市场规模与患者数量 - 美国低级别上尿路尿路上皮癌（low - grade UTUC）可治疗患者年约6000 - 7000人，低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（low - grade intermediate risk NMIBC）可治疗患者年约80000人[115][120][125] - 2020年美国医保用于尿路上皮癌治疗年支出至少50亿美元[125] 产品特性 - 标准丝裂霉素水制剂在上尿路平均停留时间约5分钟，与RTGel配制后约6小时；1mL水仅能溶解0.5mg丝裂霉素，1mL RTGel可配制多达8mg丝裂霉素[117] 产品获批与独占期 - Jelmyto于2020年4月15日获FDA批准治疗成人low - grade UTUC，新产品独占期至2023年4月15日，孤儿药独占期至2027年4月15日，美国主要专利2031年1月20日到期[119] 产品疗效 - Jelmyto意向治疗人群和诊断时被认为无法手术切除亚组完全缓解率为58%（41/71），12个月时缓解持久率经Kaplan - Meier分析估计为81.8% [122] - UGN - 102治疗的63例患者中65%（41例）治疗开始3个月后完全缓解，其中95%（39例）、73%（30例）和61%（25例）分别在治疗开始6、9和12个月后无疾病[124] - UGN - 102治疗开始12个月（完全缓解后9个月）持久缓解概率经Kaplan - Meier分析估计为72.5% [124] 产品保险覆盖情况 - 超95%大型商业保险计划及医保有覆盖Jelmyto政策，覆盖超1.5亿人[122] 临床试验计划 - 3期ENVISION试验预计在90个地点招募约220名患者，2022年底完成招募，若结果积极，预计2024年提交UGN - 102新药申请[128] - 3b期研究旨在证明UGN - 102能否由合格家庭健康专业人员在家给药，预计在4个中心招募最多10名患者，2022年底完成招募[129] - 2022年3月公司宣布FDA批准其开展UGN - 301在复发性NMIBC患者中的1期临床研究，该多臂1期研究于4月启动，预计约12个月完成第一阶段[133] 合作协议 - 2019年11月公司与Agenus Inc.达成全球许可协议，开发和商业化zalifrelimab用于治疗泌尿道癌症[132][135] - 2021年1月公司与MD Anderson达成三年战略研究合作协议，为合作已支付总计200万美元，2022年7月决定结束合作[136] 产品收入情况 - 2022年上半年，公司Jelmyto产品在三个月和六个月内分别实现1660万美元和3020万美元的收入[141] - 2022年第二季度与2021年同期相比，收入从1303.2万美元增至1660.4万美元，增长357.2万美元[161] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司收入分别为1660万美元和1300万美元，增长360万美元[162] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司收入分别为3020万美元和2050万美元，增长970万美元[172] 运营亏损与净亏损情况 - 2022年第二季度与2021年同期相比，运营亏损从2282.3万美元减至1871.5万美元，减少410.8万美元[161] - 2022年第二季度与2021年同期相比，净亏损从2622.2万美元增至2669.1万美元，增加46.9万美元[161] 收入成本与毛利率情况 - 2022年和2021年截至6月30日的三个月，公司收入成本分别为180万美元和140万美元，若未销售监管批准前已计入费用的Jelmyto产品，2022年该季度毛利率约为88.3%，2021年为88.9%[163] - 2022年和2021年截至6月30日的六个月，公司收入成本分别为340万美元和230万美元，若未销售监管批准前已计入费用的Jelmyto产品，2022年该半年毛利率约为88.3%，2021年为88.8%[173] 公司资金与亏损情况 - 截至2021年12月31日，公司在以色列累计运营亏损导致的递延税项亏损约为3.358亿美元，预计未来仍会产生税务亏损[157] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.124亿美元，预计可满足未来12个月以上的运营资金需求[181] - 截至2022年6月30日，公司累计亏损5.224亿美元，预计未来仍将持续亏损[187] 融资情况 - 2020年第二季度，公司通过ATM销售协议出售70万股普通股，总收益约1660万美元，扣除佣金和发行费用后净收益约1580万美元，该协议剩余额度约8340万美元[184] - 2021年5月，公司收到RTW的7500万美元预付远期付款（扣除交易成本后为7240万美元）[185] - 2022年3月，公司获得Pharmakon第一笔7500万美元定期贷款（扣除交易成本后为7080万美元），可在2022年12月31日前按需提取剩余2500万美元[186] - 2022年3月公司签订贷款协议，贷款人同意向借款人提供最高1亿美元定期贷款，分两期发放，A期贷款7500万美元已在2022年3月发放，B期贷款2500万美元将在满足条件下由借款人选择发放，不晚于2022年12月31日，定期贷款年利率为8.25%加三个月伦敦银行同业拆借利率，最低利率为1.25%[197] 资金需求与不确定性 - 公司资金需求受多项因素影响，可能通过股权、债务融资等方式满足资金需求，但存在不确定性[190] 经营租赁付款义务 - 未来最低经营租赁付款总义务截至2022年6月30日为270万美元[196] 现金流量情况 - 2022年上半年经营活动净现金使用量为4820万美元，2021年同期为4630万美元，增加190万美元[199][200] - 2022年上半年投资活动净现金流入为1340万美元，2021年同期为净现金使用1570万美元，净变化为2910万美元[199][201] - 2022年上半年融资活动净现金流入为7070万美元，2021年同期为7250万美元[199][202] 利率与汇率影响 - 截至2022年6月30日，公司有1.124亿美元现金及现金等价物和有价证券，若利率变动10%，对其公允价值无重大影响[203] - 2021年美元兑新以色列谢克尔贬值3.2%，若2022年第二季度新以色列谢克尔兑美元汇率变动10%，对公司运营费用无重大影响[206] 内部控制情况 - 公司管理层评估截至2022年6月30日披露控制和程序在合理保证水平上有效[208][209] - 2022年第二季度公司财务报告内部控制无重大变化[210] 法律诉讼情况 - 公司目前未参与任何管理层认为可能对业务产生重大不利影响的法律诉讼[212] 费用预计情况 - 公司预计未来几年研发费用将显著增加，销售和营销、一般和行政费用在2022年下半年将与上半年基本持平[145][151][153] 产品获批与成本盈利不确定性 - 公司除Jelmyto在2020年4月获FDA批准外，其他候选产品均未获批，无法估计开发和商业化成本及盈利时间[149]