融资与资金情况 - 截至2023年9月30日，公司通过私募和公开发行股票共筹集总收益8.936亿美元[107] - 2023年8月，公司根据与礼来的合作协议获得3000万美元预付款，还有资格获得最高4.65亿美元的里程碑付款及全球净销售额的分级版税[108] - 2023年7月31日，礼来以每股19.32美元的价格购买公司1552795股普通股，总价3000万美元，较此前30个交易日的成交量加权平均股价溢价15%[109][110] - 截至2023年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券4.852亿美元，预计现有资金可支持运营至2026年[115] - 截至2023年9月30日，公司通过私募、IPO等方式累计筹集8.936亿美元，拥有现金、现金等价物和可交易证券4.852亿美元[156][157] - 2023年前九个月经营活动净现金使用量为1.089亿美元，投资活动净现金提供量为3660万美元，融资活动净现金提供量为3520万美元[161] - 2022年前九个月经营活动净现金使用量为8940万美元，投资活动净现金提供量为1240万美元，融资活动净现金提供量为2.894亿美元[161] - 公司预计随着项目推进，运营费用和未来资金需求将大幅增加，现有资金预计可支持到2026年，但存在不确定性[168][169] - 公司若需筹集额外资金，可能面临资金不可得、需放弃有价值权利等风险[172][173] - 截至2023年9月30日，公司现金及现金等价物为7840万美元，包括标准支票账户和主要投资于美国政府支持证券和国债的货币市场基金[183] - 截至2023年9月30日，公司有4.069亿美元的有价证券，包括美国国债和机构证券[183] 财务亏损情况 - 2023年第三季度和前九个月，公司净亏损分别为4580万美元和1.517亿美元，截至2023年9月30日，累计亏损4.96亿美元[111] - 2023年和2022年9月30日止九个月净亏损分别为151.716百万美元和116.302百万美元，增加35.414百万美元[149] 业务合作收入情况 - 2023年第三季度和前九个月，公司根据与Vertex和礼来的协议分别确认合作收入310万美元和660万美元[128] - 2023年和2022年9月30日止三个月合作收入分别为3.1百万美元和0.9百万美元，增长主要因Vertex协议研究服务和成本报销增加及Lilly协议相关工作开展[140][141][142] - 2023年和2022年9月30日止九个月合作收入分别为6.614百万美元和0.929百万美元，增长5.685百万美元[149] - 2023年前九个月合作收入为660万美元，2022年同期为90万美元，增长主要源于Vertex协议和Lilly协议相关的研究服务及成本报销增加[150] 研发与行政费用情况 - 2023年和2022年9月30日止三个月研发费用分别为43.8百万美元和35.2百万美元，增加8.6百万美元，主要因员工相关费用、设施相关成本等增加，部分被临床前研究外部费用和许可及里程碑付款减少抵消[140][143][144][145] - 2023年和2022年9月30日止三个月一般及行政费用分别为11.7百万美元和9.6百万美元，增加2.1百万美元，主要因员工相关费用增加，部分被专业服务费用减少抵消[140][145][146] - 2023年和2022年9月30日止九个月研发费用分别为138.135百万美元和92.811百万美元，增加45.324百万美元[149] - 2023年和2022年9月30日止九个月一般及行政费用分别为37.655百万美元和26.095百万美元，增加11.560百万美元[149] - 2023年前九个月研发费用为1.381亿美元，2022年同期为9280万美元，增加4530万美元，主要因员工相关费用、原材料成本等增加，部分被许可和里程碑付款减少等抵消[152] - 2023年前九个月一般及行政费用为3770万美元，2022年同期为2610万美元，增加1160万美元，主要因员工相关费用、原材料成本等增加[153] 其他财务指标变化情况 - 2023年和2022年9月30日止三个月所得税拨备分别为0.1百万美元和0.2百万美元，2022年同期无所得税拨备，增长主要因州所得税基于总利息收入增加[139] - 2023年9月30日止三个月成功付款负债公允价值变动因公司普通股公允价值下降产生0.8百万美元公允价值调整计入其他收入，2022年同期因普通股公允价值上升产生3.3百万美元公允价值调整计入其他费用[140][147] - 2023年和2022年9月30日止三个月利息及其他收入净额增加3.9百万美元，主要因可销售证券余额更高获得更高利率[140][148] - 2023年前九个月成功付款负债公允价值变动因普通股公允价值下降产生090万美元其他收入，2022年同期因普通股公允价值上升产生070万美元其他费用[154] - 2023年前九个月利息及其他收入净额较2022年同期增加1450万美元，主要因可交易证券余额获得更高利率[155] 核心产品与临床试验情况 - 公司领先候选产品VERVE - 101针对杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，美国约有130万患者，预计患病率约为1/250[117] - 公司heart - 1临床试验是全球1b期开放标签试验，计划招募约40名患有HeFH且已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的成年患者[118] - 2023年10月，FDA解除对VERVE - 101的临床搁置，公司计划在美国启动heart - 1临床试验的站点[121] - 公司预计在2023年11月12日的美国心脏协会科学会议上公布heart - 1临床试验剂量递增部分四个队列的初步数据[122] 合同与资格情况 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司合同义务和承诺无重大变化[175] - 2023年10月27日，礼来获得在特定情况下接收未来里程碑或特许权使用费的权利[176] - 基于2023年6月30日非关联方持有的普通股市值，公司将于2023年12月31日起不再符合新兴成长公司资格[179] - 基于2023年6月30日非关联方持有的普通股市值，公司从2024年3月31日结束的季度报告起，无法再享受小型报告公司的各种报告和其他豁免[179] 市场风险情况 - 利率立即变动10%不会对公司现金等价物和有价证券的公允价值产生重大影响[183] - 公司目前未面临与外币汇率变化相关的重大市场风险，但未来可能增加外汇风险[184] - 公司认为截至2023年9月30日的三个月和九个月，通货膨胀未对业务、财务状况或经营成果产生重大影响[185] 关键会计估计情况 - 截至2023年9月30日的三个月和九个月，公司关键会计估计无重大变化[181]