目标患者群体数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年数量约为6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年数量约为80000人[120] 产品特性 - 标准水性丝裂霉素制剂在上尿路平均停留时间约为5分钟，与RTGel配制后可达6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[122] 产品疗效数据 - Jelmyto意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除的亚组人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时反应持久性估计为81.8% [130] - 基于OLYMPUS试验16名患者数据，Jelmyto反应中位持续时间为28.9个月，13名患者仍处于完全缓解状态[127] - UGN - 102在OPTIMA II试验中，65%（41/63）患者治疗3个月后完全缓解，9个月后持久反应概率估计为72.5% [136] - 基于OPTIMA II试验25名完全缓解患者中15人的数据，UGN - 102反应中位持续时间为24.4个月[137] - 2023年7月27日公司公布3期ATLAS和ENVISION试验的顶线数据，ATLAS试验中UGN - 102达到无病生存的主要终点，将复发、进展或死亡风险降低55%，仅接受UGN - 102的患者3个月完全缓解率为64.8%，仅接受TURBT的患者为63.6%；ENVISION试验中接受UGN - 102治疗的患者初始治疗3个月后完全缓解率为79.2%[141] - 公司启动的3b期研究完成招募，共4个中心的8名患者参与，初步结果显示75%的患者达到完全缓解，8名患者都更喜欢在家治疗，6名患者中的5名推荐UGN - 102家庭灌注而非TURBT，4名研究者中的3名认为家庭治疗与办公室治疗“无差异”[143] 公司团队与保险覆盖情况 - 公司面向客户团队约有80名代表[128] - 医保和绝大多数商业保险计划覆盖超1.5亿人[129] 产品使用期变更 - 2022年9月，FDA将Jelmyto混合剂使用期从8小时延长至96小时[131] 临床试验开展情况 - 公司于2020年12月启动Phase 3 ATLAS试验，设计了Phase 3 ENVISION试验评估UGN - 102疗效和安全性[139] - 2022年2月公司宣布启动3期ENVISION试验，目标是在90个地点招募220名患者，同年12月完成目标招募[140] - 2022年3月公司宣布其针对复发性NMIBC患者的UGN - 301的1期临床研究的新药研究申请获FDA批准，该研究于4月启动并正在积极招募[148] 合作协议情况 - 2021年1月公司与MD Anderson达成为期三年的战略合作研究协议，已向其支付总计200万美元的双年度款项，2022年7月公司决定结束合作，2023年无需再支付固定双年度资助款项[150] 产品销售收入 - 2023年第二季度和上半年公司Jelmyto产品销售收入分别为2110万美元和3830万美元[152] 税务亏损情况 - 截至2022年12月31日公司在以色列累计经营亏损导致的结转税务亏损约为4.191亿美元，预计可无限期结转至未来应税年度[167] 研发费用预期 - 公司目前专注推进产品候选药物，未来研发费用将取决于临床成功情况，预计未来几年研发费用会增加[156][158] 费用构成 - 公司销售和营销费用主要包括商业人员成本以及与Jelmyto相关的商业化活动费用[162] - 公司一般和行政费用主要包括人员成本、医疗事务服务、外部专业服务成本等[163] 收入与研发费用对比 - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司收入分别为2110万美元和1660万美元，增长450万美元[171][172] - 2023年和2022年截至6月30日的三个月，公司研发费用分别为1160万美元和1260万美元，减少100万美元[171][174] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，公司收入分别为3830万美元和3020万美元，增长810万美元[181][182] - 2023年和2022年截至6月30日的六个月，公司研发费用分别为2410万美元和2530万美元，减少120万美元[181][184] 资金相关情况 - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和有价证券为5530万美元[191] - 截至2023年6月30日，公司与Cowen的ATM销售协议剩余额度约为8340万美元[192] - 2021年5月，公司从RTW获得7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[193] - 2022年3月和12月，公司从Pharmakon分别获得7500万美元（扣除额外交易成本后为7080万美元）和2500万美元贷款[194] - 2023年7月26日，公司与投资者达成证券购买协议，预计私募融资总额为1.2亿美元，扣除费用后净收益待确定[195] 亏损情况 - 截至2023年6月30日，公司累计亏损6.315亿美元，预计未来仍将亏损[196] 租赁付款义务 - 公司未来最低租赁付款总额义务截至2023年6月30日为240万美元[208] 贷款情况 - 公司于2022年3月和12月分两笔获得共计1亿美元定期贷款，利率为8.25%加三个月伦敦银行同业拆借利率，2023年6月修订协议后采用新基准利率[209] 现金流量情况 - 2023年上半年经营活动净现金使用量为4610万美元，较2022年同期减少210万美元[211][212] - 2023年上半年投资活动净现金流入为1000万美元，较2022年同期减少350万美元[211][213] - 2023年上半年融资活动净现金流入为81.4万美元，较2022年同期减少6990万美元[211][214] 资金公允价值与汇率影响 - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计5530万美元，利率10%的变动对其公允价值无重大影响[215] - 2022年美元兑新以色列谢克尔升值11.9%，新以色列谢克尔兑美元汇率10%的变动在2023年二季度对公司运营费用无重大影响[218] 内部控制情况 - 公司管理层评估截至2023年6月30日披露控制和程序在合理保证水平上有效[220][221] - 2023年二季度公司财务报告内部控制无重大变化[222] 法律诉讼情况 - 公司目前未涉及可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[224]