财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度Jelmyto净产品销售额约为1140万美元，2021年前九个月总计3190万美元，2020年同期分别为350万美元和380万美元，同比增长得益于2020年6月Jelmyto的推出 [34] - 2021年第三季度收入成本约为120万美元，毛利率为89%，2020年第三季度毛利率为91%；2021年前九个月收入成本为360万美元，毛利率为89%，2020年同期毛利率为91% [35] - 2021年第三季度研发费用为1190万美元，2020年同期为1020万美元；2021年第三季度研发费用包含100万美元非现金股份薪酬费用，2020年同期为150万美元，2021年研发费用增加与2020年底启动的3期ATLAS研究有关 [36] - 2021年第三季度销售、一般和行政费用为2160万美元，2020年同期为2210万美元；2021年第三季度包含450万美元非现金股份薪酬费用，2020年同期为520万美元，2021年总SG&A费用略有下降是由于2020年较高的上市相关商业支出 [37] - 2021年第三季度报告的与RTW Investments的预付远期义务融资费用为680万美元，净亏损3020万美元，每股亏损1.35美元；2020年同期净亏损约2910万美元，每股亏损1.31美元；2021年和2020年第三季度净亏损分别包含550万美元和680万美元非现金股份薪酬费用 [38] - 公司将2021年运营费用指引从之前的1.55亿 - 1.65亿美元降至1.37亿 - 1.42亿美元，减少是由于第四季度商业和临床活动预期成本降低，该运营费用指引包含2200万 - 2500万美元估计非现金股份薪酬费用 [39] - 公司预计2021年全年收入在4700万 - 5100万美元之间 [40] - 第三季度末公司现金、现金等价物和有价证券为1.103亿美元，公司认为当前现金状况可维持到2023年，还在探索通过非稀释性资本加强资产负债表的机会 [41] 各条业务线数据和关键指标变化 Jelmyto业务 - 第三季度Jelmyto收入为1140万美元，因Delta变种导致患者就诊和获取减少，Q3患者启动数量下降，反映在收入结果中，但Q3患者注册表格较Q2环比增加，9月和10月新患者启动和患者注册表格数量创历史新高 [8][9][26] - 截至11月1日，激活站点数量从8月1日的407个增至706个，治疗超过一名患者的重复账户或站点数量从8月1日的63个增至86个，增长37% [29] UGN - 102业务 - 公司将启动UGN - 102针对低级别中度风险非肌肉浸润性膀胱癌的新3期研究，为跨国单臂研究，将取代当前3期ATLAS试验，预计2022年初招募首位患者，目标招募220名患者，预计不到一年完成招募，2024年向FDA提交申请 [11][20] - 公司已停止ATLAS研究的招募，但会继续治疗和随访当前入组患者，认为该研究产生的数据对了解UGN - 102在低级别中度风险疾病治疗中的作用很重要 [21] - 公司已开展一项小型研究，评估由合格家庭健康专业人员在家中给药UGN - 102的可行性，目标招募最多10名患者，研究计划进行6 - 9个月 [22] UGN - 301业务 - 公司的抗CTLA4单克隆抗体UGN - 301非人灵长类动物毒性研究正在进行中，预计2022年上半年启动1期临床试验，目标是确定UGN - 301的安全性和剂量范围，并为后续与其他药物联合使用做铺垫 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司的主要目标是转变泌尿和专科肿瘤的治疗模式，从重复手术转向肿瘤的非侵入性治疗消融以及局部给药免疫疗法 [14] - 公司与AbbVie终止合作协议，因RTGel与Botox联合用于膀胱内注射治疗膀胱过度活动症和尿失禁的2期试验未达到主要终点，且评估后认为无继续合作的必要，终止合作可使RTGel知识产权具有最大灵活性 [12][13] - 公司在欧洲五个国家推出Jelmyto的指定患者计划，为试点项目，有扩展到其他欧洲国家的潜力，由Tanner Gap Inc.管理，旨在让医生体验Jelmyto，确定其在欧洲的商业可行性 [10] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管第三季度收入未达初始预期，但公司对年底表现有信心，认为已基本度过最新一波疫情，希望2022年Jelmyto能有更正常的上市轨迹 [9][30] - 医生对Jelmyto的使用仍持积极态度，激活站点和重复账户数量增加，显示出Jelmyto的持续采用和医生的积极反馈，公司为2022年奠定了坚实基础 [29][32] - 公司对2022年充满期待，认为有望克服困难，在商业和临床开发方面继续取得进展，随着疫情过去，有望看到持续的发展势头 [84][85] 其他重要信息 - 公司正在为Jelmyto建立登记处，正在设立前10个站点以招募和收集Jelmyto长期益处的重要数据，评估接受Jelmyto治疗的UTUC患者的真实世界结果，预计2022年获得初步信息 [33] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 除疫情限制外，还有哪些因素影响Jelmyto商业活动的持续增长，以及UGN - 102 3期项目的研发支出预计情况 - 公司认为9月和10月销售情况良好，随着疫情缓解，患者数量回升，医生对Jelmyto评价积极，新账户和老账户都在寻找更多受益患者 [47][48] - 公司仍在与CRO合作确定两项研究之间的协同效应，有信心当前现金余额能维持到2023年，会努力降低新试验的增量成本 [50] 问题2: 新患者注册表格的增长主要来自新增中心的激活还是现有中心，以及2022年Jelmyto收入增长的方向，ATLAS研究入组患者的监管跟进要求和申报要求 - 新患者注册表格增长是新增中心激活和现有中心共同作用的结果，现有中心在治疗一名患者后会积极寻找更多患者，同时新增激活站点数量也在显著增加 [59][60] - 公司正在努力确定2022年的最佳指导范围，目前暂不提供额外信息，后续会考虑收入和外汇等方面的指导 [64] - 公司将继续随访ATLAS研究患者，获取的安全信息将纳入后续申报 [65] 问题3: 从ATLAS研究中能获得哪些疗效数据，以及预计能从多少患者中获得安全数据 - 公司认为该研究人群现阶段的主要价值是提供安全信息，目前谈论疗效信息还为时过早，但会分享包括疗效数据在内的所有数据，会有完全缓解率等数据，会随访治疗组和TRBT组患者，预计2022年分享相关数据 [69][70][73] 问题4: UGN - 301计划的1期研究对进展的重要性，以及预计何时能看到初始安全和剂量范围数据 - 公司计划先单独使用UGN - 301，再转向与TLR - 7联合使用，最终开展多臂研究，预计2022年底至少能分享初始数据，1期研究目的是确保安全并找到最佳组合 [74][75] 问题5: ATLAS研究的数据是否对注册的疗效支持无作用，以及预计何时能看到ATLAS研究的初步数据 - ATLAS研究的数据对注册的疗效支持无作用，FDA将主要依赖新的3期试验 [78][79] - 公司预计2022年能分享完全缓解率数据 [80]