市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[119][124][130] - 2020年美国仅医保用于治疗尿路上皮癌年支出至少50亿美元，美国膀胱癌患病率约724000，2021年估计年发病率约85000 [130] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel最多可配制8mg丝裂霉素[121] 产品疗效 - Jelmyto意向治疗人群完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [126] - UGN - 102治疗患者3个月完全缓解率为65%（41/63），治疗开始6、9、12个月后无疾病患者分别为39（95%）、30（73%）、25（61%），完全缓解9个月后持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [129] 产品商业化与团队 - Jelmyto商业团队有46名区域业务经理、7名区域业务经理、7名医学科学联络官，多数大型商业保险计划覆盖超1.5亿人[125][126] 产品获批与上市进程 - 2020年4月15日Jelmyto获FDA批准，新产品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，物质成分专利至2031年[123] - 2020年6月公司在美国商业推出Jelmyto，2020年10月获Medicare C - Code，2021年1月1日起生效产品特定J - code取代C - Code [125][126] 临床试验进展 - 2020年12月启动Phase 3 ATLAS试验评估UGN - 102，新简化Phase 3试验预计2022年第一季度开始招募患者[132] 合作协议 - 2019年11月公司与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化zalifrelimab用于治疗尿路癌症[135] 产品营收情况 - 2021年前三季度公司Jelmyto产品分别实现营收1140万美元和3190万美元[143] 疫情影响 - 截至2021年10月底，美国约85%的65岁以上人群已完成新冠疫苗全程接种，2021年第三季度公司在美国部分受疫情影响严重地区的手术中心和诊所的访问受限[142] 研发补助与税务亏损 - 截至2021年9月30日，公司从以色列创新局获得的研发补助累计达210万美元，2020年第一季度已全额支付IIA批准的总计660万美元款项[147] - 截至2020年12月31日，公司在以色列累计经营亏损产生的可结转税务亏损约为2.502亿美元，预计可无限期结转至未来应税年度[160] 第三季度财务指标对比 - 2021年和2020年第三季度营收分别为1135.1万美元和346.1万美元，增长789万美元[164] - 2021年和2020年第三季度成本分别为124.4万美元和30.9万美元，增长93.5万美元[164] - 2021年和2020年第三季度毛利润分别为1010.7万美元和315.2万美元，增长695.5万美元[164] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为1192.3万美元和1021.1万美元，增长171.2万美元[164] - 2021年和2020年第三季度销售和营销费用分别为1247.3万美元和1099.2万美元，增长148.1万美元[164] - 2021年和2020年第三季度净亏损分别为3021.1万美元和2881.6万美元，增加139.5万美元[164] - 2021年和2020年第三季度研发费用分别为1190万美元和1020万美元，增长170万美元[167] - 2021年和2020年第三季度销售和营销费用分别为1250万美元和1100万美元，增长150万美元[168] - 2021年和2020年第三季度一般和行政费用分别为920万美元和1110万美元，减少190万美元[169] 前九个月财务指标对比 - 2021年和2020年前九个月收入分别为3190万美元和380万美元，增长2810万美元[174] - 2021年和2020年前九个月研发费用分别为3460万美元和3490万美元，减少30万美元[176] 资金状况 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.103亿美元[181] 现金流量对比 - 2021年和2020年前九个月经营活动净现金使用量分别为6480万美元和8460万美元，减少1980万美元[189] - 2021年和2020年前九个月投资活动净现金使用量分别为510万美元和提供4380万美元，减少4890万美元[190] - 2021年和2020年前九个月融资活动净现金提供量分别为7240万美元和1640万美元，增加5590万美元[191] 累计亏损情况 - 截至2021年9月30日，公司累计亏损4.389亿美元[186] 内部控制情况 - 截至2021年9月30日，公司披露控制与程序在合理保证水平上有效[198] - 截至2021年9月30日的季度内，公司财务报告内部控制无重大影响的进一步变化[200] 系统实施情况 - 2021年第一季度，公司开始实施新的企业资源规划（ERP）系统以提高财务及相关交易流程效率，该实施正在进行中[199]