2024年底增加302万股 主要来自限制性股票发行 [19][22] 市场机会 - NMIBC领域存在显著未满足需求 NDV-01有望成为一线或挽救性疗法 覆盖多种亚型 [5][10] - PWS作为罕见病尚无针对神经行为病理的改良疗法 sepranolone提供新机制治疗选择 [12][15] - Tourette综合征现有疗法副作用明显 sepranolone通过调节ALLO可能提供更安全替代方案 [15]

公司概况 - 临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [2] 业务进展 - 领先研究项目NDV - 01用于高级别非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究 [3] - 准备推进sepranolone（用于包括图雷特综合症和普拉德 - 威利综合症等强迫相关疾病的2b期研究产品）进入进一步研究 [3] 财务沟通安排 - 计划于2025年5月12日美国东部时间下午4:30举行电话会议和网络直播，讨论2025年第一季度（截至3月31日）财务结果和近期业务进展 [1] 会议信息 - 日期为2025年5月12日美国东部时间下午4:30 [4] - 美国参与者拨入号码为1 - 877 - 407 - 0792，国际参与者拨入号码为1 - 201 - 689 - 8263，会议编号为13753596 [4] - 网络直播链接可点击指定位置获取，直播回放将在公司网站投资者板块提供 [1][4] 联系方式 - 投资者联系人为Brian Ritchie，邮箱为britchie@lifesciadvisors.com [3] - 媒体咨询邮箱为media@relmada.com [3] 公司官网及社交平台 - 公司官网为www.relmada.com，可在领英上关注公司 [3]

纪要涉及的公司和行业 - **公司**：Realmada Therapeutics - **行业**：制药行业，聚焦非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗领域 纪要提到的核心观点和论据 NDV01药物介绍 - **核心观点**：NDV01是一种用于治疗高风险非肌肉浸润性膀胱癌的膀胱内疗法，具有安全、耐受性高、患者依从性好等优点 [5] - **论据**：它是一种原位储库，能在膀胱内停留并同时释放固定剂量的吉西他滨1000毫克和多西他赛40毫克，药物在10天内持续释放到血液中，可生物降解并安全随尿液排出；在中期2期数据中已证明其安全性和高耐受性 [5] 研究设计与目的 - **核心观点**：旨在评估NDV01作为高风险非肌肉浸润性膀胱癌安全有效治疗方法的潜力 [11] - **论据**：研究为开放标签、单臂、单中心试验，纳入标准为高分级疾病患者，包括TA、原位癌、T1伴原位癌或T1患者，以及卡介苗（BCG）初治、无反应或不耐受的患者；主要终点是治疗12个月时的安全性和完全缓解情况，还关注患者的总体生存率以及药物成分在研究期间的浓度 [8][9][10][11] 患者数据与疗效 - **核心观点**：NDV01治疗显示出良好的疗效和安全性 [16][18][24] - **论据**：目前已招募26名患者，其中20名完成3个月随访，85%的患者实现无复发生存；3名出现复发的患者接受另一疗程诱导治疗后，1名已显示完全缓解；任何时间点上，90%的患者达到高级别无病状态，包括乳头状患者中88%的高级别无复发生存率和原位癌患者100%的完全缓解率；患者副作用轻微，生活质量显著提高 [16][18][24][110] 与竞争疗法对比 - **核心观点**：NDV01在给药便利性和可及性方面具有优势 [33][34][35][38][40] - **论据**：与其他疗法相比，NDV01易于制备，采用预填充、即用型注射器，可在任何诊所或普通泌尿外科设施使用，安装时间不到5分钟，无需特殊培训和设施；而其他疗法如TAR200需要有经验的人员操作，At Stilodrine需要解冻和特殊储存条件，且部分疗法在社区环境中难以获取 [33][34][35][79][80] 市场机会 - **核心观点**：NDV01具有较大的市场潜力 [54][56][57] - **论据**：在化疗消融、辅助治疗和卡介苗无反应疾病等方面都有潜在应用；目前化疗消融领域缺乏获批药物，辅助治疗中化疗虽常用但难以获取，卡介苗无反应疾病治疗仍有需求；美国约有60万非肌肉浸润性膀胱癌患者，现有治疗选择有限 [54][56][57][109] 其他重要但是可能被忽略的内容 - **后续计划**：将在6 - 7月提供至少20名患者的6个月数据；计划与FDA进行预IND会议，讨论潜在临床开发计划，并向市场提供相关更新，之后提交IND申请 [94][97] - **免疫与化疗顺序问题**：目前对于免疫治疗和化疗的顺序安排缺乏明确认识，不清楚化疗是否会对免疫治疗产生不利影响，也不确定如何为患者选择最佳治疗顺序；BRIDGE试验结果可能有助于了解在卡介苗初治患者中先进行化疗再进行免疫治疗是否更好 [90][91]

