财务数据关键指标变化 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2770万美元和1520万美元，归属于股东的净亏损分别为2770万美元和1910万美元[78] - 截至2021年3月31日，累计亏损5.964亿美元，现金、现金等价物和短期投资为2.713亿美元[78] - 2021年第一季度公司营收37.9万美元，与2020年同期持平，增幅为0%[105] - 2021年第一季度研发费用为2190万美元，较2020年同期增加1230万美元，增幅129%[107] - 2021年第一季度行政及管理费用为570万美元，较2020年同期减少20万美元，降幅4%[109] - 2021年第一季度净亏损2772.3万美元，较2020年同期增加1248.7万美元，增幅82%[105] - 截至2021年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总计2.713亿美元[112] - 2020年12月，公司出售625万股普通股，净收益约1.35亿美元[113] - 2021年3月，公司与Cowen签订销售协议，可通过ATM股权发行出售最高7500万美元的普通股[119] - 截至2021年3月31日，公司累计亏损5.964亿美元，预计未来几年将继续亏损[124] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2258.9万美元，投资活动净现金使用量为2922.8万美元，融资活动净现金流入为96万美元[125] - 2021年第一季度经营活动净现金使用量为2260万美元，主要因净亏损2770万美元及非现金项目调整所致[126] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为1590万美元，主要因净亏损1520万美元及非现金项目调整所致[127] - 2021年第一季度投资活动净现金使用量为2920万美元，主要因购买6670万美元可供出售有价证券及到期收回3750万美元所致[128] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为1910万美元，主要因购买3490万美元可供出售有价证券及到期收回1580万美元所致[129] - 2021年第一季度融资活动净现金流入为100万美元，主要来自股票期权行权所得90万美元及员工参与员工股票购买计划所得10万美元[131] - 2020年第一季度融资活动净现金流入为5500万美元，主要来自直接配售所得3490万美元、定期贷款所得1970万美元、股票期权行权所得30万美元及员工参与员工股票购买计划所得10万美元[132] - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物为6440万美元，短期投资为2.069亿美元[136] - 截至2021年3月31日，公司与Hercules的贷款协议项下未偿还金额为2000万美元，市场利率不利变动100个基点对利息费用的影响约为50万美元[137] - 从成立到2021年3月31日，研发费用累计达3.271亿美元[95] - 公司预计2021年3月31日的现金、现金等价物和有价证券至少能支持未来12个月的运营计划[89] 各条业务线数据关键指标变化 - SNDX - 5613的AUGMENT - 101试验中，7/31（23%）的患者达到CR/CRh，可评估患者的总缓解率（ORR）为48%（n = 15），其中67%（n = 10）达到MRD - 状态[80][81] - 携带MLL重排的可评估患者ORR为54%（n = 13），携带NPM1c突变的可评估患者ORR为29%（n = 2）[81] - axatilimab的2期扩展部分入组完成，预计今年晚些时候报告40名患者的更新结果[83] - axatilimab的关键2期AGAVE - 201试验正在进行，预计2023年公布topline数据[84] 公司合作收入情况 - 公司从与Kyowa Kirin Co., Ltd.的许可协议中获得收入，2015年收到2500万美元预付款，其中1730万美元作为许可费在预计履约期内确认收入[91][92] - 2017年12月因达到开发里程碑从Kyowa Kirin Co., Ltd.收到500万美元里程碑付款[93] 公司融资协议情况 - 2020年2月7日，公司与Hercules Capital签订贷款协议，最高借款额度3000万美元[117] 公司会计准则及资产负债表外安排情况 - 公司已不可撤销地选择不利用《JOBS法案》规定的延长过渡期，将在其他上市公司要求的相关日期采用新的或修订的会计准则[135] - 公司在报告期内及目前均无任何符合美国证券交易委员会规则和条例定义的资产负债表外安排[134]