财务数据和关键指标变化 - 2023年第一季度JELMYTO净产品收入为1720万美元，与市场共识预期一致，较去年同期的1360万美元增长27% [5][21] - 2023年第一季度研发费用为1250万美元，相比2022年同期的1270万美元有所下降，主要因ENVISION试验、制造和临床补偿费用降低，不过UGN - 301的一期研究研发费用增加 [21] - 2023年第一季度销售、一般和行政费用为2450万美元，2022年同期为2130万美元，增长主要源于营销、商业、信息技术和咨询费用增加，市场准入、医疗事务和基于股票的补偿费用降低 [22] - 2023年第一季度公司报告了与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用520万美元，净亏损3020万美元，基本和摊薄后每股净亏损1.30美元，2022年同期净亏损2840万美元，基本和摊薄后每股净亏损1.25美元 [23] - 公司重申2023年JELMYTO全年净产品收入预计在7600万 - 8600万美元之间，全年运营费用预计在1.35亿 - 1.45亿美元之间，包括600万 - 1100万美元的非现金股份补偿费用，受市场条件影响；2023年与RTW Investments的预付远期义务相关的非现金融资费用预计在2100万 - 2600万美元之间，其中约990万 - 1120万美元预计为现金支出 [23] - 第一季度末公司现金及现金等价物和有价证券为7520万美元，预计可支持公司运营至2024年 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 JELMYTO业务线 - 2023年第一季度JELMYTO净收入为1720万美元，是自推出以来第二好的季度，较去年同期增长27% [5] - 2023年5月1日激活站点为1009个，3月1日为983个；同期重复账户为235个，之前为214个；各类保险报销率约为99% [17] UGN - 102业务线 - 公司预计今年夏天公布UGN - 102的ENVISION和ATLAS临床试验的顶线数据，ENVISION将公布约240名完成研究患者的完全缓解率主要终点数据，ATLAS将公布约280名完成研究患者的完全缓解、持久性和安全性数据 [6] UGN - 301业务线 - UGN - 301的一期试验持续招募患者，旨在确定后续二期试验的合适剂量，评估UGN - 301单药治疗剂量范围的第一组预计今年晚些时候完成，结果将为首个联合治疗组确定合适剂量，首个联合治疗组可能在年底前开始 [16] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于为尿路上皮和特殊癌症开发新疗法，目标是改变治疗模式，满足未被充分满足的患者群体需求 [4] - 发展战略重点是UGN - 102及几个近期催化剂，若ENVISION试验结果积极，公司预计2024年向FDA提交新药申请（NDA），争取优先审评，获批时间可能在2024年底或2025年初 [6][7] - 公司认为UGN - 102若获批，将成为未来增长的重要驱动力，因其是针对美国近8万名新患者的唯一主要非手术疗法 [8] - 公司强调严格的财政审慎，优先将资金用于推进核心价值驱动因素JELMYTO和UGN - 102的开发，并乐观认为有机会加强资产负债表 [9] - 行业竞争方面，在低级别非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）领域，公司的UGN - 102处于III期研究阶段，是该领域接近III期的唯一产品，而其他竞争药物主要在高级别疾病领域进行研究和审批 [55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对JELMYTO的持续增长感到鼓舞，认为其季节性可预测，且实际结果与指导模型一致 [5] - 随着JELMYTO的实用性和益处得到更多认可，其在泌尿外科界的接受度不断提高，公司对其未来的采用和患者渗透率持乐观态度 [6][19] - 管理层对UGN - 102的前景充满信心，认为其有潜力成为变革性产品，能满足更大患者群体的需求，且与JELMYTO的相似性和自身优势将有助于其市场推广 [7][8] - 公司对UGN - 301作为针对高级别NMIBC的多种潜在联合疗法的基石检查点抑制剂持积极态度 [16] 其他重要信息 - 两项关于JELMYTO的真实世界结果研究在2023年美国泌尿外科协会（AUA）会议上进行了讲台展示，为JELMYTO在治疗低级别上尿路尿路上皮癌（UTUC）患者中的广泛应用提供了更多真实世界证据 [9][13] - 研究人员正在招募前瞻性和回顾性uTRACT登记处，以大规模、标准化方式收集JELMYTO治疗患者的结果数据，包括纵向随访 [13] - JELMYTO被纳入AUA和SUO首个低级别UTUC治疗指南，这是UTUC治疗的重要进展，公司为此感到自豪 [19] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：JELMYTO真实世界回顾性分析结果多久能有效影响临床实践，目前临床实践在顺行给药使用方面有何变化 - 公司代表表示，销售代表已带着新数据与医生沟通，医生对新研究感兴趣，预计会加强现有使用者的用药方式，且已有大账户开始采用；顺行给药的使用在增加，相关数据有助于证明较低狭窄率的合理性，为医生和患者提供了更多灵活性 [25][26] 问题2：uTRACT登记处研究的时间线以及数据预计何时发布 - 公司代表称，招募研究人员和完成机构审查委员会（IRB）相关工作将持续到今年年底；数据发布取决于达到有意义的患者数量，预计2024年甚至更早会有有用信息发布，以指导JELMYTO的使用 [29][30][31] 问题3：UGN - 102的目标市场规模比JELMYTO大多少，若ENVISION研究数据积极且获得及时监管批准，能否利用医生对JELMYTO的认知为UGN - 102推广提供优势 - 公司代表指出，UGN - 102针对约8万名中级风险非肌肉浸润性膀胱癌患者，而JELMYTO针对6000 - 7000名低级别UTUC患者；医生对JELMYTO的使用和持续采用将为UGN - 102的推广提供优势，且UGN - 102使用更简便，适合在社区诊所使用 [33][34] 问题4：UGN - 102的III期研究与IIb期相比，哪些因素可能使其完全缓解率（CR）在IIb期65%的基础上有所提高 - 公司代表认为，通常从II期到III期研究，疗效可能会略有下降，但预计数据仍有意义，且两项研究的患者群体相似，结果应大致相同 [37][38] 问题5：自AUA会议展示后，销售团队是否看到医生对JELMYTO的兴趣变化，哪些因素可能推动其未来使用增加 - 公司代表表示，AUA会议的多项成果，包括两项展示、指南发布、产品展示等，强化了保留肾功能的理念，医生对此反应积极；部分参会医生直接了解到相关信息，未参会医生将通过当地代表了解指南更新，预计会推动JELMYTO的使用 [39][40] 问题6：JELMYTO的季节性情况及其对产品的影响 - 公司代表解释，年初患者共付重置，1月是患者登记积累期，之后会有良好开端；第三季度因人们休假，使用量会有积累，第四季度有望继续保持强劲；与过去相比，季度间差异和季节性影响预计会减弱 [42][43][44] 问题7：ENVISION和ATLAS数据将同时公布还是有先后顺序，能否更明确夏季公布的时间 - 公司代表称，将等待所有数据准备好后一起公布，计划通过虚拟活动分享；因要考虑数据发表和医学会议展示，分享的数据量会有限；预计不会在7月1日公布，可能在7月底或8月上半月 [46] 问题8：ATLAS的缓解持续时间数据对ENVISION有何参考价值 - 公司代表认为，ATLAS试验包括新发病和复发性中级风险疾病患者，ENVISION仅针对复发性疾病患者，但从生物学和临床角度看，这一差异影响不大，预计两项试验结果相似，ATLAS数据可为ENVISION提供参考 [48] 问题9：完成UGN - 301单药剂量范围研究后，今年晚些时候计划开展哪些联合治疗 - 公司代表表示，临床前模型研究过抗CTLA - 4抗体与UGN - 201（TLR7激动剂）的联合治疗，这是一个潜在候选方案，但也在考虑其他免疫调节剂和化疗药物；尚未确定首个联合治疗方案，可能会开展多个联合治疗，具体取决于与合作伙伴的沟通和评估结果 [49][50] 问题10：对于UGN - 102，监管机构在低级别NMIBC的疗效、持久性方面的关注点，以及其在当前低级别NMIBC治疗模式中的定位，与高级别疾病的比较 - 公司代表指出，监管机构关注临床数据的整体情况和结果的临床意义，包括完全缓解率和缓解持久性；在临床实践中，UGN - 102有机会替代部分复发性疾病患者的经尿道切除术；高级别疾病与低级别疾病不同，审批标准差异大，目前竞争药物主要在高级别疾病领域研究和审批，公司的UGN - 102在低级别领域接近III期，是该领域患者的唯一替代方案 [52][53][54] 问题11：关于ENVISION数据，FDA是否明确可基于3个月数据提交申请，监管机构对持久性和随访的要求是什么 - 公司代表表示，不会仅基于3个月的完全缓解率主要终点数据提交申请，缓解的持久性很关键，目标是在评估完全缓解后12个月作为持久性评估窗口；FDA明确表示持久性很重要，公司计划在ENVISION所有患者有12个月数据后提交申请，并根据夏季数据情况与FDA沟通，以确定患者尽快获得药物的方式 [58][59] 问题12：FDA是否会审查ATLAS研究作为批准的一部分，若审查，ATLAS研究需展示哪些内容 - 公司代表认为，FDA会审查ATLAS研究，主要关注其安全性；ATLAS研究中有约280名患者，一半接受UGN - 102治疗，一半接受经尿道切除术（TURBT），但该研究未设计用于比较，FDA无法进行比较分析 [60]