财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度Jelmyto净产品销售额约为750万美元，自2020年6月1日推出以来总销售额达1930万美元 [12][26] - 2021年第一季度收入成本约为90万美元，毛利率为88%；若未销售监管批准前已计入费用的Jelmyto，毛利率约为85.6% [57][59] - 2021年第一季度研发费用为1050万美元，较2020年同期的1660万美元减少610万美元；销售、一般和行政费用为2220万美元，较2020年同期的2200万美元略有增加 [60][62] - 2021年第一季度净亏损2590万美元，合每股亏损1.17美元，相比2020年同期净亏损约3780万美元，合每股亏损1.79美元有所收窄 [63] - 公司将2021年运营费用指引范围缩小至1.55亿美元至1.65亿美元；预计产生约1200万至1500万美元非运营融资费用，2021年现金支付为Jelmyto销售额的9.5% [64][65] - 第一季度末现金、现金等价物和有价证券约为7590万美元，无债务；第二季度收到RTW提供的7500万美元资金，预计当前现金余额可支持公司举措至2023年 [66][67] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务线 - 2021年第一季度净产品销售额750万美元，自推出以来总销售额达1930万美元；3月和4月患者登记表格数量创历史新高，4月是推出以来收入最高的月份 [12][16] - 截至5月1日，激活站点从8周前的250个增至316个，从2020年底的210个增加；重复账户从3月1日的31个增至40个，从2020年底的24个增加 [32][34] - 医生对Jelmyto的辅助和无辅助认知度分别达94%和68%，泌尿科医生使用满意度达88%，83%的泌尿科医生表示未来12个月会使用 [38][39] UGN - 102业务线 - 正在进行的3期ATLAS试验在美国、以色列和欧洲招募患者，预计今年下半年提供招募更新；计划在2021年下半年启动一项约10名患者的单臂家庭安装研究 [17][42] UGN - 302业务线 - 与MD安德森癌症中心合作，在高级别非肌肉浸润性膀胱癌中研究UGN - 302，该项目已展示出令人鼓舞的非临床数据 [50][52] RTGel相关业务 - 与约翰霍普金斯大学合作，在胶质母细胞瘤的临床前研究中探索检查点抑制剂与RTGel的组合潜力 [20][53] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场，由于大部分65岁以上患者已接种疫苗，市场状况改善，Jelmyto销售在第二季度反弹，预计全年持续增长 [29][30] - 公司与美国FDA就多个项目保持对话，即将与欧洲和日本监管机构会面，以了解在这些地区推出产品的要求 [75][76] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是成为领先的泌尿肿瘤公司，优先成功商业化Jelmyto，推进UGN - 102项目，拓展免疫肿瘤学早期管线 [11][17] - 公司认为Jelmyto和UGN - 102治疗适应症有相似性，可利用Jelmyto经验推进UGN - 102项目；计划通过合作伙伴和其他领域利用专有技术，扩大在神经学和肿瘤学领域的影响力 [18][23] - 公司可能不会在海外自行商业化，倾向与较少但覆盖更多地理区域的合作伙伴合作；考虑在以色列自行或通过合作伙伴进行商业化 [96][101] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管在全球疫情期间推出产品面临挑战，但公司对Jelmyto在2021年及以后的前景充满信心，认为4月初步结果乐观，对第二季度和全年收入有积极预期 [14][16] - 公司认为自身拥有获批产品、处于3期临床试验的疗法和临床前阶段的独特药物，具备强大的泌尿肿瘤管线，有望实现长期增长和可持续业务 [21][22] 其他重要信息 - 公司将推出Jelmyto注册项目，收集药物实际使用信息，了解肾造瘘管给药的普遍性及其对患者体验和临床结果的影响 [46][47] - 公司与MD安德森癌症中心合作研究UGN - 