现金及现金等价物情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物为70,874千美元，较2022年12月31日的61,688千美元有所增加[18] - 2023年6月30日现金及现金等价物期末余额为70,874千美元，2022年同期为179,759千美元[22] 营收与亏损情况 - 2023年第二季度，公司净产品销售额为57,012千美元，高于2022年同期的50,950千美元[19] - 2023年上半年，公司总营收为116,690千美元，高于2022年同期的102,654千美元[19] - 2023年第二季度，公司运营亏损为87,581千美元，高于2022年同期的65,451千美元[19] - 2023年上半年，公司净亏损为171,961千美元，高于2022年同期的143,003千美元[19] - 2023年第二季度，基本和摊薄后每股净亏损为1.13美元，2022年同期为1.05美元[19] - 2023年上半年，基本和摊薄后每股净亏损为2.38美元，2022年同期为2.26美元[19] - 2023年第二季度，公司综合亏损为87,309千美元，2022年同期为66,419千美元[19] - 2023年上半年，公司综合亏损为172,909千美元，2022年同期为143,523千美元[19] - 2023年上半年净亏损171,961千美元，2022年同期为143,003千美元[22] - 2023年Q2和H1净产品销售额分别为5701.2万美元和1.07295亿美元，2022年同期分别为5095万美元和9739.3万美元，同比增长11.9%和10.2%[64] - 2023年Q2和H1公司分别确认270万美元和940万美元许可与合作收入，2022年同期分别为320万美元和530万美元[71] - 2023年Q2基本和摊薄后每股净亏损为1.13美元，2022年同期为1.05美元；2023年上半年为2.38美元，2022年同期为2.26美元[117] 普通股发行和流通股数情况 - 截至2023年6月30日，公司普通股发行和流通股数为74,971,807股，2022年12月31日为64,290,570股[18] 业务研发与合作情况 - 2023年2月17日，FILSPARI™（sparsentan）获FDA加速批准用于降低原发性IgAN成人患者蛋白尿[25] - PROTECT研究两年确认性终点的topline结果预计在2023年第四季度公布，旨在支持FILSPARI的传统批准[26] - 2023年5月，公司宣布pegtibatinase在1/2期COMPOSE研究队列6中的积极topline结果[28] - 公司参与与NCATS和Alagille综合征联盟的合作研究与开发协议，旨在寻找Alagille综合征的小分子疗法[30] 资产出售情况 - 2023年7月，公司签订资产购买协议出售与Chenodal和Cholbam业务相关的大部分资产[29] - 2023年7月16日，公司与Mirum签订资产购买协议，最高可获得4.45亿美元现金[130] 成本情况 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月和六个月的产品销售商品成本分别为1983千美元、2051千美元、4071千美元、4189千美元，许可和合作商品销售成本分别为7千美元、0、3044千美元、0，总成本分别为1990千美元、2051千美元、7115千美元、4189千美元[41] - 2023年2月FDA批准FILSPARI前，公司确认约750万美元研发费用，若包含这些成本，2023年截至6月30日的三个月和六个月的商品销售总成本将分别增加不到10万美元和约10万美元[42] - 2023年第二季度，公司将Thiola无形资产的估计使用寿命缩短，导致2023年截至6月30日的三个月和六个月产生370万美元的增量费用，记录在销售、一般和行政费用中[50] 会计变更影响情况 - 2022年1月1日公司采用ASU 2020 - 06，会计变更的累积影响使2025年到期的可转换优先票据的账面价值增加4470万美元，额外实收资本减少7490万美元，累计亏损减少3020万美元[54] 产品销售情况 - 公司产品销售主要包括FILSPARI、胆汁酸产品和硫普罗宁产品，美国和加拿大分别约占净产品销售的98%和1%，世界其他地区占比不到1%[56] - 公司销售FILSPARI给三家直接面向患者的专业药房，其他产品通过单一直接面向患者的经销商销售，FILSPARI在交付给专业药房时确认销售，其他产品在交付给患者时确认销售[57] - 产品销售收入按净销售价格记录，包括因折扣、回扣和共同支付援助产生的准备金，这些准备金作为可变对价，在销售时估计并确认为交易价格的减少[58] - 公司计算政府回扣和商业回扣，并在确认收入时从产品销售总额中扣除，回扣折扣计入其他流动负债[59][60] - 公司为某些客户提供即时付款折扣，在销售时根据发票总额计提[61] - 公司为客户提供有限的产品退货权，历史上退货金额不重大[62] 许可协议情况 - 公司与CSL Vifor的许可协议潜在总价值达8.45亿美元，包括5500万美元预付款、最高1.35亿美元监管和市场准入里程碑付款及最高6.55亿美元销售里程碑付款，还可获最高40%分级两位数特许权使用费[65] 递延收入情况 - 截至2023年6月30日，临床开发活动的递延收入为1700万美元，其中1020万美元归类为流动递延收入[72] 