财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年上半年公司净亏损分别为8570万美元和7470万美元，截至2023年6月30日累计亏损7.788亿美元[30] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资为4.183亿美元[30] - 2023年和2022年第二季度及上半年公司均未产生产品收入，Incyte协议下也未确认收入[43] - 2023年Q2研发费用为3476.4万美元，较2022年同期增加503万美元，增幅17%；上半年为6881.9万美元，较2022年同期增加906.3万美元，增幅15%[54][58] - 2023年Q2管理费用为1491.4万美元，较2022年同期增加692.4万美元，增幅87%；上半年为2687.5万美元，较2022年同期增加1204.8万美元，增幅81%[54][55][58][59] - 2023年Q2运营亏损4967.8万美元，较2022年同期增加1195.4万美元，增幅32%；上半年为9569.4万美元，较2022年同期增加2111.1万美元，增幅28%[54][58] - 2023年Q2净亏损4461.5万美元，较2022年同期增加704.3万美元，增幅19%；上半年为8574.1万美元，较2022年同期增加1100万美元，增幅15%[54][58] - 2023年Q2利息收入为519.1万美元，较2022年同期增加431.3万美元，增幅491%；上半年为1026.8万美元，较2022年同期增加916.5万美元，增幅831%[54][58] - 2023年Q2利息支出为3.5万美元，较2022年同期减少66万美元，降幅95%；上半年为7.5万美元，较2022年同期减少127.1万美元，降幅94%[54][58] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物及长短投资总计4.183亿美元，预计可满足未来至少12个月运营及资本支出需求[62] - 2021年ATM计划于2023年5月26日终止，此前已出售股票获得约2500万美元收益；2023年5月启动新ATM计划，最高可发行2亿美元股票，截至7月27日，该计划仍有2亿美元额度可用[63] - 截至2023年6月30日，公司有120万美元运营租赁和资本租赁应付款需在12个月内支付[66] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损7.788亿美元，预计未来几年仍将持续亏损，研发和管理费用将继续增加[66] - 2023年上半年经营活动净现金使用量为7460万美元，2022年同期为8220万美元[67] - 2023年上半年投资活动净现金流入为9380万美元，2022年同期净现金使用量为4180万美元[68] - 2023年上半年融资活动净现金流入为380万美元，2022年同期为2230万美元[69] - 2023年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加2302.1万美元，2022年同期净减少1.01726亿美元[67] - 2023年上半年经营活动净现金使用量中净亏损为8570万美元，调整非现金项目包括1430万美元股份支付等[67] - 2022年上半年经营活动净现金使用量中净亏损为7470万美元，调整非现金项目包括740万美元股份支付等[67] - 2023年上半年投资活动净现金流入源于2.364亿美元可供出售证券到期收益，减去1.426亿美元购买成本[68] - 2022年上半年投资活动净现金使用量主要因1.646亿美元可供出售证券购买，部分被1.228亿美元到期收益抵消[68] - 2023年上半年融资活动净现金流入源于340万美元股票期权行权收益和40万美元员工参与员工股票购买计划[69] - 2022年上半年融资活动净现金流入主要源于2021年ATM计划销售净收益1940万美元等[69] 业务线试验进展及计划 - 预计2023年第三季度公布AUGMENT - 101试验KMT2Ar队列汇总分析的topline数据，并于年底提交新药申请（NDA）[31] - 预计2023年底完成AUGMENT - 101试验mNPM1 AML队列的患者招募[31] - 2023年7月，公司和合作伙伴Incyte公布axatilimab关键2期AGAVE - 201试验积极topline数据，三个剂量组治疗前六个月总缓解率分别为74%、67%和50% [38] - 预计2023年底与Incyte共同提交axatilimab的生物制品许可申请（BLA）[39] - 预计2023年底启动revumenib与7 + 3阿糖胞苷和柔红霉素化疗联合维持治疗新诊断mNPM1或KMT2Ar急性白血病患者的试验[36] - 预计2023年底启动评估axatilimab联合Jakafi治疗cGVHD的试验[40] - 预计2023年底启动评估axatilimab治疗IPF的随机、双盲、安慰剂对照2期试验[41]