302，与约翰霍普金斯大学合作探索RTGel在胶质母细胞瘤中的应用 [19][53] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 疫情是否会导致患者积压，二、三季度是否会出现销售高峰 - 公司认为目前看到的是患者数量持续稳定增长，并非销售高峰；随着办公室开放、患者接种疫苗和代表与医生接触增加，患者数量会稳定上升 [70][72] 问题2: 再治疗站点治疗患者比例是否会增加 - 再治疗站点治疗患者比例会增加，还会出现同一账户多位医生使用该产品的情况，同行间互动将推动产品推广 [73] 问题3: 公司提到的2021年下半年SPS监管更新情况，与哪些监管机构对话及讨论内容 - 公司除美国外未与其他监管机构进行相关讨论；年中会了解全球推出产品的要求，包括与监管机构沟通和确定临床研究需求；与美国FDA就多个项目保持对话，即将与欧洲和日本监管机构会面 [74][76] 问题4: 一季度与四季度患者需求对比情况 - 由于年底部分账户因运输和天气问题大量订购，若考虑这些因素，一季度患者需求实际上高于四季度 [80][84] 问题5: AUA会议预计展示内容，以及中间风险患者群体TURBT手术复发率分析 - 会议将聚焦深入了解中间风险疾病患者的病程和体验，会有关于患者体验和对手术态度的具体信息，但因摘要处于禁发期无法提供更多细节；摘要通常在会议前3 - 4周发布，预计今年8月左右 [81][89] 问题6: Jelmyto和UGN - 101在海外市场的渗透计划，是通过合作还是分销安排 - 公司可能不会在海外自行商业化，倾向与较少但覆盖更多地理区域的合作伙伴合作；目前收到欧洲、日本、中国、拉丁美洲和加拿大等地的合作意向，需先了解各地区要求；考虑在以色列自行或通过合作伙伴进行商业化 [95][101] 问题7: UGN - 102家庭安装的商业影响及患者和医生的兴趣程度 - 家庭安装研究针对UGN - 102，目的是展示其易用性，扩大患者群体；预计只有少数患者会在家使用，但该研究很重要 [102][105] 问题8: 肾造瘘管给药的监管情况、标签影响及商业应用可能性 - 肾造瘘管给药已在产品标签中，无需额外监管工作；公司认为这是一个令人兴奋的领域，希望分享医生的使用经验 [107][109] 问题9: 是否有即将到来的重大处方批准，以及季度间支出进展情况 - 每周都有处方审核，仍有大量账户处于审核中，每个通过审核的账户都很重要，会对全年销售产生重大影响；一季度支出因疫情较低，预计全年支出将继续增加，特别是与UGN - 102试验相关的支出 [112][116] 问题10: 目前316个激活站点与预计可培训和准备使用Jelmyto的站点总数的对比情况 - 公司目标是1300 - 1500个账户，其中重点账户500 - 600个；目前316个激活站点数量持续增长，朝着目标迈进 [120] 问题11: ATLAS试验的站点开放和患者招募情况 - 公司未公布具体患者数量和站点数量，但表示正在按计划推进，美国和欧洲的站点开放工作进展顺利；目前处于正常临床研究阶段，预计今年晚些时候能提供更多更新 [121][126] 问题12: RTGel技术的业务发展计划，以及从业务发展角度引入新产品的计划 - 公司与学术中心和部分公司就RTGel技术进行交流，有一个与学术机构合作的项目待合适时机分享；公司一直在寻找符合泌尿肿瘤和专科肿瘤领域的新产品，希望扩充产品组合，但并非急需 [127][131] 问题13: 患者从开处方到实际安装治疗的时间进展，以及目前的主要阻碍因素 - 平均需要4 - 5周使账户投入运营，若通过处方审核流程可能需要更长时间；账户投入运营后，时间可缩短至约2周甚至更短；目前仍有部分账户因处方审核会议时间安排导致时间延长，但平均时间在下降 [135][139] 问题14: GBM项目的扩展或更新想法，以及药物定位、早期试验设计和患者群体考虑 - 目前处于临床前研究阶段，过早讨论临床项目相关问题；公司与约翰霍普金斯大学就这些问题进行了有趣的对话，但需要更多数据才能回答 [140][142] 问题15: 接受Jelmyto产品的患者特征，是与解剖结构、手术 eligibility 有关，还是取决于中心和提供者的可及性 - 产品推出初期主要是复发性患者，现在应用范围更广，包括不可切除或可切除患者；随着推广和与医生面对面交流增加，医生开始考虑更多可能受益的患者 [146][148]