财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度净产品销售额为5700万美元，2022年同期为5100万美元，增长主要归因于FILSPARI的持续推出 [30] - 2023年第二季度非GAAP调整后研发费用为6240万美元，2022年同期为5440万美元；销售、一般和行政费用为7400万美元，2022年同期为5300万美元，差异主要归因于FILSPARI现场团队和支持人员的入职以及相关活动 [31] - 2023年第二季度净亏损为8560万美元，即每股基本亏损1.13美元，2022年同期净亏损为6700万美元，即每股基本亏损1.05美元 [76] - 截至2023年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.913亿美元；公司已达成出售胆汁酸产品组合的协议，最高可达4.45亿美元，预计第三季度完成交易 [77] 各条业务线数据和关键指标变化 FILSPARI业务线 - 第二季度有417份新患者启动表，批准后的前4.5个月共收到563份患者启动表 [25] - 第二季度末，美国54%的保险覆盖人群在支付方政策中有FILSPARI，约50个处方集有FILSPARI特定政策 [26] - 第二季度FILSPARI净收入为350万美元，推出后的前4.5个月净销售额总计650万美元 [27] 胆汁酸产品组合业务线 - 第二季度胆汁酸产品组合贡献净产品销售额2750万美元，其他产品贡献2610万美元，增长由有机患者需求驱动 [74] 各个市场数据和关键指标变化 - FILSPARI的辅助认知度已接近接受调查者的90%，超过三分之二的肾病专家无需提示就知道FILSPARI，50%的肾病专家认为FILSPARI比其他疗法有实质性进展，批准后第一年的治疗意向仍高达90% [49] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是成功推出FILSPARI治疗IgAN，寻求sparsentan治疗FSGS的潜在监管途径，开发pegtibatinase治疗HCU，目标是使这些药物成为潜在的治疗标准 [15][40] - 公司已达成出售胆汁酸产品组合的协议，预计第三季度完成交易，这将加强资产负债表并使团队专注于创新管线机会 [39][62] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对FILSPARI的推出开局感到满意，认为其有望成为IgAN的基础疗法和潜在的重磅炸弹药物 [16][80] - 对sparsentan在FSGS中的应用持乐观态度，计划与FDA沟通并期待秋季提供更新 [13][46] - 对pegtibatinase治疗HCU的潜力充满信心，预计年底前启动关键研究 [22][23] - 预计下半年运营费用保持或略低于上半年水平，FILSPARI收入将加速增长 [59][106] 其他重要信息 - FILSPARI是首个也是唯一获批用于降低有快速疾病进展风险的IgA肾病成人蛋白尿的非免疫抑制疗法 [10] - 英国国家罕见肾脏疾病登记处（RaDaR）的分析表明，IgAN患者大多会在一生中面临肾衰竭，9个月时蛋白尿减少50%可降低eGFR下降率并延迟肾衰竭或死亡时间 [18][42] - pegtibatinase的1/2期COMPOSE研究队列6的积极顶线结果显示，治疗使总同型半胱氨酸平均降低67.1%，有望成为HCU的首个疾病修饰疗法 [22][47] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 市场研究对不同eGFR获益情景下的处方习惯有何建议 - 随着数据增多，FILSPARI的形象将得到进一步强化，有助于拓宽处方医生群体 [64][65] 问题2: PROTECT研究的初始和当前的样本量计算假设是怎样的，较小幅度的变化是否仍可能在PROTECT研究中产生统计学显著结果 - 最初以380名患者检测2.9 mL/min/年的斜率差异，有超过90%的把握度，基于历史数据和至少30%的蛋白尿差异；目前有额外数据，如中期分析中蛋白尿相对减少41%，公司仍有信心在两年时达到临床意义和统计学显著效果 [94][95] 问题3: 在收到的563份累计患者启动表中，大约有多少已获得保险覆盖，有多少患者正在用药 - 大多数患者已收到FILSPARI，随着支付方将FILSPARI纳入处方集的决定增加，转化为付费产品的趋势是积极的 [96] 问题4: FILSPARI标签预计会有哪些变化，这将如何影响可治疗的患者群体 - 标签预计将反映在3期PROTECT试验中研究的全部人群，即蛋白尿1克/天及以上的患者，这将拓宽可治疗的患者群体和处方医生群体 [97][98] 问题5: 2023年全年FILSPARI的收入与市场共识相比如何，关于REMS及其实施的反馈如何，这对患者启动表的转化有何影响 - 公司对上半年的情况感到满意，预计下半年收入将加速增长；563份患者启动表是在考虑REMS计划的情况下产生的，当医生认可FILSPARI的疗效和安全性时，会与患者沟通 [106][128] 问题6: 胆汁酸产品组合剥离后，未来几个季度的毛利率将如何变化，成熟时的毛利率趋势如何 - 交易完成后提供具体评论会更容易，预计胆汁酸产品组合相关费用会减少，目前预计在启动阶段毛利率达到中到高个位数的稳定状态 [112][113] 问题7: 确保FILSPARI成功推出的当前重点领域是什么，未来两个季度应关注患者启动表还是销售额 - 早期推出阶段，患者启动表是最好的领先指标，反映了患者和医生的潜在需求 [118] 问题8: 哪些患者正在被处方FILSPARI，是学术机构还是社区机构的患者，是在使用SGLT2之前还是之后，TARPEYO如何融入治疗方案 - 目前处方的患者平均年龄在40多岁中期，FILSPARI早期用于替代ACE抑制剂或ARBs，通常与SGLT2联合使用；TARPEYO等类固醇通常作为后期资源，在ACE和ARBs或FILSPARI之上使用 [137][156][139] 问题9: 即将与FDA就FSGS举行的会议可能有哪些结果 - 预计标签扩展将增加可治疗的患者数量和证据水平，公司希望FDA认可目前关于sparsentan治疗FSGS的数据足以提交sNDA [141][167] 问题10: 能否提供关于患者肝脏监测、血液检测设置以及患者接受第二疗程治疗的情况，以及关于2025年后现金跑道指导的假设 - 目前开始使用FILSPARI的患者有很高的重复处方率和依从性，每月肝脏检测没有明显影响；现金跑道指导包括IgA肾病的推出、对pegtibatinase关键计划的投资、FSGS的支出控制以及其他竞争动态、里程碑和销售轨迹等因素 [142][143][162] 问题11: IgAN标签扩展后，可治疗患者数量会增加多少 - 目前标签适用于蛋白尿高于1.5克的高风险患者，但不排除低于1.5克的患者；标签扩展后，预计可治疗患者群体将扩大，特别是低于1.5克的患者，同时处方医生群体也将拓宽 [150][152][168]