财务数据和关键指标变化 - 2022年第三季度Jelmyto净产品收入为1610万美元，2021年同期为1140万美元，同比增长41% [49] - 2022年第三季度收入成本约为200万美元，毛利率为87%，2021年同期毛利率为89% [50] - 2022年第三季度研发费用为1310万美元，包含60万美元非现金股份支付费用，2021年同期为1190万美元，包含100万美元非现金股份支付费用，整体增加120万美元 [50][51] - 2022年第三季度销售、一般和行政费用为1910万美元，包含180万美元非现金股份支付费用，2021年同期为2160万美元，包含450万美元非现金股份支付费用，SG&A减少主要因2022年股份支付费用降低 [52] - 2022年第三季度与RTW Investment的预付远期义务融资费用为480万美元，2021年同期为680万美元；与Pharmakon Advisors管理的基金高达1亿美元贷款安排的利息费用为270万美元，2021年同期无此费用 [53] - 2022年第三季度净亏损2580万美元，即每股亏损1.13美元，2021年同期净亏损3020万美元，即每股亏损1.35美元；2022年第三季度净亏损包含240万美元非现金股份支付费用，2021年同期为550万美元 [54] - 截至2022年第三季度末，公司现金、现金等价物和有价证券为9590万美元，预计年底现金约达1亿美元 [54][56] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 第三季度Jelmyto销售额较上一季度略有下降，但年初至今销售额较2021年增长45% [35] - 11月1日激活站点为930个，8月1日为893个；重复账户11月1日为177个，8月1日为144个，且每季度新处方医生和重复用户稳步增加 [39] - 报销率在所有保险类型中保持约99% [40] UGN - 102业务线 - 预计ENVISION试验本月底前完成全部患者入组，若结果积极，计划2024年向FDA提交新药申请（NDA），争取优先审评，获批后有望在2024年底前获批 [12][14][27] UGN - 301业务线 - 用于膀胱内给药的UGN - 301一期试验持续入组，旨在为后续二期试验确定合适剂量 [33] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 基于Jelmyto在销售中类似医疗器械销售的特点，公司对部分表现不佳的地区和区域进行调整，以更好适应相关经验 [41] - 持续关注Jelmyto销售增长和UGN - 102临床开发，同时严格审查其他资本投资，优先保障核心资产投入 [17][55] - 推进uTRACT登记处的分阶段推出，以深入了解Jelmyto治疗UTUC患者的真实世界结果，并评估其在美国临床实践中的应用 [48] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管第三季度销售额环比略有下降，但同比收入增长41%，预计第四季度恢复增长 [7][9] - 相信Jelmyto在低级别UTUC领域有重大机遇，部分地区的成功案例为其他地区拓展提供了模式 [10] - 早期采用者对Jelmyto和RTGel技术的接受度有望扩大，对Jelmyto业绩产生积极影响，并为UGN - 102推出创造有利环境 [11] - 若ENVISION试验结果积极，UGN - 102获批后有望成为治疗低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌患者的首个非手术一线疗法，凭借简化给药方式和庞大可治疗患者群体，预计将快速被市场接受，成为公司长期价值创造的主要驱动力 [14][16] - 公司有信心年底现金约达1亿美元，将密切关注收入和支出，合理管理潜在资本渠道，以加强资产负债表 [17][56][57] 其他重要信息 - 公司董事会新加入两位成员，Dan Wildman是医疗设备行业资深高管，Leana Wen是急诊医学医生和公共卫生政策教授 [18][19] - 一项回顾性分析显示，32名通过肾造瘘管接受至少一剂Jelmyto治疗的患者中，59%在主要疾病评估时无疾病证据，且在诱导治疗后中位随访13个月未复发，输尿管狭窄发生率仅为9% [21][22] - 预计今年晚些时候会有更多Jelmyto真实世界数据报告，支持其用于治疗低级别UTUC [23] - FDA批准将Jelmyto混合物的使用期限从8小时延长至96小时，简化治疗流程，对产品推广产生积极影响 [43] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：新安装方法下，潜在目标医生转向使用Jelmyto的比例是多少？ - 难以精确衡量，但新安装方法使使用比例从约40% - 45%提升至超50%，预计会促进Jelmyto销售增长 [61][62] 问题2：医生对Jelmyto混合物使用期限延长的易用性增强有何反应，影响如何？ - 医生反应良好，使用期限延长提供了灵活性，方便医生安排手术，代表也能在支持安装后拓展业务，已有多个账户实现提前一天获取产品并在早上给药 [63] 问题3：在优化Jelmyto在海外市场价值方面有何新进展？ - 目前主要开展指定患者计划，未开展海外市场工作，主要因报销问题，希望通过相关案例引起海外支付方和政府兴趣，以制定合理价格 [64] 问题4：UGN - 102三期ENVISION试验预计本月底完成入组，何时能看到顶线数据，之后多久可提交美国监管批准申请？ - 目前已招募到所需患者数量，只需完成从招募到入组的转换；患者需至少12个月随访期，2023年底前无法向FDA提交申请；计划2024年提交NDA，争取优先审评，实现6个月审评期 [65][66] 问题5：假设UGN - 301一期结果积极，后续开发步骤是什么？ - 继续进行单药治疗入组，获取单药治疗数据后，2023年开始与多种化疗药物和其他靶向药物进行联合治疗试验 [68][69] 问题6：如何看待Jelmyto第四季度销售预期，是否会在2023年初发布年度销售指引？ - 预计第四季度恢复增长，但目前无法确定能否达到今年指引，现在推测2023年指引还为时过早 [72][73] 问题7：Jelmyto通过肾造瘘管给药时，医生采用传统给药方式与肾造瘘管给药方式的经济情况如何？ - 肾造瘘管给药时，医生可在诊所自行采购和计费；传统给药方式中，手术中心或医院采购和计费；专业费用两者相近，但肾造瘘管给药鼓励医生在诊所操作 [75][76] 问题8：如何将Jelmyto在东北地区的成功经验推广至全国，策略是什么？ - 各地区情况不同，需分析每个地区特点，找到合适业务经理；公司每天分享最佳实践，并在适用地区实施，但每个账户情况独特，需具体问题具体分析 [80][81][82] 问题9：将Jelmyto在某些地区视为设备类销售或药物设备组合销售的理念是否已实施，未来会有何影响？ - 已实施该理念，去年加强了医院培训，注重为各地区配备合适人员；招聘能解决问题且有挑战精神的人员，该理念有助于业务成功 [83][84] 问题10：此前公司给出今年7000 - 8000万美元收入指引，目前前九个月收入超4600万美元，能否实现该指引？ - 认为今年无法达到指引，但对第四季度和未来发展有信心；业务增长更具连贯性，部分地区成功表明市场机会大；产品增长速度慢于预期，但未来前景乐观 [87][88][89] 问题11：UGN - 301一期单药治疗研究中，怎样的结果可视为积极结果？ - 研究旨在确定该抗体膀胱内给药的合适剂量，关注安全性和耐受性；若出现疗效信号也会关注，但不是研究重点 [90] 问题12：UGN - 201的现状如何，是否考虑与卡介苗（BCG）进行联合研究治疗高级别癌症？ - BCG作用机制尚不清楚，且供应短缺影响临床实践，公司认为寻找其他免疫调节组合疗法更重要；公司有UGN - 201和UGN - 301的非临床协同作用数据，计划在UGN - 301一期剂量递增研究提供安全和剂量信息后，开展两者联合治疗试验 [95][96][99] 问题13：哪些潜在处方医生将Jelmyto视为基于设备的方法，与将其视为治疗方法的医学肿瘤学家相比，可额外针对的处方医生群体比例如何？ - 主要是泌尿科医生，而非医学肿瘤学家；公司招聘时会考虑相关因素，并提供额外培训；将Jelmyto视为设备类销售的方式能获得医生认可，有助于业务成功，目前仍需拓展更多大型账户 [104][105][106] 问题14：认为UGN - 102在2024年提交申请时可能获得优先审评的依据是什么？ - 此前UGN - 102因患者群体未满足的医疗需求高而获得优先审评，此次基于相同情况和类似数据，认为有机会再次获得优先审评 [110] 问题15：公司今年现金假设考虑了第二笔定期贷款，之后的现金跑道预期如何？ - 已通知Pharmakon并获接受，12月16日将获得资金，年底现金约达1亿美元；这1亿美元至少可支撑2023年，具体时长取决于Jelmyto收入和资金投入情况，公司会保障核心业务投入 [112][113] 问题16：肾造瘘管给药方法的趋势如何，是否如预期那样对医生接受度和便利性产生积极影响，其在克服Jelmyto增长障碍方面的作用如何？ - 肾造瘘管给药比例已超50%，随着新数据公布，预计第四季度及以后该比例会大幅增加；肾造瘘管给药为医生和患者提供便利，结合使用期限延长，消除了此前的操作障碍 [119][120][123]