股票发行与融资 - 2021年6月21日公司完成首次公开募股，发行并出售16,141,157股普通股，每股发行价19美元，净收益2.816亿美元[140] - 2022年7月18日公司与Vertex签订股票购买协议，向其出售1,519,756股普通股，每股23.03美元，总价3500万美元[142] - 2022年7月25日公司发行并出售9,583,334股普通股，每股发行价27美元，净收益约2.429亿美元[143] - 截至2022年9月30日，公司通过出售股票共筹集8.295亿美元总收益[145] - 2021年6月公司完成首次公开募股，发行878,098股普通股，完全履行反摊薄权义务[180] - 2022年7 - 9月，公司通过销售协议出售股票获得净收益4330万美元[207] - 2022年7月20日，公司从Vertex获得2500万美元的预付款，并向其出售股票获得3500万美元[205] - 截至2022年9月30日，公司通过股权发行筹集了8.295亿美元，现金、现金等价物和有价证券为5.507亿美元[203] 合作协议与收入 - 2022年7月18日公司与Vertex签订合作协议，Vertex支付2500万美元预付款，公司最多可获6600万美元成功付款和3.4亿美元开发及商业里程碑付款[141] - 2022年第三季度和截至9月30日的九个月内，公司确认了90万美元的合作收入，预计短期内不会从产品销售中获得收入[168] - 2022年前三季度合作收入为92.9万美元，2021年同期无收入[195][197] - 公司通过合作协议获得收入，采用五步模型确认收入，目前未确认与开发、监管或商业里程碑以及销售特许权使用费相关的收入[229][230][231][234][235] 财务亏损情况 - 2022年第三和前九个月公司净亏损分别为4520万美元和1.163亿美元，2021年同期分别为2270万美元和8900万美元，截至2022年9月30日累计亏损3.032亿美元[146] - 2022年第三季度净亏损4519万美元，2021年同期为2274.9万美元，亏损增加2244.1万美元[187] - 2022年前三季度净亏损为1.16302亿美元，较2021年的8897.7万美元增加2732.5万美元[195] 现金及资产情况 - 截至2022年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为5.507亿美元，预计可支撑运营至2025年下半年[150] - 截至2022年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.507亿美元，预计可支撑运营费用和资本支出至2025年下半年[217] - 截至2022年9月30日，公司现金和现金等价物为2.77亿美元，有价证券为2.737亿美元，利率立即变动10%不会对其公允价值产生重大影响[240] 产品候选药物情况 - 公司主要产品候选药物VERVE - 101用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症，美国约有130万人受影响，全球约3100万人受影响[152] - 公司开发候选药物VERVE - 201用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，美国约有1300名患者受影响[158] 临床试验情况 - 公司正在进行的heart - 1临床试验已完成第一剂量组给药，所有三名患者耐受性良好，无治疗相关不良事件报告[157] 费用情况 - 2022年第三季度研发费用为3520万美元，2021年同期为1750万美元，增加了1770万美元[189] - 2022年第三季度一般及行政费用为959.2万美元，2021年同期为600.7万美元，增加了358.5万美元[187] - 公司预计研发费用在可预见的未来将继续增加，以推进项目和产品候选进入并通过临床开发[172][190] - 公司预计一般及行政费用未来会增加，以支持研发活动和满足上市公司合规成本[177] - 2022年前三季度研发费用为9281.1万美元，较2021年的4226.3万美元增加5054.8万美元[195][198] - 2022年前三季度一般及行政费用为2609.5万美元，较2021年的1226.4万美元增加1383.1万美元[195][199] 税务相关情况 - 2022年和2021年截至9月30日的三个月和九个月内，公司对联邦和州递延税资产全额计提估值准备[186] 其他义务情况 - 公司对哈佛和博德的最高累计成功付款义务为3130万美元，2021年触发部分义务，支付630万美元[182][184] 经营活动现金流量情况 - 2022年前三季度经营活动使用现金8944万美元，2021年同期为4983.7万美元[209][210][211] 投资活动现金流量情况 - 2022年前三季度投资活动提供现金1235.8万美元，2021年同期使用现金1.82113亿美元[209][212][213] 融资活动现金流量情况 - 2022年前三季度融资活动提供现金2.89358亿美元，2021年同期为3.75865亿美元[209][214][215] 新兴成长型公司情况 - 公司作为新兴成长型公司（EGC），可延迟采用某些会计标准，可能保持该身份至2026年12月31日，若非关联方持有的普通股市值超过7亿美元、年总收入达到10.7亿美元或三年发行超过10亿美元的非可转换债务，将不再是EGC[224][225][226] 合同义务与会计政策情况 - 2022年第三季度，公司合同义务和承诺与2022年3月14日提交的10 - K年度报告相比无重大变化[223] - 2022年第三和九个月，除新增收入确认政策外，公司关键会计政策与2022年3月14日提交的10 - K年度报告相比无重大变化[228] 风险情况 - 新冠疫情虽未对2022年和2021年截至9月30日的三个月和九个月业务和业绩产生重大影响，但未来影响仍不确定[166] - 公司目前未面临重大外汇汇率变动风险，但与美国以外供应商的合同可能增加该风险[241] - 公司认为2022年第三和九个月，通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[242] 资金需求与业务目标情况 - 公司运营费用和未来资金需求预计将大幅增加，原因包括开展临床试验、推进研发项目等[216] - 公司需获得大量额外资金以实现业务目标，若无法筹集资金，可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化工作[218][222]