市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）每年可治疗患者约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）每年可治疗患者约80000人[121] - 2017年美国尿路上皮癌估计患病率为748000人，2020年年度发病率约85000人，2017年低级别中度风险NMIBC患病率约340000人[134] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制高达8mg丝裂霉素[123] 产品排他期与专利 - Jelmyto新药排他期至2023年4月15日，孤儿药排他期至2027年4月15日，物质成分专利至2031年[125] 商业团队组建 - 公司为Jelmyto组建约48名代表的商业团队，由7名区域业务经理领导，各区域配备临床护士教育者和现场报销经理，另有7名医学科学联络官[127] 保险覆盖情况 - 大多数大型商业保险计划政策覆盖超1.5亿人[128] 产品疗效数据 - UGN - 102在意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除的亚组人群中完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [129] - UGN - 102治疗患者中65%（41/63）在治疗开始3个月后达到完全缓解，9个月时缓解持续时间经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [132] 医疗支出 - 2020年美国仅医疗保险用于治疗尿路上皮癌的年度支出至少50亿美元[134] 特许权使用费 - Allergan需根据许可产品全球年度净销售额向公司支付低个位数的分级特许权使用费[139] 产品销售收入 - 2021年第一季度Jelmyto产品销售收入为750万美元，而2020年同期为0 [148,167,168] 研发补助与义务 - 截至2021年3月31日，公司累计从以色列创新局获得210万美元的研发补助 [152] - 2020年第一季度公司支付660万美元以解除对以色列创新局的补助义务 [152] 税务亏损 - 截至2020年12月31日，公司在以色列累计经营亏损产生的可结转税务亏损约为2.502亿美元 [163] 费用对比 - 2021年和2020年第一季度研发费用分别为1050万美元和1660万美元，减少610万美元 [167,170] - 2021年和2020年第一季度销售和营销费用分别为1140万美元和1070万美元，增加70万美元 [167,171] - 2021年和2020年第一季度一般和行政费用分别为1080万美元和1130万美元，减少50万美元 [167,172] 净亏损情况 - 2021年和2020年第一季度净亏损分别为2593.5万美元和3779.3万美元，亏损减少1185.8万美元 [167] 产品成本与毛利率 - 2021年第一季度Jelmyto产品成本为90万美元，而2020年同期为0 [167,169] - 若未销售监管批准前已费用化的Jelmyto产品，2021年第一季度毛利率约为85.6%，而实际为88.0% [169] 利息及其他收入（支出）净额 - 2021年和2020年第一季度利息及其他收入（支出）净额分别为0.2百万美元和0.8百万美元，减少0.6百万美元[173] 资金状况 - 截至2021年3月31日，公司现金及现金等价物和有价证券为7590万美元，可满足至少未来12个月运营资金需求[174] 股票发售 - 2019年12月公司与Cowen签订销售协议，可不时发售最高1亿美元普通股，2020年第二季度已发售70万股，获得毛收入约1660万美元，净收入约1580万美元，剩余额度约8340万美元[176][177] 融资交易 - 2021年3月公司与RTW达成7500万美元融资交易，5月收到款项[178] 累计亏损与预期 - 截至2021年3月31日，公司累计亏损3.824亿美元，预计未来至少两年继续亏损[179] 现金流量情况 - 2021年和2020年第一季度经营活动净现金使用量分别为2740万美元和3560万美元，减少820万美元[181][182] - 2021年和2020年第一季度投资活动净现金流入分别为1500万美元和1300万美元，增加200万美元[181][183] - 2021年和2020年第一季度融资活动净现金流入分别为4000美元和10万美元，减少10万美元[181][184] 利率影响 - 若2021年3月31日利率变动10%，对公司现金及现金等价物和有价证券公允价值无重大影响[186] 汇率变动 - 2018年美元兑新谢克尔升值8.1%，2019 - 2020年美元兑新谢克尔累计贬值14.2%[188]