财务数据 - 资金筹集 - 截至2023年3月31日，公司通过私募和公开发行股票共筹集总收益8.637亿美元[89] - 2022年7月，公司从Vertex获得2500万美元预付款，并向其出售股票获3500万美元[130] - 2022年7月，公司公开发行股票净收益约2.429亿美元[132] - 截至2023年3月31日，公司通过股权融资累计筹集8.637亿美元，现金、现金等价物和有价证券为5.087亿美元[129] 财务数据 - 亏损情况 - 2023年和2022年第一季度净亏损分别为5200万美元和3020万美元，截至2023年3月31日累计亏损3.962亿美元[90] - 2023年第一季度净亏损为5197.5万美元，较2022年同期的3016.6万美元增加2180.9万美元[122] 财务数据 - 资金储备与运营支撑 - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.087亿美元，预计可支撑运营至2025年下半年[95] - 截至2023年3月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券5.087亿美元，预计可支持运营费用和资本支出至2025年下半年[140] - 截至2023年3月31日，公司有现金和现金等价物8370万美元，有价证券4.249亿美元，利率立即变动10%不会对其公允价值产生重大影响[154] 业务线数据 - 候选产品市场情况 - 公司领先候选产品VERVE - 101针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，美国HeFH估计患病率约为1/250，约130万人[97] - 候选产品VERVE - 201针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者，美国HoFH估计患病率约为1/250000，约1300人，预计2024年下半年启动1b期临床试验[103][104] 业务线数据 - 候选产品临床试验进展 - 全球1期开放标签临床试验heart - 1计划招募约40名患有HeFH且已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成年患者，预计2023年下半年公布剂量递增部分所有剂量组的初步安全性和药效学数据[98][99] - 2022年10月公司向美国FDA提交VERVE - 101的研究性新药（IND）申请，随后被搁置，FDA要求补充相关临床前数据并修改试验方案[101] - 候选产品VERVE - 102预计2024年上半年启动针对HeFH患者的1b期临床试验[102] 财务数据 - 合作收入 - 2023年第一季度公司确认合作收入140万美元，预计该合作收入将随合作推进而增加[109] - 2023年第一季度合作收入为140万美元，2022年同期无收入[122][123] 财务数据 - 费用情况 - 公司预计研发费用在可预见的未来将持续增加，以推进项目和候选产品的临床开发[112] - 2023年第一季度研发费用为4710万美元，较2022年同期的2450万美元增加2260万美元[122][124] - 2023年第一季度行政及一般费用为1260万美元，较2022年同期的740万美元增加510万美元[122][126] 财务数据 - 其他关键指标变化 - 2023年第一季度成功付款负债公允价值变动为73.8万美元，较2022年同期的167.7万美元减少93.9万美元[122][127] - 2023年第一季度利息及其他收入净额为554.6万美元，较2022年同期的8.2万美元增加546.4万美元[122][128] 财务数据 - 现金流量情况 - 2023年第一季度，经营活动使用现金4910万美元，投资活动提供现金1539.2万美元，融资活动提供现金203.8万美元[134] - 2022年第一季度经营活动净现金使用量为3350万美元，主要包括净亏损3020万美元、经营资产和负债变化约750万美元以及成功付款负债公允价值的非现金变化170万美元[136] - 2023年第一季度投资活动提供的净现金为1540万美元，包括有价证券到期1.525亿美元，部分被购买有价证券1.338亿美元和购买约330万美元的财产及设备所抵消[137] - 2022年第一季度投资活动提供的净现金为6010万美元，包括有价证券到期6300万美元，部分被购买290万美元的财产及设备所抵消[138] - 2023年第一季度融资活动提供的净现金为200万美元，主要来自通过ATM股权发行计划出售普通股的收益[139] - 2022年第一季度融资活动提供的净现金为50万美元，来自股票期权行权收益[139] 公司身份与优惠政策 - 公司作为新兴成长公司（EGC）可享受减少报告要求等优惠，可能保持EGC身份至2026财年末，若特定条件满足则提前终止[146][148] - 公司也是较小报告公司，若满足特定条件可继续保持该身份，若届时不再是EGC仍可享受相关披露豁免[149] 财务数据 - 通胀影响 - 2023年第一季度，通胀未对公司业务、财务状况或经营成果产生重大影响[156]