财务数据关键指标变化 - 截至2023年12月31日，公司累计亏损2.391亿美元，主要源于研发及管理费用[543] - 2023年研发费用为2370万美元，较2022年的1980万美元增加380万美元，增幅19.4%[566][567] - 2023年一般及行政费用为1020万美元，较2022年的1010万美元增加10万美元，增幅1.7%[566][568] - 2023年其他收入净额为480万美元，较2022年的70万美元增加410万美元，增幅571.2%[566][570] - 2023年净亏损为2906.5万美元，较2022年的2915.2万美元减少8.7万美元[566] - 2023年经营活动净现金使用量为3171万美元，主要因净亏损2910万美元和经营资产负债变化380万美元，部分被非现金费用120万美元抵消；2022年经营活动净现金使用量为2817.5万美元，主要因净亏损2920万美元和经营资产负债变化120万美元，部分被非现金费用220万美元抵消[576][577][578] - 2023年投资活动净现金流入为5942.8万美元，主要来自可供出售有价证券到期收益6950万美元，部分被购买可供出售有价证券990万美元和购买财产、设备及租赁改良10万美元抵消；2022年投资活动净现金使用量为1.07373亿美元[576][579][580] - 2023年融资活动净现金使用量为791万美元，主要包括偿还SVB定期贷款940万美元、支付发行费用30万美元和支付融资租赁10万美元，部分被普通股销售收益170万美元、股票期权行权收益10万美元和员工股票购买计划收益10万美元抵消；2022年融资活动净现金流入为1.11307亿美元[576][581][582] 融资情况 - 2019年5月，公司首次公开募股发行550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，发行价均为每股10美元，扣除相关费用后净收益6210万美元[544] - 2020年6月至2023年8月15日，公司通过与SVB Securities的ATM销售协议发行并出售4333394股普通股，总收益1270万美元，扣除费用前[545] - 2023年6月，公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的通用暂搁注册声明，可不时发售最高2亿美元的普通股、优先股、债务证券等[546] - 2023年6月，公司与Leerink Partners签订2023年ATM销售协议，可发售最高7500万美元的普通股，截至2023年12月31日未进行销售[546] - 2021年10月，公司两次私募配售，发行4225053股普通股及相关认股权证，以及预融资认股权证，总收益约1480万美元[547] - 2022年4月11日私募发行4580526股普通股和可购买24379673股普通股的预融资认股权证，总收益约5500万美元，截至2024年3月20日，可购买17282760股的预融资认股权证仍未行使[550] - 2022年9月27日公开发行14252670股普通股和可购买14247330股普通股的预融资认股权证，承销商部分行使期权购买1600428股，总收益约5810万美元，截至2024年3月20日，可购买13270983股的预融资认股权证仍未行使[551] - 公司自成立以来未产生任何收入，截至2019年IPO前，通过私募优先股、可转换票据和借款共筹集11720万美元[571] - 2019年5月，公司在首次公开募股中发行并出售550万股普通股，同时私募配售150万股普通股，每股发行价10美元，扣除承销折扣、佣金、私募配售代理费490万美元和其他发行费用300万美元后，净收益6210万美元[572] - 2020年6月，公司签订ATM销售协议，可不时发行和出售总发行价高达1200万美元的普通股；2022年5月，协议修订后，可发行和出售的普通股最高总发行价从1200万美元增至6200万美元；截至2023年8月15日协议终止，共发行并出售4333394股普通股，总收益1270万美元，扣除估计佣金和分配费用100万美元[573] - 2023年6月，公司向美国证券交易委员会提交货架注册声明，允许不时发售最高2亿美元的普通股、优先股、债务证券、单位和/或认股权证；同时与Leerink Partners签订2023年ATM销售协议，可发售总发行价高达7500万美元的普通股；截至2023年12月31日，未根据该协议进行销售[574] - 2021年6月18日，公司与Lincoln Park签订LPC购买协议，有权在24个月内（从2021年7月23日开始）向其出售最高1500万美元的普通股；截至2023年7月23日，未向其出售股份，协议到期终止[575] 资金状况与需求 - 2023年5月9日还清硅谷银行贷款协议剩余款项650万美元，该贷款2020年8月发放，本金1400万美元[552] - 截至2023年12月31日，公司有现金、现金等价物和有价证券8300万美元，预计可满足至少12个月运营和资本支出需求[552] - 公司预计未来将产生大量支出，需要额外资金支持运营和发展战略，否则可能影响产品开发和商业化进程[553][554] - 公司预计未来将在Haduvio的临床开发、监管审批和商业推广等方面产生大量支出，需要大量额外资金支持运营，资金需求受临床试验、产品开发、商业化活动等多种因素影响[583][584][586] - 公司认为现有现金、现金等价物和有价证券可支持运营费用和资本支出至2026年，但估计基于的假设可能有误，若资金使用快于预期，需额外融资且可能无法按可接受条件获得[587][588] Haduvio药物临床试验进展 - 2022年9月，公司公布Haduvio治疗IPF慢性咳嗽的2期CANAL试验全部患者的积极数据，42名患者接受治疗[533] - 2023年12月，公司启动Haduvio治疗IPF慢性咳嗽的2b期CORAL临床试验，预计招募约160名患者，2024年下半年进行样本量重新估计分析，2025年上半年公布全部试验的topline数据[534] - 2023年11月，公司启动Haduvio治疗RCC的2a期RIVER试验，预计招募约60名成年患者，2024年下半年公布topline疗效和安全数据[536] - 2022年6月，公司公布Haduvio治疗结节性痒疹的2b/3期PRISM试验积极结果，共招募353名患者；2023年10月公布该试验开放标签扩展部分52周数据的初步分析，151名患者完成该部分试验，38周开放标签期内13%的患者因治疗相关不良事件停药[538][539][541] 研发相关会计处理与合作 - 研发成本在发生时计入费用，未来研发活动的不可退还预付款项递延资本化并在交付商品或提供服务时确认为费用[595] - 公司与CRO、合同制造组织及其他公司签订研发服务协议[596] - 研发应计费用根据服务执行水平、研究进度和合同成本估算，未开票的研发成本计入合并资产负债表的应计费用[597] - 若服务执行时间或工作量与原估计不同，公司将相应调整应计费用[597] - 提前支付给相关公司的款项记录为预付费用[597] 其他情况 - 公司大量开发活动外包给第三方，相关合同一般可提前60天书面通知取消，非取消性义务不重大[591] - 关于市场风险的定量和定性披露不适用[598]