公司融资情况 - 2021年6月21日公司完成首次公开募股，发行并出售16141157股普通股，每股发行价19美元，净收益2.816亿美元，此前发行的256682054股可转换优先股自动转换为27720923股普通股[120] - 截至2022年6月30日，公司通过私募出售优先股和首次公开募股出售普通股共筹集总收益5.232亿美元[120] - 2022年7月20日，公司与Vertex达成合作协议，获2500万美元预付款，有望获得最高6600万美元成功付款和最高3.4亿美元开发及商业里程碑付款[121] - 2022年7月20日，公司向Vertex出售1519756股普通股，每股23.03美元，总价3500万美元[122] - 2022年7月25日，公司发行并出售9583334股普通股，每股发行价27美元，扣除相关费用后净收益约2.429亿美元[123] - 2021年6月公司IPO完成时，发行878,098股普通股，完全满足反稀释权义务[161] - 截至2022年6月30日，公司通过私募和首次公开募股筹集了5.232亿美元[183] - 2021年6月，公司完成首次公开募股，发行1614.1157万股普通股，净收益2.816亿美元[184] - 2022年7月，公司从Vertex获得2500万美元，并通过私募和公开发行股票分别获得3500万美元和2.429亿美元[185] - 公司与Jefferies签订最高1.5亿美元普通股销售协议，佣金最高为总收益3%，2022年7月20日暂停并终止相关招股说明书[186] 公司财务关键指标变化 - 2022年第二季度和上半年公司净亏损分别为4090万美元和7110万美元，2021年同期分别为5300万美元和6620万美元，截至2022年6月30日累计亏损2.58亿美元[124] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.936亿美元，预计现有资金可支持运营至2025年下半年[128] - 截至2022年6月30日及之前，公司未记录任何收入，近期不期望从产品销售中产生收入[151] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月，COVID - 19未显著影响公司业务或业绩[149] - 2022年和2021年截至6月30日的三个月和六个月，公司对联邦和州递延税资产全额计提估值准备[166] - 2022年第二季度研发费用为3312.5万美元，2021年同期为1342.3万美元，增长1970.2万美元[167][168] - 2022年上半年研发费用为5761.4万美元，2021年同期为2476.8万美元，增长3284.6万美元[175][177] - 2022年第二季度行政及一般费用为906.7万美元，2021年同期为354.1万美元，增长552.6万美元[167][171] - 2022年上半年行政及一般费用为1650.3万美元，2021年同期为625.7万美元，增长1024.6万美元[175][179] - 2022年第二季度净亏损4094.6万美元，2021年同期为5296.5万美元，亏损减少1201.9万美元[167] - 2022年上半年净亏损7111.2万美元，2021年同期为6622.8万美元，亏损增加488.4万美元[175] - 截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2.936亿美元[185] - 2022年上半年经营活动净现金使用6030万美元，2021年同期为2850万美元[187][188][189] - 2022年上半年投资活动净现金提供6790万美元，2021年同期为3020万美元[187][190][191] - 2022年上半年融资活动净现金提供100万美元，2021年同期为3.767亿美元[187][192][193] - 截至2022年6月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券2.936亿美元，预计可支撑到2025年下半年[195] - 公司作为新兴成长公司，可延迟采用某些会计准则，可能保持该身份至2026年12月31日，特定条件下会提前结束[202][203][204] - 截至2022年6月30日，公司有现金和现金等价物7290万美元，有价证券2.207亿美元，利率10%变动对其公允价值无重大影响[208] - 公司目前无重大外汇风险，但与美国以外供应商合作可能增加该风险[209] - 2022年上半年通胀未对公司业务、财务状况和经营成果产生重大影响[210] - 2022年第二季度公司合同义务和关键会计政策无重大变化[201][206] 公司产品研发情况 - 公司主要产品候选药物VERVE - 101临床前研究显示，单次静脉输注后，血液中PCSK9蛋白平均降低89%，LDL - C水平平均降低59%，20个月内LDL - C平均降低超60% [131] - VERVE - 101在非人类灵长类动物的临床前研究中，1.5mg/kg剂量单次给药后15天肝脏活检显示平均编辑率70%，两周后血液中PCSK9蛋白平均降低86%，LDL - C水平平均降低62%，12个月后PCSK9蛋白平均降低89%，LDL - C水平平均降低68% [132] - 公司开发候选药物VERVE - 201计划用于治疗美国约1300名纯合子家族性高胆固醇血症患者，预计2022年下半年开始进行IND支持性研究[138][139] - 正在进行的概念验证研究中，4只非人类灵长类动物血液中ANGPTL3蛋白较基线降低96%，随访约20个月[141] - 临床前研究中，两种专有GalNAc - LNPs制剂单次治疗使血液ANGPTL3蛋白分别降低约94%（n = 3）和97%（n = 3），LDL - C降低近100mg/dL，较基线降低约35% [142] - 内部开发的非人类灵长类动物HoFH模型中，LDLR基因全肝DNA编辑率近70%，肝脏LDLR蛋白降低约94%，血液LDL - C增加6倍[142] - 临床前研究中，GalNAc - LNP递送ANGPTL3碱基编辑器使野生型非人类灵长类动物ANGPTL3蛋白降低约89%，标准LNP降低约74% [143] - 剂量反应评估中，GalNAc - LNP在0.75mg/kg、1.5mg/kg和3.0mg/kg剂量下，第14天血液ANGPTL3蛋白分别降低51%、83%和98% [143] 公司支付义务情况 - 成功支付义务最高可达3130万美元，2021年触发部分义务，向哈佛和博德支付630万美元并于11月现金结算[162][164]