文章核心观点 - Relmada Therapeutics公司公布NDV - 01的2期研究积极初始数据，90%患者治疗后任何时间点达到高级别无病状态，显示出强大临床活性，支持其用于非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）治疗的进一步开发 [1] 分组1：NDV - 01研究数据亮点 疗效数据 - 3个月评估时，任何时间点，可评估患者（1例原位癌、6例Ta/T1期）中100%（n = 7）达到无病状态，其中1例患者在3个月时再次接受治疗 [2] - 总体缓解率（ORR）：3个月时为85%（20例患者中17例），之后为90%（20例患者中18例） [5] - 乳头状疾病的高级别无复发生存率（HGRFS）：为83.3%（18例患者中15例），之后为88.8%（18例患者中16例） [5] - 原位癌（CIS）患者的完全缓解率（CR）：为100%（2例患者中2例） [5] 安全性 - NDV - 01耐受性良好，无大于1级的治疗相关不良事件，最常见治疗突发不良事件为尿急、腰痛和排尿困难，均为轻度且短暂，24 - 28小时内缓解，无患者因不良事件停药 [4] 总体情况 - NDV - 01治疗效果在所有患者组中一致，无论先前卡介苗（BCG）暴露情况（BCG初治和BCG无反应）或疾病病理（包括CIS或Ta/T1乳头状），均显示出强大活性 [3] 分组2：研究相关信息 研究概述 - 2期研究（NCT06663137）是一项开放标签、单臂、单中心研究，评估NDV - 01在高危非肌肉浸润性膀胱癌（HG - NMIBC）患者中的安全性和有效性 [10] - 患者在双周诱导期接受NDV - 01治疗，随后进行长达一年的每月维持治疗，并根据需要通过膀胱镜检查、细胞学检查和活检进行定期评估 [10] - 主要疗效终点为安全性和12个月时的完全缓解率（CRR），次要疗效终点为缓解持续时间（DOR）和无事件生存期（EFS） [7][10] 研究进展 - AUA 2025数据基于20例入组的HG - NMIBC患者，包括2例原位癌（CIS）患者和18例乳头状疾病（Ta/T1）患者 [15] - 研究持续积极招募患者，截至最新截止日期，共入组26例患者，20例患者已达到3个月评估，7例患者已达到6个月评估 [15] 分组3：NDV - 01介绍 - NDV - 01是两种互补化疗药物吉西他滨和多西他赛（GEM/DOCE）的创新、研究性缓释制剂，用于膀胱内给药，在膀胱内形成软基质，10天内逐渐释放药物，无需麻醉或特殊设备，旨在简化门诊NMIBC治疗，同时最大化局部暴露、最小化全身毒性并提高患者便利性 [8] - NDV - 01受专利保护至2038年 [9] 分组4：NMIBC行业情况 - 美国约83,000例新诊断尿路上皮癌病例中，超过90%为膀胱癌，总体膀胱癌患者5年生存率为70 - 96%，晚期患者为6%，约75%的膀胱癌病例为非肌肉浸润性（NMIBC），约50%为高级别疾病，NMIBC复发率为50 - 75%（7年以上），美国NMIBC患病率约为600,000例患者 [11] - 美国NMIBC市场估计是一个数十亿美元的机会，全球市场规模更大，随着膀胱癌发病率增加和对有效、微创潜在疗法（如NDV - 01）的需求增长，预计将显著增长，获批治疗选择有限（主要是卡介苗免疫疗法，供应受限一段时间），复发率高导致频繁再治疗和疾病进展，其他新兴项目包括免疫疗法组合、单药化疗制剂和靶向疗法，NDV - 01基于大量已发表数据支持的吉西他滨和多西他赛治疗疗效、易于给药和潜在持久作用脱颖而出，扩展至一线治疗以外，用作挽救治疗或用于NMIBC其他亚组（包括初治患者），可能进一步增加其机会 [12] 分组5：Relmada Therapeutics公司情况 - Relmada Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来有意义的临床益处 [13] - 公司主要研究项目NDV - 01用于高危非肌肉浸润性膀胱癌，正在进行2期研究，此外，正在为推进sepranolone（一种处于2b期研究准备阶段、用于与强迫相关疾病（包括图雷特综合征和普拉德 - 威利综合征）的研究项目）进行进一步研究做准备 [14]

