财务表现：净亏损 - 2022年第一季度净亏损为3020万美元，2021年同期净亏损为1330万美元[105] - 截至2022年3月31日的三个月，净亏损为3020万美元，较2021年同期的1330万美元增加1690万美元[149] - 2022年第一季度净亏损为3020万美元，非现金支出包括420万美元股权激励和170万美元成功支付负债公允价值变动[160] 财务表现：研发费用 - 截至2022年3月31日的三个月，研发费用为2450万美元，较2021年同期的1130万美元增加1310万美元[149][150] - 研发费用增加主要由人员相关成本增加620万美元，以及原材料和外部制造费用增加170万美元驱动[151] - 研发费用增加，其中其他研发成本增加约130万美元，人员及设施费用增加300万美元[158] 财务表现：总运营费用与一般及行政费用 - 截至2022年3月31日的三个月，总运营费用为3190万美元，较2021年同期的1410万美元增加1790万美元[149] - 截至2022年3月31日的三个月，一般及行政费用为740万美元，较2021年同期的270万美元增加470万美元[149][153] - 一般行政费用增加，法律及专业服务费增加70万美元，其他杂项费用增加100万美元[158] 现金流状况 - 2022年第一季度经营活动所用现金净额为3350万美元，较2021年同期的1510万美元增长121.5%[159][160][161] - 2022年第一季度投资活动提供现金净额为6010万美元，主要来自有价证券到期6300万美元[162] - 2022年第一季度融资活动提供现金净额为50万美元，远低于2021年同期的9380万美元[159][164] 现金及资金状况 - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物和可售证券总额为3.233亿美元，预计可支撑运营至2024年[110] - 公司通过私募优先股销售和IPO共筹集资金5.232亿美元[104] - 公司截至2022年3月31日拥有现金、现金等价物及有价证券总计3.233亿美元[157] - 公司累计通过私募优先股和IPO公开发行普通股筹集资金总额为5.232亿美元[157] - 公司预计现有现金及有价证券可支撑运营至2024年[166] 累计赤字与收入状况 - 截至2022年3月31日，公司累计赤字为2.17亿美元[105] - 公司目前未产生任何收入，且预计在近期未来或成功完成产品开发并获得监管批准前不会产生产品销售收入[131] 其他财务事项 - 公司对哈佛和Broad的成功支付负债最高总额为3130万美元，其中630万美元已于2021年11月以现金结算[144][146] - 截至2022年3月31日的三个月，成功支付负债公允价值变动导致其他收入增加170万美元[149][155] - 公司面临市场风险，截至2022年3月31日持有有价证券2.319亿美元，主要为美国国债和机构证券[179] 产品管线：VERVE-101临床前数据 - 在非人灵长类动物研究中，VERVE-101治疗后两周平均降低PCSK9蛋白89%，并伴随低密度脂蛋白胆固醇平均降低59%，且效果维持20个月以上平均降低超60%[113] - 在非人灵长类动物临床前研究中，VERVE-101单次给药后15天在肝脏活检中显示PCSK9靶基因位点平均编辑率为70%[114] - 在非人灵长类动物研究中，VERVE-101单次给药后两周平均降低PCSK9蛋白86%，并伴随低密度脂蛋白胆固醇平均降低62%，12个月后效果持久，平均降低分别为89%和68%[114] 产品管线：ANGPTL3项目临床前数据 - ANGPTL3项目在非人灵长类动物概念验证研究中，显示从基线水平平均降低血液ANGPTL3蛋白96%，随访期约20个月[121] - 使用专有GalNAc-LNPs递送ANGPTL3靶向碱基编辑器的临床前研究显示，单次治疗后血液ANGPTL3蛋白降低约94%和97%，低密度脂蛋白胆固醇降低近100 mg/dL，较基线约降低35%[122] - 在野生型NHPs中，GalNAc-LNP递送的ANGPTL3靶向碱基编辑器使ANGPTL3蛋白降低约89%，而标准LNP降低约74%[125] 研发计划与监管里程碑 - 公司计划在2022年下半年提交VERVE-101在美国的研究性新药申请和在英国的临床试验申请，并预计在2023年报告VERVE-101一期临床试验的初步临床数据[118] - 公司预计在2022年下半年确定靶向ANGPTL3的碱基编辑器开发候选药物并开始IND支持研究[126]