财务数据和关键指标变化 - 2023年第二季度JELMYTO净产品收入为2110万美元，与市场共识预期一致，较去年同期的1660万美元增长27% [34][38] - 2023年第二季度研发费用为1160万美元，2022年同期为1260万美元，减少主要因ATLAS试验结束和ENVISION试验成本降低，部分被UGN - 301一期研究的较高研发费用抵消 [38] - 2023年第二季度销售、一般和行政费用为2250万美元，2022年同期为2080万美元，增加主要因营销、商业运营、专业服务和培训费用增加，部分被较低的市场研究相关费用抵消 [38] - 2023年第二季度非现金融资费用为530万美元，与RTW Investments的预付远期义务相关 [38] - 2023年第二季度净亏损2410万美元，基本和摊薄后每股净亏损1.03美元，2022年同期净亏损2670万美元，基本和摊薄后每股净亏损1.18美元 [38] - 重申2023年全年JELMYTO净产品收入预计在7600万 - 8600万美元之间 [56] - 重申2023年全年运营费用预计在1.35亿 - 1.45亿美元之间，包括600万 - 1100万美元的非现金股份支付费用，具体取决于市场条件 [56] - 重申2023年全年与RTW Investments预付远期义务相关的非现金融资费用预计在2100万 - 2600万美元之间，其中约990万 - 1120万美元预计为现金支出 [56] - 第二季度末现金及现金等价物和有价证券为5530万美元，不包括2023年7月27日宣布的1.2亿美元私募融资所得款项 [56] 各条业务线数据和关键指标变化 JELMYTO业务线 - 第二季度净收入创纪录达2110万美元，较去年同期增长27%，采用率持续稳定增长 [34][38] - 报销率在所有支付方类型中保持在约96% [37] UGN - 102业务线 - 在ATLAS试验中，UGN - 102达到无病生存的主要终点，将复发、进展或死亡风险降低55%；随机分组15个月后的无病生存率，UGN ± TURBT组患者估计为72%，TURBT组为50%；仅接受UGN - 102治疗的患者在三个月时的完全缓解率为65%，仅接受TURBT治疗的患者为64% [52] - 在ENVISION试验中，UGN - 102也达到主要终点 [52] - 接受UGN - 102治疗的患者在治疗开始三个月后的完全缓解率为79.2% [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国有超过70万膀胱癌患者，每年约8.2万低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）新患者，年度总市场机会超过30亿美元 [35][36] - 低级别中度风险NMIBC患者复发率高，68%的患者有两次或更多次复发，23%的患者有五次或更多次复发 [36] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划2024年向FDA提交UGN - 102的新药申请（NDA），目标是获得优先审评，若获批，最早可能在2024年底或2025年初获批，获批后UGN - 102有望成为公司主要增长驱动力 [35] - 公司认为UGN - 102和JELMYTO共同代表超过10亿美元的收入机会 [12] - 公司已开始执行UGN - 102的预商业化计划，若获批，预计将无缝整合到商业组织中，因与JELMYTO的处方医生基础有95%的重叠且实践模式成熟 [37] - 公司考虑研究UGN - 102在高级别疾病中的应用 [30] - 目前经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）是该患者群体的标准治疗方法，但有风险，33%的患者在手术后90天内出现不良事件，接受2 - 4次TURBT的患者死亡风险显著增加，若获批，UGN - 102将提供有效的治疗替代方案 [36] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对2023年取得的进展感到兴奋，并对未来充满期待，认为公司有能力开创泌尿和特种癌症护理的新时代，为患者和股东创造重大价值 [12] - JELMYTO的采用率持续增长，其成功将为UGN - 102的预商业化战略提供支持 [34][37] - 随着产品在现实世界中得到更多验证、更易于管理和融入多种实践模式，JELMYTO的吸引力和采用率似乎正在加速 [37] - 持续的卡介苗（BCG）短缺凸显了对更多治疗方法的需求，公司认为UGN - 102有很大的机会和发展空间 [30] 其他重要信息 - 公司近期完成1.2亿美元普通股私募配售，为业务提供资源，包括支持UGN - 102的预期预商业化和推出战略 [12] - 美国泌尿协会（AUA）发布的指南提到消融选项，强化了在低级别疾病中不应切除肾脏的事实，公司在AUA有两次展示和一个行业剧场，继续讨论JELMYTO的真实世界证据 [16] - JELMYTO混合物的稳定期从8小时延长到96小时，消除了一些运营和物流挑战，超过50%的剂量为前一天交付 [37] - 约60% - 65%的JELMYTO给药为顺行给药，预计顺行给药比例将继续增加，但速度较慢，主要因医生或患者偏好 [16] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 是否与FDA讨论过ATLAS研究能否作为关键研究的基础，从而提前提交申请，而不必等待ENVISION研究结果？ - 公司尚未与FDA进行相关对话，将请求与FDA会面，FDA需60天来安排会议；基于与FDA的对话，预计FDA希望在ENVISION研究中看到耐久性数据，目前公司坚持现有时间表 [19][61] 问题2: 是否会根据情况修订2023年的业绩指引？ - 目前不会更改指引，公司对现有指引感到满意；第三季度是夏季月份，公司希望观察第三季度情况后，可能在下一次电话会议上缩小指引范围 [58] 问题3: JELMYTO目前在市场上的关键增长趋势是什么，顺行给药在多大程度上推动了其采用率？ - 未在文档中明确提及具体回答内容 问题4: JELMYTO目前的真实世界数据分析模式，对UGN - 102获批后的应用是否有参考价值，获批后是否会收集UGN - 102的真实世界使用数据？ - 公司肯定会继续并扩大UGN - 102的注册研究，不仅会增加UGN - 102相关内容，获批后还会增加更多研究地点；通过JELMYTO的注册研究和回顾性分析，公司看到了多种使用方式，预计UGN - 102也会如此，这是公司学习和医生了解最佳治疗方式的好方法 [59] 问题5: JELMYTO和UGN - 102的配方有何具体差异，获批后UGN - 102能否替代JELMYTO？ - UGN - 102的体积更大，每立方厘米丝裂霉素浓度低于JELMYTO；两种药物虽都有效，但不同药物输送的药物剂量不同，它们不可互换，基于已公布的数据，UGN - 102不适用于上尿路 [43] 问题6: UGN - 102标签的数据部分是否会包含ATLAS和ENVISION研究的完整数据，以及公司扩大销售UGN - 102时预计会产生哪些额外费用？ - 预计所有数据都会包含在标签的临床试验部分，但会与FDA进行讨论；由于与JELMYTO有95%的处方医生基础重叠，在会议、会议等方面有显著协同效应，不会看到销售团队的大幅扩张，但会有启动费用，公司会充分准备以实现UGN - 102的强劲推出 [44][63][45] 问题7: 鉴于UGN - 102的数据优势和专家的热情，以及卡介苗持续短缺的情况，如何看待UGN - 102在非肌肉浸润性膀胱癌（MIBC）治疗中的应用？ - 未在文档中明确提及具体回答内容 问题8: 从JELMYTO的商业化中获得的哪些经验可以应用于UGN - 102获批后的推广，以促进其采用率的提升？ - UGN - 102具有便利性，运营负担较小，产品可在诊所给药，由扩展人员操作，无需担心在医院机构通过处方集的问题；公司会确保与泌尿科医生的合作信息和定位明确，不局限于接受多次TURBT的患者；对于社区账户，会提供混合选项，类似于JELMYTO模式或全混合模式，目前正在评估决策，不会要求所有人都自行混合 [65][66][69]