市场规模与患者数据 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[117] - 美国膀胱癌患病率约724000人，2021年估计年发病率约85000人[130] - 2020年美国医保治疗尿路上皮癌年支出至少50亿美元[130] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[119] 产品疗效数据 - Jelmyto意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除患者亚组完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [126] - UGN - 102治疗患者中65%（41/63）治疗开始3个月后完全缓解，其中9个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [129] 公司团队情况 - 公司客户面对团队约有80名同事[124] 产品医保覆盖情况 - 所有医保患者和绝大多数商业保险计划覆盖Jelmyto，覆盖超1.5亿人[125] 产品使用期变更 - 2022年9月，FDA将Jelmyto混合物使用期从8小时延长至96小时[125] 临床试验相关 - 新的3期ENVISION试验将评估UGN - 102作为低级别中度风险NMIBC主要化学消融疗法的疗效和安全性[132] - 2022年2月启动的3期ENVISION试验预计招募约220名患者，预计2022年底完成招募，若结果积极，预计2024年提交UGN - 102的新药申请（NDA）[133] - 正在进行的3b期研究旨在招募最多10名患者，预计2022年底完成招募，患者将接受6次每周一次的UGN - 102膀胱内灌注[134] - 2022年3月公司宣布FDA批准其开展UGN - 301在复发性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的1期临床研究，该研究于4月启动并正在积极招募[138] 合作协议情况 - 2019年11月与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化用于治疗泌尿道癌症的zalifrelimab（UGN - 301）[137][140] - 2021年1月与MD Anderson达成三年战略研究合作协议，为合作已支付总计200万美元，2022年7月决定结束合作，但会继续现有联合项目[141] 疫情影响监测 - 截至2022年10月，超68%的美国人口已完成主要系列疫苗接种，公司持续监测新冠疫情对业务的潜在影响[144] 产品销售收入 - 2022年第三季度和前九个月，公司产品Jelmyto的销售收入分别为1610万美元和4630万美元[146] 税务亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司在以色列累计经营亏损导致的结转税务亏损约为3.358亿美元，预计可无限期结转至未来应税年度[162] 费用预期情况 - 公司预计2022年剩余时间销售和营销费用、一般和行政费用将保持相对稳定，未来研发费用将增加[152][156][158] 产品研发阶段 - 除2020年4月获FDA批准的Jelmyto外，公司其他产品候选药物仍在临床开发中，结果不确定[154] 收入关键指标变化 - 截至2022年9月30日的三个月，公司收入为1610万美元，2021年同期为1140万美元，增长470万美元[166][167] - 截至2022年9月30日的九个月，公司收入为4630万美元，2021年同期为3190万美元，增长1440万美元[176][177] 研发费用关键指标变化 - 截至2022年9月30日的三个月，公司研发费用为1310万美元，2021年同期为1190万美元，增加120万美元[166][169] 销售和营销费用关键指标变化 - 截至2022年9月30日的九个月，公司销售和营销费用为3810万美元，2021年同期为3540万美元，增加270万美元[176][181] 资金储备情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为9590万美元，预计可满足未来12个月以上的运营资金需求[187] 股权销售情况 - 2020年第二季度，公司通过股权销售协议出售70万股普通股，获得毛收入约1660万美元，净收入约1580万美元，协议剩余额度约8340万美元[190] 资金获取情况 - 2021年5月，公司从RTW获得7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[191] - 2022年3月，公司从Pharmakon获得第一笔7500万美元定期贷款（扣除交易成本后为7080万美元），并于10月申请第二笔2500万美元贷款，预计12月16日到账[192] 累计亏损情况 - 截至2022年9月30日，公司累计亏损5.482亿美元，预计未来仍将持续亏损[193] 资金需求与计划 - 公司目前和未来的资金需求取决于多种因素，若无法筹集资金，可能会延迟、减少或取消研发和商业化计划[196] 租赁付款义务 - 未来最低租赁付款总额义务截至2022年9月30日为280万美元[203] 贷款协议情况 - 公司与Pharmakon Advisors签订贷款协议，贷款总额最高1亿美元，分两期发放，A期7500万美元已于2022年3月发放，B期2500万美元预计2022年12月16日发放，贷款利率为8.25%加三个月LIBOR，LIBOR下限为1.25%[204] 现金流量关键指标变化 - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为6580万美元，2021年同期为6480万美元，增加100万美元[206][207] - 2022年前九个月投资活动净现金使用量为2200万美元，2021年同期为500万美元，净变化1700万美元[206][208] - 2022年前九个月融资活动净现金提供量为7180万美元，2021年同期为7240万美元，减少60万美元[206][209] 利率与汇率影响 - 截至2022年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为9590万美元，若利率变动10%，对其公允价值无重大影响[210] - 2021年美元兑新以色列谢克尔贬值3.2%，若2022年第三季度新以色列谢克尔兑美元汇率变动10%，对公司运营费用无重大影响[213] 内部控制情况 - 公司管理层评估截至2022年9月30日的披露控制和有效有效[215][216] - 2022年第三季度公司财务报告内部控制无重大变化[217] 法律诉讼情况 - 公司目前未涉及可能对业务产生不利不利影响的诉讼诉讼[219]