财务数据关键指标变化 - 2023年和2022年前三季度公司净亏损分别为1.369亿美元和1.101亿美元，截至2023年9月30日累计亏损8.299亿美元，现金、现金等价物及长短投资为3.793亿美元[63] - 2023年第三季度研发费用增至3910万美元，较2022年同期的2690万美元增加1220万美元，增幅45%；九个月研发费用增至1.079亿美元，较2022年同期的8670万美元增加2120万美元，增幅25%[84][85][91][92] - 2023年第三季度行政及一般费用增至1730万美元，较2022年同期的820万美元增加900万美元，增幅110%；九个月行政及一般费用增至4410万美元，较2022年同期的2310万美元增加2110万美元，增幅91%[84][87][91][94] - 2023年第三季度利息收入增至530万美元，较2022年同期的180万美元增加360万美元，增幅200%；九个月利息收入增至1560万美元，较2022年同期的290万美元增加1270万美元，增幅441%[84][88][91][95] - 2023年第三季度利息支出降至10万美元，较2022年同期的170万美元减少170万美元，降幅96%；九个月利息支出降至10万美元，较2022年同期的310万美元减少290万美元，降幅95%[84][89][91][96] - 2023年第三季度净亏损为5110万美元，较2022年同期的3540万美元增加1570万美元，降幅44%；九个月净亏损为1.369亿美元，较2022年同期的1.101亿美元增加2670万美元，降幅24%[84][91] - 截至2023年9月30日，公司现金、现金等价物及短期和长期投资总额为3.793亿美元，预计可满足未来至少12个月的运营和资本支出需求[98] - 2021年ATM计划于2023年5月26日终止，终止前出售股份所得款项约为2500万美元；2023年5月新的ATM计划启动，最高可发售2亿美元股票，截至2023年10月27日，该计划仍有2亿美元额度可用[99][100] - 研发费用增加主要源于员工相关费用、专业费用等增加；行政及一般费用增加主要是员工相关费用、专业费用和其他费用增加[85][87][92][94] - 利息收入增加主要是由于利率上升以及现金等价物和短期、长期投资平均余额增加；利息支出减少主要是因为2022年9月终止了与Hercules的修订贷款协议[88][89][95][96] - 其他收入（支出）净额减少主要是由于短期和长期投资的外汇损失增加[90][97] - 截至2023年9月30日，公司有120万美元需在12个月内支付[104] - 截至2023年9月30日，公司累计亏损8.299亿美元[106] - 2023年前九个月，经营活动净现金使用量为1.193亿美元，净亏损为1.369亿美元[107][108] - 2022年前九个月，经营活动净现金使用量为1.108亿美元，净亏损为1.101亿美元[107][109] - 2023年前九个月，投资活动净现金流入为1.339亿美元，源于3.592亿美元的可供出售证券到期收益，减去2.253亿美元的购买成本[107][110] - 2022年前九个月，投资活动净现金使用量为4860万美元，主要是购买2.445亿美元可供出售证券，部分被1.957亿美元到期收益和20万美元设备出售收益抵消[107][111] - 2023年前九个月，融资活动净现金流入为560万美元，来自500万美元的股票期权行权收益和60万美元的员工参与员工股票购买计划收益[107][112] - 2022年前九个月，融资活动净现金流入为880万美元，主要是2021年ATM计划销售净收益1940万美元、1010万美元的股票行权收益和30万美元的员工参与员工股票购买计划收益，部分被2100万美元的定期贷款还款抵消[107][113] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为9460万美元，短期和长期投资为2.847亿美元[114] - 公司预计未来几年将继续产生重大亏损，研发和行政费用将继续增加[106] 各条业务线数据关键指标变化 - 2023年11月，revumenib的AUGMENT - 101试验1期部分14例符合RP2D标准的R/R mNPM1 AML患者中，总缓解率为50%（7/14），完全缓解或部分血液学恢复率为36%（5/14），CR/CRh患者中100%（5/5）微小残留病阴性[65] - 2023年10月，revumenib的AUGMENT - 101试验中R/R KMT2Ar急性白血病患者的CR/CRh率为23%（13/57），KMT2Ar AML患者的CR/CRh率为24.5%（12/49）[65] - 2023年7月，axatilimab的AGAVE - 201试验中，0.3mg/kg剂量治疗前六个月的总缓解率为74%，一年后仍有60%的患者有反应[66] - 截至2023年7月20日，revumenib的SAVE试验中8例患者入组，7例可评估反应，总体缓解率为100%[66] 业务线项目进度规划 - 公司预计2023年底完成revumenib的新药申请提交，与Incyte预计2023年底提交axatilimab的生物制品许可申请[65][66] - 公司预计2024年第一季度末或第二季度初完成AUGMENT - 101试验mNPM1 AML队列入组，第四季度公布顶线数据[66] - 公司预计2023年第四季度公布BEAT - AML试验初步安全性和有效性数据、AUGMENT - 102试验初始安全性数据及RP2D[66] - 公司预计2023年底启动axatilimab治疗IPF的2期试验，2024年年中与Incyte启动axatilimab联合ruxolitinib治疗cGVHD的试验[72] - 公司预计2023年第四季度末或2024年第一季度初启动revumenib联合7 + 3化疗及维持治疗新诊断mNPM1或KMT2Ar急性白血病患者的试验[66]