可销售债务证券情况 - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司可销售债务证券分别为4.20463亿美元和3.88557亿美元[74] - 2023年上半年公司可销售债务证券到期1.969亿美元，购买2.257亿美元；2022年同期到期2.173亿美元，购买2.065亿美元[75] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，可销售债务证券应计利息应收款分别为250万美元和190万美元[75] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，处于未实现亏损状态的可销售债务证券摊余成本分别为3.997亿美元和3.637亿美元[78] 对外投资情况 - 2022年3月公司支付100万美元购买PharmaKrysto 5%股份及签署费，预计资助研发费用500万美元，后续或再支付最高2200万美元[80] - 公司认定PharmaKrysto为可变利益实体，自身为主要受益人[81] 经营租赁情况 - 截至2023年6月30日，公司经营租赁使用权资产总计3460万美元，租赁负债总计3450万美元，均扣除了790万美元的租赁激励[84] - 公司与Esprit Investments Limited的经营租赁初始期限内的总基本租金约为50万美元，使用权资产和租赁负债为40万美元[87] - 截至2023年6月30日，公司经营租赁未来最低租赁付款总额为3508.2万美元，租赁负债为2976.9万美元，使用权资产为1955.9万美元[88] - 截至2023年6月30日，公司经营租赁的加权平均剩余租赁期限为5.2年，加权平均折现率为6.48%[88] - 2023年6月30日止三个月和六个月，公司经营租赁相关费用分别为120万美元和250万美元[88] 可转换优先票据情况 - 截至2023年6月30日，公司2.5%可转换优先票据（2025年到期）公允价值为6540万美元，2.25%可转换优先票据（2029年到期）公允价值为2.849亿美元[91] - 2023年3月，公司向Ligand（和BMS）资本化了2300万美元的里程碑付款，2023年6月30日止三个月和六个月分别资本化了50万美元和100万美元的特许权使用费[95] - 2023年6月30日，公司2.25%可转换优先票据（2029年到期）和2.5%可转换优先票据（2025年到期）的净可转换优先票据总额为3.76403亿美元[97] - 2029年票据初始转换率为每1000美元本金对应31.3740股公司普通股，初始转换价格约为每股31.87美元，有效利率为2.74%，发行债务成本约990万美元[100][101] - 2025年票据初始转换率为每1000美元本金对应25.7739股公司普通股，初始转换价格约为每股38.80美元，有效利率为2.98%，发行债务成本约880万美元[105][108] - 2022年3月11日，公司以2.138亿美元现金回购2.071亿美元2025年票据，确认760万美元债务清偿损失，截至2023年6月30日，2025年票据剩余本金6890万美元[109] - 2023年6月30日止三个月和六个月，2025年和2029年票据总利息费用分别为290万美元和590万美元；2022年同期分别为300万美元和550万美元[112] - 2029年票据自2026年3月2日起可赎回，2025年票据自2022年9月15日起可赎回，赎回需满足公司普通股最后报告销售价格超过转换价格130%等条件[101][106] - 若发生“全额补偿重大变更”，公司将在特定情况下提高2029年和2025年票据转换率[100][105] - 2025年和2029年票据在2023年6月30日公司合并资产负债表中分类为长期可转换债务，无财务或运营契约及违约事件[111] 应计费用情况 - 2023年6月30日和2022年12月31日，应计费用分别为8874.9万美元和9574.2万美元[113] 认股权证情况 - 2023年2月，公司发售预融资认股权证，可购买125万股普通股，每份认股权证价格20.9999美元，行权价格每股0.0001美元[115] 潜在稀释股份情况 - 公司潜在稀释股份因具有反稀释作用，不纳入稀释每股净亏损计算[116] 采购承诺情况 - 截至2023年6月30日，公司有2210万美元的活性药物成分采购承诺，计划用于支持FILSPARI的商业销售[117] 潜在负债情况 - 2015 - 2020年公司在法国的Kolbam销售总收入约为800万美元，目前无法估计潜在负债[118] 股票薪酬情况 - 截至2023年6月30日，股票期权未摊销的股票薪酬为3500万美元，加权平均确认期为2.6年[120] - 因前首席财务官退休，股票期权修改产生了260万美元的增量薪酬成本[121] - 截至2023年6月30日，服务型受限股单位未摊销的股票薪酬为6780万美元，加权平均确认期为3.0年[122] - 截至2023年6月30日，绩效型受限股单位未摊销的股票薪酬为200万美元，加权平均确认期为0.9年[123] 股权融资情况 - 2023年2月，公司公开发行股票和预融资认股权证，净收益约为2.158亿美元[126] - 截至2023年6月30日，公司与Jefferies的股权销售协议中还有1950万美元的股票可出售[129]