净利润与亏损情况 - 公司2021年净利润为2490万美元，2020年和2019年净亏损分别为7320万和5600万美元；归属于普通股股东的净利润2021年为2490万美元，2020年和2019年净亏损分别为7710万和5600万美元[320] - 截至2021年12月31日，公司累计亏损5.437亿美元，预计未来几年将继续产生重大亏损，研发和行政费用将继续增加[381] 现金、现金等价物和短期投资情况 - 截至2021年12月31日，公司累计亏损5.437亿美元，现金、现金等价物和短期投资为4.399亿美元[320] - 截至2021年12月31日，公司现金、现金等价物和短期投资共计4.399亿美元[369] - 截至2021年12月31日，公司现金及现金等价物为2.22亿美元，包括隔夜投资、有息货币市场基金和高评级公司证券[393] - 公司债券和短期投资为2.179亿美元，包括商业票据、高评级公司债券和国债[394] 协议收入情况 - 2021年公司从Incyte协议获得总计1.52亿美元对价，其中1.266亿美元分配给许可证并确认为许可证收入[327] - 2015年公司从KKC获得2500万美元预付款，其中1730万美元分配给许可费，770万美元分配给KKC购买可转换优先股[328] - 2021年9月KKC取消恩替司他许可，公司确认此前递延的1240万美元收入[329] - 公司目前无获批上市产品，未产生产品销售收入，收入主要来自与KKC和Incyte的许可、开发和商业化协议[326] - 2021年公司确认与Incyte协议相关的许可费收入1.266亿美元，与KKC协议相关的许可费收入1330万美元[352] - 2021年和2020年，公司分别确认许可费收入1.397亿美元和150万美元，同比增长9110%[359][360] 费用构成及预计情况 - 公司研发费用主要包括临床试验、员工相关、制造工艺开发等费用，预计未来将继续投入大量资源[330][332] - 公司一般及行政费用主要包括员工相关费用，预计未来随员工数量增加而增长[334] - 公司利息费用主要来自定期贷款、运营和资本租赁，利息收入来自现金等余额[336][337] - 公司其他（费用）收入包括基于股份购买协议相关函件协议确定的衍生负债公允价值变动记录的收入[338] 各项费用指标变化 - 2021年公司研发费用为8824.8万美元，较上一年增加3781.3万美元，增幅75%[359][361] - 2021年公司总行政费用为2524.1万美元，较上一年增加273.6万美元，增幅12%[359][365] - 2021年公司利息收入较上一年减少43.8万美元，降幅52%[359][366] - 2021年公司利息费用较上一年减少45.8万美元，降幅19%[359][367] - 2021年公司其他（费用）收入较上一年增加42.1万美元，增幅192%[359][368] 贷款协议修订情况 - 2021年12月22日，公司对现有贷款和担保协议进行第一次修订，可借款额度从3000万美元提高到8000万美元[370][372] - 第一次修订将第二笔贷款额度从1000万美元提高到3000万美元，第三笔贷款额度为3000万美元[372] - 贷款协议首次修订将仅付利息期限从2021年10月1日延长至2023年1月1日，可进一步延长至2023年12月31日；到期日从2023年9月1日延长至2024年4月1日；年利率从9.85%或5.10%加《华尔街日报》最优惠利率中的较高者降至9.25%或6.00%加《华尔街日报》最优惠利率[373] 合同义务情况 - 截至2021年12月31日，公司的合同义务总计2554.1万美元，其中定期贷款2423.5万美元，办公场地经营租赁130.3万美元，办公设备经营租赁2000美元，办公设备资本租赁1000美元[379] 股权发行情况 - 2021年3月公司与Cowen签订销售协议，可通过ATM股权发行出售最高7500万美元的普通股，截至2021年12月31日，已出售277629股，净收益约510万美元[382] 现金流量情况 - 2021年经营活动提供的净现金为2910万美元，主要包括净收入2490万美元及非现金项目调整；2020年使用的净现金为7130万美元[383][384][386] - 2021年投资活动使用的净现金为4090万美元，主要是购买2.947亿美元可供出售有价证券，部分被2.54亿美元到期收益抵消；2020年提供的净现金为1.425亿美元[383][387][388] - 2021年融资活动提供的净现金为1.185亿美元，主要来自发行普通股等；2020年为3.044亿美元[383][389][390] 税收抵免情况 - 截至2021年12月31日，公司有联邦和州净经营亏损结转额分别约为7350万美元和3460万美元，联邦研发税收抵免410万美元，州研发税收抵免250万美元[391] 投资活动目标及影响 - 公司投资活动主要目标是确保流动性、保全本金并在不显著增加风险的情况下使有价证券收入最大化[394] - 利率立即变动100个基点不会对公司现金等价物和短期投资的公允价值产生重大影响[394] 贷款相关情况 - 贷款违约时，违约利率将在未偿还本金余额基础上额外增加5.0%，Hercules可宣布所有未偿债务立即到期应付[374] - 公司与Hercules的贷款协议按可变利率计息，利率为9.25%或6.00%加《华尔街日报》优惠利率中的较高者[395] - 截至2021年12月31日，贷款协议项下未偿还金额为2000万美元[395] - 市场利率不利变动100个基点，公司2021年应付贷款的利息费用每年将增加约20万美元[395] 通货膨胀影响情况 - 公司认为通货膨胀和价格变化未对运营结果产生重大影响[396]