文章核心观点 公司将举办虚拟活动讨论评估NDV - 01治疗HG - NMIBC的2期研究数据，NDV - 01有潜力成为HG - NMIBC一线疗法，美国NMIBC市场有较大机会 [1][2][10] 活动信息 - 公司将于2025年4月28日下午4点30分举办虚拟关键意见领袖活动，可点击链接注册 [1] - 活动将有两位医学专家与公司管理层讨论评估NDV - 01治疗HG - NMIBC的2期研究的疗效和安全性数据，数据将在同日美国泌尿协会会议上展示 [2] - 正式展示后将有问答环节 [3] 专家信息 - 鲍里斯·切尔廷是沙雷泽德克医学中心泌尿科和儿科泌尿科主任，耶路撒冷希伯来大学医学科学学院附属教授，专注儿童泌尿生殖系统疾病 [4] - 亚伊尔·洛坦是德克萨斯大学西南医学中心泌尿学教授、泌尿肿瘤学主任，治疗多种泌尿系统癌症，在尿液和分子标记物研究及卫生经济学研究方面知名 [5] NDV - 01信息 - NDV - 01是一种新型、研究中的持续释放吉西他滨/多西他赛制剂，用于膀胱内给药治疗NMIBC，能在膀胱内形成球形软基质缓慢释放药物 [3][6] - 其设计可最大化局部药物浓度、延长药物暴露时间、减少全身毒性，避免药物浓度峰值和谷值，可能提高疗效、减少副作用、降低给药频率、提高患者依从性和治疗效果 [7] - 有潜力成为HG - NMIBC一线疗法，也可用于其他疗法失败患者及其他NMIBC亚型，受多项专利保护至2038年 [7][8] NMIBC行业信息 - 美国约83000例新的尿路上皮癌病例中超90%为膀胱癌，约75%为NMIBC，约50%为高级别疾病，NMIBC复发率50 - 75%，美国NMIBC患病率约60万患者 [9] - 美国NMIBC市场是一个数十亿美元的机会，全球市场更大且预计因膀胱癌发病率上升和对有效微创疗法需求增加而显著增长，获批治疗方案有限，复发率高 [10] 公司信息 - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于推进创新疗法为目标患者群体带来临床益处 [11] - 公司主要研究项目NDV - 01正在进行2期研究，还在筹备推进用于强迫相关疾病的sepranolone进入进一步研究 [12] 联系方式 - 投资者联系：Brian Ritchie，LifeSci Advisors，britchie@lifesciadvisors.com [15] - 媒体咨询：Corporate Communications，media@relmada.com [15]

公司动态 - 临床阶段生物技术公司Relmada Therapeutics宣布将在4月26 - 29日于拉斯维加斯举行的美国泌尿外科学会（AUA2025）上展示一篇摘要 [1] - 公司致力于推进创新突破性疗法，为目标患者群体带来临床益处 [7] - 公司针对高级别非肌肉浸润性膀胱癌的主要研究项目NDV - 01正在进行2期研究，同时准备推进用于强迫症相关疾病（包括图雷特综合症）的sepranolone进入进一步研究 [8] 摘要信息 - 摘要标题为“前瞻性开放标签研究评估膀胱内缓释吉西他滨多西他赛组合（NDV - 01）在高危非肌肉浸润性膀胱癌中的安全性和有效性”，将于4月28日上午10:04 PT展示 [2] NDV - 01介绍 - NDV - 01是吉西他滨和多西他赛的研究性创新缓释制剂，用于膀胱内给药，能在膀胱内形成球形软基质，缓慢释放药物 [2] - 其设计可最大化局部药物浓度、延长药物暴露时间、减少全身毒性，避免药物浓度峰值和谷值，在10天内持续释放药物，有望提高疗效、减少副作用、降低给药频率、改善患者依从性和预后 [3] - 有潜力成为HG - NMIBC的一线疗法，也可用于其他疗法（包括BCG免疫疗法）失败的患者，还可扩展到其他NMIBC亚型 [3] - 受多项专利保护，专利有效期至2038年 [4] 行业情况 - 美国约83,000例新诊断的尿路上皮癌中超90%为膀胱癌，约75%为非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC），约50%为高级别疾病，NMIBC复发率为50 - 75%（7年以上），美国NMIBC患者约600,000人 [5] - 美国NMIBC市场估计有数十亿美元机会，全球市场规模更大，随着膀胱癌发病率上升和对有效微创疗法需求增加，市场预计显著增长 [6] - 获批治疗选择有限，主要是供应受限的BCG免疫疗法，复发率高导致频繁再治疗和疾病进展，其他新兴项目包括免疫疗法组合、单药化疗制剂和靶向疗法 [6]