市场患者规模 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[112] 产品特性 - 标准水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[114] 产品独占期与专利 - Jelmyto新药品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，美国主要专利2031年1月到期[117] 产品临床试验效果 - OLYMPUS试验中Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时反应持久性估计为81.8% [119][122] - 随访研究中16名患者亚组的中位反应持续时间为28.9个月[119] - OPTIMA II试验中65%（41/63）的UGN - 102治疗患者在治疗开始3个月后完全缓解，9个月时持久反应概率估计为72.5% [128] - 对OPTIMA II研究的随访研究显示，15名患者的中位反应持续时间为24.4个月[129] - 3b期研究完成招募8名患者，初步结果显示75%的患者达到完全缓解，所有8名患者更倾向在家治疗，6名患者中5名推荐UGN - 102在家灌注[133] 公司团队规模 - 公司面向客户团队约有80名代表[120] 产品医保覆盖情况 - 医保覆盖Jelmyto，绝大多数商业保险计划有相关政策，覆盖超1.5亿人[121] 产品临床试验进展 - 3期ENVISION试验评估UGN - 102作为低级别中度风险NMIBC主要化学消融疗法的疗效和安全性[131] - 2022年2月启动3期ENVISION试验，目标招募220名患者，12月完成目标招募，预计2024年提交UGN - 102的新药申请[132] - 2022年3月宣布FDA批准UGN - 301的新药研究申请，4月启动多臂1期研究且正在积极招募[139] 公司合作协议 - 2019年11月与Agenus公司达成全球许可协议，开发和商业化zalifrelimab用于治疗泌尿道癌症[140] - 2021年1月与MD Anderson达成三年战略合作协议，已支付总计200万美元，2022年7月决定结束合作[141] 产品销售收入 - 2023年和2022年第一季度，Jelmyto产品销售收入分别为1720万美元和1360万美元[144] 公司递延税项亏损 - 截至2022年12月31日，公司在以色列累计经营亏损导致的递延税项亏损约为4.191亿美元，预计未来继续产生税损[158] 产品研发影响因素 - 产品候选药物的临床试验和开发的持续时间、成本和时间取决于多种因素，包括患者试验成本、参与试验的患者数量等[153] 公司研发费用预期 - 公司预计未来几年随着临床项目推进和启动更多临床试验，研发费用将增加[149] 产品开发与盈利情况 - 公司目前除Jelmyto外，其他产品候选药物均未获批，无法估计开发和商业化成本及盈利时间[151] 公司营收情况 - 2023年和2022年第一季度营收分别为1720万美元和1360万美元，增长360万美元[162][163] 公司营收成本情况 - 2023年和2022年第一季度营收成本分别为230万美元和150万美元，增长80万美元[162][164] 公司研发费用情况 - 2023年和2022年第一季度研发费用分别为1250万美元和1270万美元，减少20万美元[162][165] 公司销售和营销费用情况 - 2023年和2022年第一季度销售和营销费用分别为1410万美元和1340万美元，增长70万美元[162][166] 公司一般及行政费用情况 - 2023年和2022年第一季度一般及行政费用分别为1030万美元和790万美元，增长240万美元[162][167] 公司现金及等价物与证券情况 - 截至2023年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为7520万美元[171] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和有价证券为7520万美元，利率10%的变动不会对其公允价值产生重大影响[193] 股权销售协议剩余额度 - 截至2023年3月31日，股权销售协议剩余额度约为8340万美元[172] 公司过往融资情况 - 2021年公司从RTW获得7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[173] - 2022年公司从Pharmakon获得1亿美元定期贷款，分两期发放[174] - 2022年3月和12月，公司分两笔获得Pharmakon Advisors管理基金的定期贷款，总额1亿美元，A轮7500万美元，B轮2500万美元，年利率为8.25%加三个月伦敦银行同业拆借利率（LIBOR下限为1.25%）[187] 公司累计亏损情况 - 截至2023年3月31日，公司累计亏损6.073亿美元[175] 公司经营活动现金使用情况 - 2023年第一季度，经营活动净现金使用量为2580万美元，2022年同期为2400万美元，增加了180万美元[190] 公司投资活动现金流入情况 - 2023年第一季度，投资活动净现金流入为630万美元，2022年同期为1360万美元，减少了730万美元[191] 公司融资活动现金流入情况 - 2023年第一季度，融资活动净现金流入为70万美元，2022年同期为7070万美元，减少了7000万美元[192] 汇率变动影响 - 2022年美元兑新以色列谢克尔（NIS）升值11.9%，NIS兑美元汇率10%的变动在2023年第一季度不会对公司运营费用产生重大影响[196] 公司披露控制和程序情况 - 截至2023年3月31日，公司披露控制和程序在合理保证水平上有效[199] 公司财务报告内部控制情况 - 2023年第一季度，公司财务报告内部控制没有发生重大影响或可能重大影响的变化[200] 公司法律诉讼情况 - 公司目前未参与任何管理层认为可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[202]